Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I

18 april 2024 bijgewerkt door: ML Bio Solutions, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek van BBP-418 bij patiënten met ledematengordel spierdystrofie type 2I (MLB-01-003)

BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I). Dit is een open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende dosisniveaus van BBP-418 te bepalen bij de behandeling van ambulante en niet-ambulante patiënten met LGMD2I waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek bij ambulante en niet-ambulante proefpersonen met LGMD2I (ook bekend als LGMD R9) die eerder deelnamen aan het natuurhistorisch onderzoek MLB-01-001. Dit is een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende dosisniveaus van BBP-418 bij die proefpersonen te bepalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een lichaamsgewicht van >30 kg hebben
  • Een genetisch bevestigde diagnose van LGMD2I hebben en klinisch getroffen zijn (gedefinieerd als het aantonen van klinische zwakte bij evaluatie aan het bed in een ledemaat-gordelpatroon of in een distale extremiteit)
  • In staat om de 10 meter looptest af te leggen in ≤ 12 seconden zonder hulp ("matige ziekte") of met "ernstige ziekte"/niet-ambulant zoals gedefinieerd door niet in staat te zijn om de 10 meter wandeling zonder hulp af te leggen in >12 seconden
  • Bereid om een ​​adequate anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment van toestemming tot 12 weken na de laatste dosis
  • Eerdere inschrijving in het Natural History-onderzoek MLB-01-001

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van klinisch significante bijkomende ziekte, waaronder:

    • Elke voorgeschiedenis van gastro-intestinale aandoeningen, inclusief operaties, die de absorptie na orale toediening kunnen beïnvloeden
    • Elke significante bijkomende medische aandoening, waaronder hart-, long-, nier-, lever- of endocriene aandoeningen anders dan die geassocieerd met LGMD2I
    • Elke andere aandoening dan LGMD2I die behandeling met voorgeschreven medicijnen vereist (medicatie voor veelvoorkomende en milde bijkomende aandoeningen kan worden toegestaan ​​na overleg met de PI)
    • Elk ander laboratorium, vitale teken, ECG-afwijking of klinische geschiedenis of bevinding die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk de risico-batenverhouding van deelname aan het onderzoek ongunstig verandert, onderzoeksresultaten vertroebelt of studiegedrag of naleving verstoort
  • Als u zwanger bent en/of borstvoeding geeft of van plan bent om kinderen te verwekken binnen de geplande duur van het onderzoek tot 12 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Geschiedenis van drugsmisbruik inclusief alcoholisme binnen 2 jaar voorafgaand aan toestemming
  • Gebruik van ribose of een ander suiker-alcoholhoudend supplement binnen 60 dagen na dag 1
  • Gebruik van een corticosteroïd binnen 60 dagen na dag 1
  • Aanwezigheid van een bloedplaatjesstoornis, bloedingsstoornis of andere contra-indicatie voor spierbiopsie
  • Actief een experimentele therapie of apparaat gebruikt of een experimentele therapie of apparaat gebruikt binnen 60 dagen voorafgaand aan Dag 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Proefpersonen krijgen 6 gram BBP-418 eenmaal daags x 90 dagen, daarna dagelijks 12 gram tweemaal daags (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) van BBP-418 tot voltooiing van het onderzoek.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.
Experimenteel: Cohort 2
Proefpersonen krijgen tweemaal daags 6 gram BBP-418 (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) x 90 dagen, daarna 12 gram BID BBP-418 per dag totdat de studie is voltooid.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.
Experimenteel: Cohort 3
Proefpersonen krijgen tweemaal daags 12 gram BBP-418 (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) x 90 dagen, daarna 12 gram BID BBP-418 per dag totdat de studie is voltooid.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die leiden tot dosisverlaging of stopzetting
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetisch profiel van BBP-418 door beoordeling van maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Veranderingen in farmacodynamische parameters door veranderingen in niveaus van N-terminaal fragment van alfa-dystroglycaan (α-DG) te beoordelen
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Veranderingen in farmacodynamische parameters door beoordeling van spierbiopsie van de tibialis anterior
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Farmacokinetisch profiel van BBP-418 door beoordeling van oppervlakte onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 februari 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • MLB-01-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LGMD2I

Klinische onderzoeken op BBP-418

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren