Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BBP-418:sta potilailla, joilla on LGMD2I

torstai 18. huhtikuuta 2024 päivittänyt: ML Bio Solutions, Inc.

Avoin 2. vaiheen tutkimus BBP-418:sta potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2I (MLB-01-003)

BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2I (LGMD2I). Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää BBP-418:n nousevien annostasojen turvallisuus ja siedettävyys LGMD2I-potilaiden hoidossa ambulatorisissa ja ei-ambulatorisissa potilaissa, joille ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on LGMD2I (tunnetaan myös nimellä LGMD R9), jotka on aiemmin osallistunut luonnonhistorialliseen tutkimukseen MLB-01-001. Tämä on tutkimus, jolla määritetään BBP-418:n nousevien annostasojen turvallisuus ja siedettävyys näillä koehenkilöillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ruumiinpaino > 30 kg
  • Sinulla on geneettisesti vahvistettu LGMD2I-diagnoosi ja sinulla on kliininen sairaus (määritelty osoittavan kliinistä heikkoutta vuodearvioinnissa joko raajavyön kuviossa tai distaalisessa raajassa)
  • Pystyy suorittamaan 10 metrin kävelytestin ≤ 12 sekunnissa ilman apua ("keskivaikea sairaus") tai heillä on "vakava sairaus"/ei-abulatorinen, mikä on määritelty siten, että he eivät pysty suorittamaan 10 metrin kävelyä ilman apua yli 12 sekunnissa
  • Halukas käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää suostumuksesta 12 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
  • Aiempi ilmoittautuminen Natural History -tutkimukseen MLB-01-001

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet kliinisesti merkittävästä samanaikaisesta sairaudesta, mukaan lukien:

    • Mikä tahansa aiemmin ollut maha-suolikanavan sairaus, mukaan lukien leikkaukset, jotka voivat vaikuttaa imeytymiseen oraalisen annon jälkeen
    • Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien sydän-, keuhko-, munuais-, maksa- tai endokriiniset sairaudet, jotka eivät liity LGMD2I:hen
    • Mikä tahansa muu sairaus kuin LGMD2I, joka vaatii hoitoa reseptilääkkeillä (yleisten ja lievien samanaikaisten sairauksien lääkkeet voidaan sallia kuultuaan PI:tä)
    • Mikä tahansa muu laboratorio, elintoiminto, EKG-poikkeavuus tai kliininen historia tai havainto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti muuttaa tutkimukseen osallistumisen riski-hyötysuhdetta, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritsee tutkimuksen suorittamista tai noudattamista.
  • Jos olet raskaana ja/tai imetät tai suunnittelet raskautta tutkimuksen ennakoidun keston aikana 12 viikon ajan viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
  • Huumeiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholismi, 2 vuoden sisällä ennen suostumuksen antamista
  • Riboosin tai muun sokerialkoholia sisältävän lisäravinteen käyttö 60 päivän kuluessa päivästä 1
  • Käytä kortikosteroidia 60 päivän kuluessa päivästä 1
  • Verihiutaleiden häiriö, verenvuotohäiriö tai muu lihasbiopsian vasta-aihe
  • Aktiivisesti kokeellisessa terapiassa tai laitteessa tai ollut kokeellisessa terapiassa tai laitteessa 60 päivää ennen päivää 1.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Koehenkilöt saavat 6 grammaa BBP-418:aa kerran päivässä x 90 päivää, sitten 12 grammaa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.
Kokeellinen: Kohortti 2
Koehenkilöt saavat 6 grammaa BBP-418:aa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) x 90 päivää, sitten 12 grammaa BID BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.
Kokeellinen: Kohortti 3
Koehenkilöt saavat 12 grammaa BBP-418:aa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) x 90 päivää, sitten 12 grammaa BID BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, jotka johtavat annoksen pienentämiseen tai hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
BBP-418:n farmakokineettinen profiili arvioimalla maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutokset farmakodynaamisissa parametreissa arvioimalla muutoksia alfa-dystroglykaanin (α-DG) N-terminaalisen fragmentin tasoissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutokset farmakodynaamisissa parametreissa arvioimalla tibialis anteriorin lihasbiopsia
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
BBP-418:n farmakokineettinen profiili käyrän alla olevan alueen (AUC) perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ML Bio Solutions, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 18. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 14. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MLB-01-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset LGMD2I

Kliiniset tutkimukset BBP-418

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa