Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kvantifisering av motorisk funksjon hos spedbarn med spinal muskelatrofi behandlet med innovative terapier (IMUSMA)

31. januar 2024 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kvantifisering av motorisk funksjon hos spedbarn med spinal muskelatrofi behandlet med innovative terapier, IMUSMA Project

Målet med studien er å foreslå en metode for å kvantifisere motorisk funksjon hos spedbarn med spinal muskelatrofi behandlet med innovative terapier ved bruk av treghetssensorer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Infantil spinal muskelatrofi er en vanlig sykdom (den nest vanligste fatale autosomal recessive sykdommen etter cystisk fibrose), nevrodegenerative lidelser i barndommen som forårsaker alvorlig motorisk svekkelse og en risiko for liv gjennom respirasjonssvikt i de mest alvorlige formene.

Innovative terapier (genterapi eller farmakogenetikk) har nylig bevist sin effektivitet på overlevelseskriterier. Likevel må den motoriske fordelen av disse terapiene vurderes mer nøyaktig.

For tiden er referansemetodene for vurdering av motorisk utvikling ganske robuste semi-kvantitative motoriske skalaer som mangler sensitivitet og ikke reflekterer funksjon (CHOPINTEND, HINE, BAYLEY SCALE, MFM og CGI-skala).

Fremskritt i nyere teknikker har muliggjort fremveksten av ikke-invasive, sikre, brukervennlige treghetssensorer i rutinemessig klinisk praksis som tillater kvantifisering av spedbarns bevegelser.

Målet med studien er å foreslå en metode for å kvantifisere motorisk funksjon hos spedbarn med spinal muskelatrofi behandlet med innovative terapier ved bruk av treghetssensorer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Rémi BARROIS, PhD
        • Underetterforsker:
          • Christine BARNERIAS, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spedbarn av begge kjønn
  • Lider av spinal muskelatrofi (diagnose ved genetisk studie "homozygot sletting av SMN1")
  • Følges opp av Necker Neuromuscular Reference Center (GNMH)

  • Kvalifisert for innovativ terapi (genterapi eller farmakogenetikk)

    • alder for sykdomsdebut <1 år
    • ingen alvorlig åndedrettssvikt (avhengig av ventilasjonsstøtte i mer enn 16 timer per dag) eller bulbarpåvirkning
    • beslutning om behandling av et tverrfaglig konsultasjonsmøte nasjonalt av eksperter
  • Dra nytte av trygdeordningen
  • Informert samtykke signert av innehavere av foreldremyndighet og etterforsker

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende samtykke fra en av innehaverne av foreldremyndighet
  • Respiratorisk ustabilitet (avhengig av ventilasjonsstøtte i mer enn 16 timer per dag) eller hemodynamikk
  • Kontraindikasjon for innovativ terapi
  • Historie om en annen sykdom som påvirker motoriske ferdigheter (neonatal lidelse, etc.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasienter
Spedbarn med spinal muskelatrofi tatt hånd om av Neuromuscular Reference Center ved Necker Hospital og kvalifisert for innovativ terapi (genterapi eller farmakogenetikk)
Annen: Motorfunksjonsmåling ved hjelp av treghetssensorer

Måling av motoriske ferdigheter ved M0: start av administrering av den innovative terapien og deretter 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 1 år og deretter 2 år senere:

  • Fri motorikk i ryggleie
  • Motrisitet i ryggleie stimulert av en lekeramme
  • Måling av den proksimale og distale aktiviteten til de øvre lemmer i motoriske ferdigheter stimulert av lekeportalen
  • Måling av aktivitet i støttet sittestilling Longitudinell studie, subjektet er hans egen kontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 95. persentilen av normen for akselerasjon
Tidsramme: Måned 0 til måned 24
95. persentil av normen for akselerasjon av føttene og armene.
Måned 0 til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 95. persentil av normen for vinkelhastighet
Tidsramme: Måned 0 til måned 24
95. persentil av normen for vinkelhastighet for føttene og armene.
Måned 0 til måned 24
Endring i 95. persentilen av akselerasjonene langs den vertikale aksen og horisontalplanet
Tidsramme: Måned 0 til måned 24
95. persentil av akselerasjonene til føttene og armene den vertikale aksen og horisontalplanet.
Måned 0 til måned 24
Endring i 95. persentilen av vinkelhastighetene langs den vertikale aksen og horisontalplanet.
Tidsramme: Måned 0 til måned 24
95. persentil av vinkelhastighetene til føttene og armene den vertikale aksen og horisontalplanet.
Måned 0 til måned 24
Endring i akselerasjonens entropi
Tidsramme: Måned 0 til måned 24
Akselerasjonens entropi beregnet i de forskjellige aksene til føttene og armene.
Måned 0 til måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Isabelle DESGUERRE, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studieleder: Brian TERVIL, PhD, Centre Borelli - Université Paris Descartes

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP201640
  • 2020-A02279-30 (Annen identifikator: ID-RCB Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Rwanda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere