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LGMD2I 환자의 BBP-418 연구

2025년 5월 5일 업데이트: ML Bio Solutions, Inc.

지대형 근이영양증 유형 2I(MLB-01-003) 환자를 대상으로 한 BBP-418의 공개 라벨 2상 연구

BBP-418은 지대형 근이영양증 2I형(LGMD2I) 환자의 치료를 위해 개발되고 있다. 이것은 현재 승인된 치료법이 존재하지 않는 LGMD2I 환자의 보행 및 비보행 환자의 치료에서 BBP-418의 증가하는 용량 수준의 안전성과 내약성을 결정하기 위한 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 이전에 자연사 연구 MLB-01-001에 등록된 LGMD2I(LGMD R9라고도 함)를 가진 보행 및 비보행 피험자에 대한 공개 라벨 연구입니다. 해당 피험자에서 BBP-418의 증량 용량 수준의 안전성과 내약성을 결정하기 위한 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

14

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • Virginia Commonwealth University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 체중 > 30kg
  • LGMD2I의 유전적으로 확인된 진단을 받고 임상적으로 영향을 받음(병상 평가에서 사지 패턴 또는 원위 사지에서 임상적 약점을 나타내는 것으로 정의됨)
  • 도움 없이 ≤ 12초 안에 10미터 걷기 테스트를 완료할 수 있거나("중간 질환") 또는 >12초 동안 도움 없이 10미터 걷기를 완료할 수 없는 것으로 정의된 "심각한 질병"/비보행 장애가 있는 경우
  • 동의 시점부터 마지막 ​​투여 후 12주까지 적절한 피임법을 사용하고자 하는 자
  • 자연사 연구 MLB-01-001의 이전 등록

제외 기준:

  • 다음을 포함하여 임상적으로 유의한 수반되는 질병의 증거:

    • 경구 투여 후 흡수에 영향을 미칠 수 있는 수술을 포함한 위장 상태의 병력
    • LGMD2I와 관련된 것 이외의 심장, 폐, 신장, 간 또는 내분비 질환을 포함한 모든 유의한 수반되는 의학적 상태
    • 처방약으로 치료가 필요한 LGMD2I 이외의 모든 상태 (일반적이고 가벼운 병용 상태에 대한 약물은 PI와 상담 후 허용될 수 있음)
    • 다른 검사실, 활력 징후, ECG 이상 또는 임상 병력 또는 연구자의 의견으로 연구 참여의 위험-이득을 불리하게 변경하거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구 수행 또는 순응을 방해할 가능성이 있는 소견
  • 임신 및/또는 모유 수유 중이거나 연구 예상 기간 내에서 연구 치료의 마지막 투여 후 12주까지 어린이를 임신할 계획인 경우.
  • 동의 전 2년 이내에 알코올 중독을 포함한 약물 남용 이력
  • 1일차로부터 60일 이내에 리보스 또는 기타 당 알코올 함유 보충제 사용
  • 1일차로부터 60일 이내에 코르티코스테로이드 사용
  • 혈소판 장애, 출혈 장애 또는 근육 생검에 대한 기타 금기 사항의 존재
  • 실험적 요법 또는 장치를 적극적으로 사용 중이거나 1일 전 60일 이내에 실험적 요법 또는 장치를 사용 중이었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
피험자는 BBP-418 6g을 1일 1회 x 90일, 그 후 연구 완료까지 BBP-418을 1일 2회(BID, 최소 8시간 간격) 12g 매일 투여받습니다.
의약품: BBP-418
BBP-418은 현재 승인된 치료법이 없는 지대근이영양증 2I형(LGMD2I) 환자의 치료를 위해 개발되고 있다. 이는 돌연변이 효소에 과잉 기질을 공급하여 근육 α-디스트로글리칸의 글리코실화를 촉진함으로써 소스의 분자 결함을 표적으로 합니다. BBP-418 의약품은 향낭에 포장되어 병원 및 가정에서 사용할 수 있도록 상자에 담겨 제공됩니다.
실험적: 코호트 2
피험자는 BBP-418 6g을 1일 2회(BID, 최소 8시간 간격) x 90일, 연구 완료까지 매일 BBP-418 12g BID를 투여받습니다.
의약품: BBP-418
BBP-418은 현재 승인된 치료법이 없는 지대근이영양증 2I형(LGMD2I) 환자의 치료를 위해 개발되고 있다. 이는 돌연변이 효소에 과잉 기질을 공급하여 근육 α-디스트로글리칸의 글리코실화를 촉진함으로써 소스의 분자 결함을 표적으로 합니다. BBP-418 의약품은 향낭에 포장되어 병원 및 가정에서 사용할 수 있도록 상자에 담겨 제공됩니다.
실험적: 코호트 3
피험자는 BBP-418 12g을 1일 2회(BID, 최소 8시간 간격) x 90일, 연구 완료까지 매일 BBP-418 12g BID를 투여받습니다.
의약품: BBP-418
BBP-418은 현재 승인된 치료법이 없는 지대근이영양증 2I형(LGMD2I) 환자의 치료를 위해 개발되고 있다. 이는 돌연변이 효소에 과잉 기질을 공급하여 근육 α-디스트로글리칸의 글리코실화를 촉진함으로써 소스의 분자 결함을 표적으로 합니다. BBP-418 의약품은 향낭에 포장되어 병원 및 가정에서 사용할 수 있도록 상자에 담겨 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
용량 감소 또는 중단으로 이어지는 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률
기간: 60개월
60개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
최대 농도(Cmax) 평가에 의한 BBP-418의 약동학적 프로필
기간: 24개월
24개월
알파 디스트로글리칸(α-DG)의 N-말단 절편 수준의 변화를 평가하여 약력학적 파라미터의 변화
기간: 24개월
24개월
전경골근의 근육 생검 평가를 통한 약력학적 매개변수의 변화
기간: 24개월
24개월
곡선하 면적(AUC) 평가에 의한 BBP-418의 약동학적 프로파일
기간: 24개월
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ML Bio Solutions, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 18일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 14일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 5일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • MLB-01-003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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