Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I

18. april 2024 oppdatert av: ML Bio Solutions, Inc.

En åpen fase 2-studie av BBP-418 hos pasienter med muskeldystrofi i ekstremiteter type 2I (MLB-01-003)

BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muskeldystrophy Type 2I (LGMD2I). Dette er en åpen studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til stigende dosenivåer av BBP-418 i behandlingen av ambulerende og ikke-ambulerende pasienter med LGMD2I som det for øyeblikket ikke finnes noen godkjent behandling for.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie i ambulerende og ikke-ambulerende emner med LGMD2I (også kjent som LGMD R9) tidligere registrert i naturhistoriestudien MLB-01-001. Dette er en studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til stigende dosenivåer av BBP-418 hos disse forsøkspersonene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en kroppsvekt >30 kg
  • Ha en genetisk bekreftet diagnose av LGMD2I og være klinisk påvirket (definert som å vise klinisk svakhet ved bedside-evaluering i enten et lem-belte-mønster eller i en distal ekstremitet)
  • Kan fullføre 10-meters gangtesten på ≤ 12 sekunder uten hjelp ("moderat sykdom") eller er med "alvorlig sykdom"/ikke-ambulerende som definert ved ikke å kunne fullføre 10-metersgangen uten hjelp på >12 sekunder
  • Villig til å bruke en adekvat prevensjonsmetode fra samtykket til 12 uker etter siste dose
  • Tidligere påmelding til naturhistoriestudiet MLB-01-001

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på klinisk signifikant samtidig sykdom, inkludert:

    • Enhver historie med en gastrointestinal tilstand, inkludert operasjoner, som kan påvirke absorpsjonen etter oral administrering
    • Enhver betydelig samtidig medisinsk tilstand, inkludert hjerte-, lunge-, nyre-, lever- eller endokrine sykdommer enn den som er forbundet med LGMD2I
    • Alle andre tilstander enn LGMD2I som krever behandling med reseptbelagte medisiner (medisiner for vanlige og milde samtidige tilstander kan tillates etter samråd med PI)
    • Ethvert annet laboratorie-, vitaltegn, EKG-avvik eller klinisk historie eller funn som etter etterforskerens mening sannsynligvis vil ugunstig endre risiko-fordelen ved studiedeltakelse, forvirre studieresultater eller forstyrre studiegjennomføring eller etterlevelse
  • Hvis du er gravid og/eller ammer eller planlegger å bli gravid innen den anslåtte varigheten av studien til og med 12 uker etter siste dose av studiebehandlingen.
  • Historie med narkotikamisbruk inkludert alkoholisme innen 2 år før samtykke
  • Bruk av ribose eller annet sukkeralkoholholdig tilskudd innen 60 dager etter dag 1
  • Bruk av et kortikosteroid innen 60 dager etter dag 1
  • Tilstedeværelse av en blodplateforstyrrelse, blødningsforstyrrelse eller annen kontraindikasjon for muskelbiopsi
  • Aktivt på en eksperimentell terapi eller enhet eller var på en eksperimentell terapi eller enhet innen 60 dager før dag 1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Forsøkspersonene vil motta 6 gram BBP-418 én gang daglig x 90 dager, deretter 12 gram to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) av BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.
Eksperimentell: Kohort 2
Forsøkspersonene vil motta 6 gram BBP-418 to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) x 90 dager, deretter 12 gram BID BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.
Eksperimentell: Kohort 3
Forsøkspersonene vil motta 12 gram BBP-418 to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) x 90 dager, deretter 12 gram BID BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til dosereduksjon eller seponering
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk profil av BBP-418 ved vurdering av maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endringer i farmakodynamiske parametere ved å vurdere endringer i nivåer av N-terminalt fragment av alfa-dystroglykan (α-DG)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endringer i farmakodynamiske parametere ved å vurdere muskelbiopsi av tibialis anterior
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Farmakokinetisk profil av BBP-418 ved vurdering av arealet under kurven (AUC)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • MLB-01-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på LGMD2I

Kliniske studier på BBP-418

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere