采用创新疗法治疗脊髓性肌萎缩症婴儿运动功能的量化 (IMUSMA)
2025年9月8日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
使用创新疗法治疗脊髓性肌萎缩症婴儿运动功能的量化，IMUSMA 项目
该研究的目的是提出一种量化使用惯性传感器创新疗法治疗的脊髓性肌萎缩症婴儿运动功能的方法。
研究概览
详细说明
婴儿脊髓性肌萎缩症是一种常见疾病（继囊性纤维化之后第二常见的致死性常染色体隐性遗传疾病），是儿童时期的神经退行性疾病，可导致严重的运动障碍，最严重的情况下还会因呼吸衰竭而危及生命。
创新疗法（基因疗法或药物遗传学）最近已证明其对生存标准的有效性。 然而，必须更精确地评估这些疗法的运动益处。
目前，运动发育评估的参考方法是相当稳健的半定量运动量表，缺乏敏感性且不能反映功能（CHOPINTEND、HINE、BAYLEY SCALE、MFM 和 CGI 量表）。
最新技术的进步使得非侵入性、安全、易于使用的惯性传感器在常规临床实践中出现，可以量化婴儿的运动。
该研究的目的是提出一种量化使用惯性传感器创新疗法治疗的脊髓性肌萎缩症婴儿运动功能的方法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女婴儿
- 患有脊髓性肌萎缩症（通过基因研究“SMN1纯合缺失”诊断）
- 内克尔神经肌肉参考中心 (GNMH) 跟进
有资格接受创新疗法（基因疗法或药物遗传学）
- 发病年龄<1岁
- 无严重呼吸障碍（每天依赖通气支持超过 16 小时）或延髓受累
- 由国家专家多学科咨询会议做出治疗决定
- 受益于社会保障计划
- 由家长和研究者签署的知情同意书
排除标准：
- 父母权力持有者之一不同意
- 呼吸不稳定（每天依赖通气支持超过 16 小时）或血流动力学
- 创新疗法的禁忌症
- 另一种影响运动技能的疾病史（新生儿痛苦等）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：患者
由内克尔医院神经肌肉参考中心护理且有资格接受创新疗法（基因疗法或药物遗传学）的脊髓性肌萎缩症婴儿
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M0 时运动技能的测量：开始进行创新疗法，然后是 1 个月、3 个月、6 个月、1 年和 2 年后：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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加速度范数第 95 个百分位数的变化
大体时间：第 0 个月到第 24 个月
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脚和手臂加速度标准值的 95%。
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第 0 个月到第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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角速度范数第 95 个百分位数的变化
大体时间：第 0 个月到第 24 个月
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脚和手臂角速度范数的第 95 个百分位。
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第 0 个月到第 24 个月
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沿垂直轴和水平面的加速度的第 95 个百分位数的变化
大体时间：第 0 个月到第 24 个月
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脚和手臂在垂直轴和水平面上的加速度的第 95 个百分位。
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第 0 个月到第 24 个月
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沿垂直轴和水平面的第 95 个百分位数的角速度变化。
大体时间：第 0 个月到第 24 个月
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脚和手臂在垂直轴和水平面上的角速度的第 95 个百分位。
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第 0 个月到第 24 个月
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加速度熵的变化
大体时间：第 0 个月到第 24 个月
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在脚和手臂的不同轴上计算的加速度熵。
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第 0 个月到第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Isabelle DESGUERRE, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 研究主任：Brian TERVIL, PhD、Centre Borelli - Université Paris Descartes
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月20日
初级完成 (实际的)
2025年3月17日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月2日
首次发布 (实际的)
2021年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月8日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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