Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BBP-418 hos patienter med LGMD2I

18. april 2024 opdateret af: ML Bio Solutions, Inc.

Et åbent fase 2-studie af BBP-418 hos patienter med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2I (MLB-01-003)

BBP-418 udvikles til behandling af patienter med Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2I (LGMD2I). Dette er et åbent studie for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​stigende dosisniveauer af BBP-418 i behandlingen af ​​ambulante og ikke-ambulante patienter med LGMD2I, for hvilke der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt behandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie i ambulante og ikke-ambulerende forsøgspersoner med LGMD2I (også kendt som LGMD R9) tidligere indskrevet i det naturhistoriske studie MLB-01-001. Dette er en undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​stigende dosisniveauer af BBP-418 hos disse forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en kropsvægt >30 kg
  • Har en genetisk bekræftet diagnose af LGMD2I og være klinisk påvirket (defineret som demonstration af klinisk svaghed ved bedside-evaluering i enten et lem-bæltemønster eller i en distal ekstremitet)
  • I stand til at gennemføre 10-meter gangtesten på ≤ 12 sekunder uden hjælp ("moderat sygdom") eller er med "alvorlig sygdom"/ikke-ambulatorisk som defineret ved at være ude af stand til at gennemføre 10-meter gåturen uden hjælp på >12 sekunder
  • Villig til at bruge en passende præventionsmetode fra tidspunktet for samtykke til 12 uger efter sidste dosis
  • Tidligere tilmelding til Naturhistorisk studie MLB-01-001

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis for klinisk signifikant samtidig sygdom, herunder:

    • Enhver anamnese med en gastrointestinal tilstand, inklusive operationer, som kan påvirke absorptionen efter oral administration
    • Enhver væsentlig samtidig medicinsk tilstand, herunder hjerte-, lunge-, nyre-, lever- eller endokrine sygdomme, bortset fra den, der er forbundet med LGMD2I
    • Enhver anden tilstand end LGMD2I, der kræver behandling med receptpligtig medicin (medicin til almindelige og milde samtidige tilstande kan tillades efter samråd med PI)
    • Ethvert andet laboratorie-, vitaltegn, EKG-abnormitet eller klinisk historie eller konstatering, der efter investigators mening sandsynligvis vil ændre risiko-fordele ved deltagelse i undersøgelsen ugunstigt, forvirre undersøgelsesresultater eller forstyrre undersøgelsesgennemførelse eller compliance
  • Hvis du er gravid og/eller ammer eller planlægger at blive gravid inden for den forventede varighed af undersøgelsen til og med 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  • Anamnese med stofmisbrug inklusive alkoholisme inden for 2 år før samtykke
  • Brug af ribose eller andet sukkeralkoholholdigt tilskud inden for 60 dage efter dag 1
  • Brug af et kortikosteroid inden for 60 dage efter dag 1
  • Tilstedeværelse af en blodpladeforstyrrelse, blødningsforstyrrelse eller anden kontraindikation for muskelbiopsi
  • Aktivt på en eksperimentel terapi eller enhed eller var på en eksperimentel terapi eller enhed inden for 60 dage før dag 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Forsøgspersonerne vil modtage 6 gram BBP-418 én gang dagligt x 90 dage, derefter 12 gram to gange dagligt (BID, med mindst 8 timers mellemrum) af BBP-418 dagligt indtil undersøgelsens afslutning.
Medicin: BBP-418
BBP-418 udvikles til behandling af patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I), for hvilke der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt behandling. Det retter sig mod den molekylære defekt ved kilden ved at tilføre overskydende substrat til det mutante enzym, hvilket øger glycosyleringen af ​​muskel α-dystroglycan. BBP-418 lægemiddelproduktet vil blive pakket i poser og leveret i en karton til klinik og hjemmebrug.
Eksperimentel: Kohorte 2
Forsøgspersonerne vil modtage 6 gram BBP-418 to gange dagligt (BID, med mindst 8 timers mellemrum) x 90 dage, derefter 12 gram BID BBP-418 dagligt indtil undersøgelsens afslutning.
Medicin: BBP-418
BBP-418 udvikles til behandling af patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I), for hvilke der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt behandling. Det retter sig mod den molekylære defekt ved kilden ved at tilføre overskydende substrat til det mutante enzym, hvilket øger glycosyleringen af ​​muskel α-dystroglycan. BBP-418 lægemiddelproduktet vil blive pakket i poser og leveret i en karton til klinik og hjemmebrug.
Eksperimentel: Kohorte 3
Forsøgspersonerne vil modtage 12 gram BBP-418 to gange dagligt (BID, med mindst 8 timers mellemrum) x 90 dage, derefter 12 gram BID BBP-418 dagligt indtil undersøgelsens afslutning.
Medicin: BBP-418
BBP-418 udvikles til behandling af patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I), for hvilke der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt behandling. Det retter sig mod den molekylære defekt ved kilden ved at tilføre overskydende substrat til det mutante enzym, hvilket øger glycosyleringen af ​​muskel α-dystroglycan. BBP-418 lægemiddelproduktet vil blive pakket i poser og leveret i en karton til klinik og hjemmebrug.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er), der fører til dosisnedsættelse eller seponering
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk profil af BBP-418 ved vurdering af maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Ændringer i farmakodynamiske parametre ved at vurdere ændringer i niveauer af N-terminalt fragment af alfa-dystroglycan (α-DG)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Ændringer i farmakodynamiske parametre ved vurdering af muskelbiopsi af tibialis anterior
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Farmakokinetisk profil af BBP-418 ved vurdering af arealet under kurven (AUC)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • MLB-01-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LGMD2I

Kliniske forsøg med BBP-418

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner