혁신적인 치료법으로 치료된 척추 근육 위축이 있는 유아의 운동 기능 정량화 (IMUSMA)
2025년 9월 8일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
혁신적인 치료법으로 치료된 척추 근육 위축이 있는 유아의 운동 기능 정량화, IMUSMA 프로젝트
이 연구의 목적은 관성 센서를 이용한 혁신적인 치료법으로 치료받은 척수성 근위축증이 있는 유아의 운동 기능을 정량화하는 방법을 제안하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
영아 척수근위축증은 흔한 질병(낭포성 섬유증 다음으로 두 번째로 흔한 치명적인 상염색체 열성 질환)으로, 심각한 운동 장애를 유발하고 가장 심각한 형태에서는 호흡 부전을 통해 생명에 위험을 초래하는 소아 신경퇴행성 장애입니다.
혁신적인 치료법(유전자 치료법 또는 약물유전학)은 최근 생존 기준에 대한 효과가 입증되었습니다. 그럼에도 불구하고 이러한 치료법의 운동 효과는 보다 정확하게 평가되어야 합니다.
현재 운동 발달 평가를 위한 참조 방법은 민감도가 부족하고 기능을 반영하지 않는 상당히 견고한 반정량적 운동 척도입니다(CHOPINTEND, HINE, BAYLEY SCALE, MFM 및 CGI 척도).
최근 기술의 발전으로 일상적인 임상 실습에서 유아의 움직임을 정량화할 수 있는 비침습적이고 안전하며 사용하기 쉬운 관성 센서의 출현이 가능해졌습니다.
이 연구의 목적은 관성 센서를 이용한 혁신적인 치료법으로 치료받은 척수성 근위축증이 있는 유아의 운동 기능을 정량화하는 방법을 제안하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남녀 모두의 유아
- 척수성 근위축증(유전학 연구 "SMN1의 동형접합성 결실"에 의한 진단)을 앓고 있음
- 후속 조치는 네커 신경근 참조 센터(GNMH)에서 이루어졌습니다.
혁신적인 치료법(유전자 치료 또는 약물유전학)에 적합
- 질병 발병 연령 <1세
- 심각한 호흡 장애(하루 16시간 이상 환기 지원에 의존) 또는 연수 침범이 없음
- 전국 전문가로 구성된 다학제 협의체에 의한 치료 결정
- 사회 보장 제도의 혜택
- 친권자 및 조사자가 서명한 사전 동의서
제외 기준:
- 친권자 중 한 사람의 동의가 없는 경우
- 호흡 불안정(하루 16시간 이상 환기 지원에 의존) 또는 혈역학
- 혁신적인 치료법에 대한 금기 사항
- 운동 능력에 영향을 미치는 다른 질병의 병력(신생아의 고통 등)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 환자
네커 병원의 신경근 참조 센터에서 치료를 받고 혁신적인 치료(유전자 치료 또는 약물유전학)를 받을 자격이 있는 척수성 근위축증이 있는 영아
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M0에서의 운동 능력 측정: 혁신적인 치료법의 투여 시작 후 1개월, 3개월, 6개월, 1년, 2년 후:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가속도 표준의 95번째 백분위수의 변화
기간: 0개월부터 24개월까지
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발과 팔의 가속도 표준의 95번째 백분위수입니다.
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0개월부터 24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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각속도 표준의 95번째 백분위수의 변화
기간: 0개월부터 24개월까지
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발과 팔의 각속도 표준의 95번째 백분위수입니다.
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0개월부터 24개월까지
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수직축과 수평면을 따른 가속도의 95번째 백분위수의 변화
기간: 0개월부터 24개월까지
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발과 팔의 수직축과 수평면 가속도의 95번째 백분위수입니다.
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0개월부터 24개월까지
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수직축과 수평면을 따른 각속도의 95번째 백분위수의 변화입니다.
기간: 0개월부터 24개월까지
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발과 팔의 수직축과 수평면의 각속도의 95번째 백분위수입니다.
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0개월부터 24개월까지
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가속도의 엔트로피 변화
기간: 0개월부터 24개월까지
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발과 팔의 다른 축에서 계산된 가속도의 엔트로피입니다.
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0개월부터 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Isabelle DESGUERRE, MD, PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
- 연구 책임자: Brian TERVIL, PhD, Centre Borelli - Université Paris Descartes
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 20일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 17일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- APHP201640
- 2020-A02279-30 (기타 식별자: ID-RCB Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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