Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BBP-418 u pacjentów z LGMD2I

5 maja 2025 zaktualizowane przez: ML Bio Solutions, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 BBP-418 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny typu 2I (MLB-01-003)

BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I). Jest to otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji rosnących poziomów dawek BBP-418 w leczeniu pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z LGMD2I, dla których nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte z udziałem pacjentów chodzących i niechodzących z LGMD2I (znanym również jako LGMD R9) wcześniej włączonych do badania historii naturalnej MLB-01-001. Jest to badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji rosnących poziomów dawek BBP-418 u tych osób.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć masę ciała >30 kg
  • Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę LGMD2I i być dotkniętym klinicznie (zdefiniowanym jako wykazanie słabości klinicznej podczas oceny przyłóżkowej w układzie kończyny-pas lub dystalnej części kończyny)
  • Zdolność do samodzielnego przejścia 10-metrowego testu marszu w czasie ≤ 12 sekund („umiarkowana choroba”) lub „poważna choroba” / niezdolność do poruszania się, zgodnie z definicją niezdolności do samodzielnego przejścia 10-metrowego marszu w czasie >12 sekund
  • Chęć stosowania odpowiedniej metody antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Poprzednia rejestracja w badaniu historii naturalnej MLB-01-001

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na klinicznie istotną współistniejącą chorobę, w tym:

    • Jakakolwiek historia chorób żołądkowo-jelitowych, w tym operacje, które mogą wpływać na wchłanianie po podaniu doustnym
    • Każda istotna współistniejąca choroba, w tym choroba serca, płuc, nerek, wątroby lub układu hormonalnego inna niż ta związana z LGMD2I
    • Każdy stan inny niż LGMD2I wymagający leczenia lekami na receptę (leki na powszechne i łagodne schorzenia współistniejące mogą być dozwolone po konsultacji z PI)
    • Wszelkie inne badania laboratoryjne, parametry życiowe, nieprawidłowości w zapisie EKG lub historię kliniczną lub odkrycie, które w opinii badacza może niekorzystnie zmienić stosunek korzyści do ryzyka uczestnictwa w badaniu, zafałszować wyniki badania lub zakłócić przebieg badania lub jego przestrzeganie
  • W przypadku ciąży i/lub karmienia piersią lub planowania poczęcia dzieci w przewidywanym czasie trwania badania do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Historia nadużywania narkotyków, w tym alkoholizmu w ciągu 2 lat przed wyrażeniem zgody
  • Stosowanie rybozy lub innego suplementu zawierającego alkohol cukrowy w ciągu 60 dni od dnia 1
  • Zastosowanie kortykosteroidu w ciągu 60 dni od dnia 1
  • Obecność zaburzeń płytek krwi, zaburzeń krzepliwości krwi lub innych przeciwwskazań do biopsji mięśnia
  • Aktywnie korzystał z eksperymentalnej terapii lub urządzenia lub stosował eksperymentalną terapię lub urządzenie w ciągu 60 dni przed Dniem 1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pacjenci będą otrzymywać 6 gramów BBP-418 raz dziennie przez 90 dni, następnie 12 gramów dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) BBP-418 codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Pacjenci będą otrzymywać 6 gramów BBP-418 dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) x 90 dni, następnie 12 gramów BBP-418 BID codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Pacjenci będą otrzymywać 12 gramów BBP-418 dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) x 90 dni, następnie 12 gramów BBP-418 BID codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które prowadzą do zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny BBP-418 na podstawie oceny maksymalnego stężenia (Cmax)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Zmiany parametrów farmakodynamicznych poprzez ocenę zmian poziomu N-końcowego fragmentu alfa-dystroglikanu (α-DG)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Zmiany parametrów farmakodynamicznych poprzez ocenę biopsji mięśnia piszczelowego przedniego
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Profil farmakokinetyczny BBP-418 na podstawie oceny pola pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MLB-01-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LGMD2I

Badania kliniczne na BBP-418

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj