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Studio di BBP-418 in pazienti con LGMD2I

18 aprile 2024 aggiornato da: ML Bio Solutions, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto su BBP-418 in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (MLB-01-003)

BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I). Questo è uno studio in aperto per determinare la sicurezza e la tollerabilità dei livelli di dose ascendenti di BBP-418 nel trattamento di pazienti ambulatoriali e non deambulanti affetti da LGMD2I per i quali non esiste attualmente alcuna terapia approvata.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto su soggetti deambulanti e non deambulanti affetti da LGMD2I (noto anche come LGMD R9) precedentemente arruolati nello studio di storia naturale MLB-01-001. Questo è uno studio per determinare la sicurezza e la tollerabilità dei livelli di dose ascendenti di BBP-418 in questi soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un peso corporeo >30 kg
  • Avere una diagnosi geneticamente confermata di LGMD2I ed essere clinicamente affetto (definito come dimostrazione di debolezza clinica alla valutazione al letto del paziente in un pattern dei cingoli o in un'estremità distale)
  • In grado di completare il test del cammino di 10 metri in ≤ 12 secondi senza aiuto ("malattia moderata") o sono affetti da "malattia grave"/non deambulanti come definito dall'impossibilità di completare il cammino di 10 metri senza aiuto in > 12 secondi
  • Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato dal momento del consenso fino a 12 settimane dopo l'ultima dose
  • Precedente iscrizione allo studio di storia naturale MLB-01-001

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di malattia concomitante clinicamente significativa, tra cui:

    • Qualsiasi storia di una condizione gastrointestinale, compresi gli interventi chirurgici, che possono influenzare l'assorbimento dopo la somministrazione orale
    • Qualsiasi condizione medica concomitante significativa, incluse malattie cardiache, polmonari, renali, epatiche o endocrine diverse da quelle associate alla LGMD2I
    • Qualsiasi condizione diversa dalla LGMD2I che richieda terapia con farmaci soggetti a prescrizione medica (i farmaci per condizioni concomitanti comuni e lievi possono essere consentiti previa consultazione con il PI)
    • Qualsiasi altro laboratorio, segno vitale, anomalia dell'ECG o storia clinica o riscontro che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa alterare sfavorevolmente il rischio-beneficio della partecipazione allo studio, confondere i risultati dello studio o interferire con la condotta o la compliance dello studio
  • In caso di gravidanza e/o allattamento o intenzione di concepire bambini entro la durata prevista dello studio fino a 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • Storia di abuso di droghe incluso l'alcolismo nei 2 anni prima del consenso
  • Uso di ribosio o altro integratore contenente zucchero alcolico entro 60 giorni dal giorno 1
  • Uso di un corticosteroide entro 60 giorni dal giorno 1
  • Presenza di un disturbo piastrinico, disturbo emorragico o altra controindicazione alla biopsia muscolare
  • Attivamente su una terapia o dispositivo sperimentale o era su una terapia o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima del Giorno 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
I soggetti riceveranno 6 grammi di BBP-418 una volta al giorno x 90 giorni, quindi 12 grammi due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.
Sperimentale: Coorte 2
I soggetti riceveranno 6 grammi di BBP-418 due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) x 90 giorni, quindi 12 grammi BID di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.
Sperimentale: Coorte 3
I soggetti riceveranno 12 grammi di BBP-418 due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) x 90 giorni, quindi 12 grammi BID di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che portano alla riduzione della dose o all'interruzione
Lasso di tempo: 60 mesi
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico di BBP-418 mediante valutazione della concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Cambiamenti nei parametri farmacodinamici valutando i cambiamenti nei livelli del frammento N-terminale dell'alfa distroglicano (α-DG)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Cambiamenti nei parametri farmacodinamici valutando la biopsia muscolare del tibiale anteriore
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Profilo farmacocinetico di BBP-418 mediante valutazione dell'area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 febbraio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MLB-01-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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