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Estudo de BBP-418 em pacientes com LGMD2I

18 de abril de 2024 atualizado por: ML Bio Solutions, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 de BBP-418 em pacientes com distrofia muscular tipo 2I (MLB-01-003)

O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I). Este é um estudo aberto para determinar a segurança e a tolerabilidade de níveis crescentes de dose de BBP-418 no tratamento de pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com LGMD2I para os quais não existe atualmente nenhuma terapia aprovada.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto em indivíduos ambulatoriais e não ambulatoriais com LGMD2I (também conhecido como LGMD R9) previamente inscritos no Estudo de história natural MLB-01-001. Este é um estudo para determinar a segurança e a tolerabilidade de níveis crescentes de dose de BBP-418 nesses indivíduos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 55 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter um peso corporal > 30 kg
  • Ter um diagnóstico geneticamente confirmado de LGMD2I e ser clinicamente afetado (definido como demonstração de fraqueza clínica na avaliação à beira do leito em um padrão de cintura de membros ou em uma extremidade distal)
  • Capaz de completar o teste de caminhada de 10 metros em ≤ 12 segundos sem ajuda ("doença moderada") ou está com "doença grave"/incapaz de andar conforme definido por ser incapaz de completar a caminhada de 10 metros sem ajuda em > 12 segundos
  • Disposto a usar um método contraceptivo adequado desde o momento do consentimento até 12 semanas após a última dose
  • Inscrição prévia no estudo de História Natural MLB-01-001

Critério de exclusão:

  • Evidência de doença concomitante clinicamente significativa, incluindo:

    • Qualquer história de condição gastrointestinal, incluindo cirurgias, que possa afetar a absorção após administração oral
    • Qualquer condição médica concomitante significativa, incluindo doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática ou endócrina que não seja associada a LGMD2I
    • Qualquer condição diferente de LGMD2I que requeira terapia com medicamentos prescritos (a medicação para condições concomitantes comuns e leves pode ser permitida após consulta com o PI)
    • Qualquer outro exame laboratorial, sinal vital, anormalidade de ECG ou história clínica ou descoberta que, na opinião do investigador, provavelmente altere desfavoravelmente o risco-benefício da participação no estudo, confunda os resultados do estudo ou interfira na condução ou adesão ao estudo
  • Se estiver grávida e/ou amamentando ou planejando conceber filhos dentro da duração projetada do estudo até 12 semanas após a última dose do tratamento do estudo.
  • Histórico de abuso de drogas, incluindo alcoolismo, nos 2 anos anteriores ao consentimento
  • Uso de ribose ou outro suplemento contendo álcool de açúcar dentro de 60 dias do Dia 1
  • Uso de um corticosteróide dentro de 60 dias do Dia 1
  • Presença de distúrbio plaquetário, distúrbio hemorrágico ou outra contraindicação para biópsia muscular
  • Ativamente em uma terapia ou dispositivo experimental ou estava em uma terapia ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes do Dia 1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Os indivíduos receberão 6 gramas de BBP-418 uma vez ao dia x 90 dias, depois 12 gramas duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.
Experimental: Coorte 2
Os indivíduos receberão 6 gramas de BBP-418 duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) x 90 dias, depois 12 gramas BID de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.
Experimental: Coorte 3
Os indivíduos receberão 12 gramas de BBP-418 duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) x 90 dias, depois 12 gramas BID de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) que levam à redução ou descontinuação da dose
Prazo: 60 meses
60 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Perfil farmacocinético de BBP-418 por avaliação da concentração máxima (Cmax)
Prazo: 24 meses
24 meses
Alterações nos parâmetros farmacodinâmicos por meio da avaliação das alterações nos níveis do fragmento N-terminal do alfa-distroglicano (α-DG)
Prazo: 24 meses
24 meses
Alterações nos parâmetros farmacodinâmicos pela avaliação da biópsia muscular do tibial anterior
Prazo: 24 meses
24 meses
Perfil farmacocinético de BBP-418 por avaliação da área sob a curva (AUC)
Prazo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ML Bio Solutions, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

16 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • MLB-01-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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