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Quantifizierung der motorischen Funktion bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie, die mit innovativen Therapien behandelt werden (IMUSMA)

8. September 2025 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Quantifizierung der motorischen Funktion bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie, die mit innovativen Therapien behandelt werden, IMUSMA-Projekt

Ziel der Studie ist es, eine Methode zur Quantifizierung der motorischen Funktion bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vorzuschlagen, die mit innovativen Therapien unter Verwendung von Trägheitssensoren behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die infantile spinale Muskelatrophie ist eine häufige Erkrankung (die zweithäufigste tödlich verlaufende autosomal-rezessive Erkrankung nach Mukoviszidose), neurodegenerative Erkrankungen im Kindesalter, die schwere motorische Beeinträchtigungen und in den schwersten Formen ein Lebensrisiko durch Atemversagen verursachen.

Innovative Therapien (Gentherapie oder Pharmakogenetik) haben kürzlich ihre Wirksamkeit hinsichtlich Überlebenskriterien bewiesen. Dennoch muss der motorische Nutzen dieser Therapien genauer evaluiert werden.

Derzeit sind die Referenzmethoden zur Beurteilung der motorischen Entwicklung ziemlich robuste semiquantitative motorische Skalen, denen es an Sensibilität mangelt und die die Funktion nicht widerspiegeln (CHOPINTEND, HINE, BAYLEY SCALE, MFM und CGI-Skala).

Fortschritte in den neuesten Techniken haben die Entstehung nicht-invasiver, sicherer und einfach zu verwendender Trägheitssensoren in der klinischen Routinepraxis ermöglicht, die eine Quantifizierung der Bewegungen von Säuglingen ermöglichen.

Ziel der Studie ist es, eine Methode zur Quantifizierung der motorischen Funktion bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vorzuschlagen, die mit innovativen Therapien unter Verwendung von Trägheitssensoren behandelt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säuglinge beiderlei Geschlechts
  • Leiden an spinaler Muskelatrophie (Diagnose durch genetische Studie „homozygote Deletion von SMN1“)
  • Follow-up durch das Necker Neuromuscular Reference Center (GNMH)

  • Anspruch auf innovative Therapie (Gentherapie oder Pharmakogenetik)

    • Erkrankungsalter <1 Jahr
    • Keine schwere Atembeeinträchtigung (Abhängigkeit von Beatmungsunterstützung für mehr als 16 Stunden pro Tag) oder Bulbusbeteiligung
    • Entscheidung über die Behandlung durch ein multidisziplinäres Beratungstreffen nationaler Experten
  • Profitieren Sie vom Sozialversicherungssystem
  • Von den Erziehungsberechtigten und dem Ermittler unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Nichteinwilligung eines Erziehungsberechtigten
  • Ateminstabilität (Abhängigkeit von Beatmungsunterstützung für mehr als 16 Stunden pro Tag) oder Hämodynamik
  • Kontraindikation für eine innovative Therapie
  • Vorgeschichte einer anderen Krankheit, die die motorischen Fähigkeiten beeinträchtigt (Neugeborenenleiden usw.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten
Säuglinge mit spinaler Muskelatrophie, die vom Neuromuscular Reference Center im Necker Hospital betreut werden und für eine innovative Therapie (Gentherapie oder Pharmakogenetik) in Frage kommen.
Sonstiges: Motorische Funktionsmessung mittels Inertialsensoren

Messung der motorischen Fähigkeiten bei M0: Beginn der Verabreichung der innovativen Therapie und dann 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 1 Jahr und dann 2 Jahre später:

  • Freie Motorik in Rückenlage
  • Motorik in Rückenlage durch Spielgestell angeregt
  • Messung der proximalen und distalen Aktivität der oberen Gliedmaßen in motorischen Fähigkeiten, die durch das Spielportal stimuliert werden
  • Messung der Aktivität in einer unterstützten Sitzposition. Längsschnittstudie, der Proband ist seine eigene Kontrolle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 95. Perzentils der Beschleunigungsnorm
Zeitfenster: Monat 0 bis Monat 24
95. Perzentil der Norm der Beschleunigung der Füße und Arme.
Monat 0 bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 95. Perzentils der Winkelgeschwindigkeitsnorm
Zeitfenster: Monat 0 bis Monat 24
95. Perzentil der Norm der Winkelgeschwindigkeit der Füße und Arme.
Monat 0 bis Monat 24
Änderung des 95. Perzentils der Beschleunigungen entlang der vertikalen Achse und der horizontalen Ebene
Zeitfenster: Monat 0 bis Monat 24
95. Perzentil der Beschleunigungen der Füße und Arme auf der vertikalen Achse und der horizontalen Ebene.
Monat 0 bis Monat 24
Änderung des 95. Perzentils der Winkelgeschwindigkeiten entlang der vertikalen Achse und der horizontalen Ebene.
Zeitfenster: Monat 0 bis Monat 24
95. Perzentil der Winkelgeschwindigkeiten der Füße und Arme, der vertikalen Achse und der horizontalen Ebene.
Monat 0 bis Monat 24
Änderung der Entropie der Beschleunigung
Zeitfenster: Monat 0 bis Monat 24
Die Beschleunigungsentropie wird in den verschiedenen Achsen der Füße und Arme berechnet.
Monat 0 bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

URC Necker Cochin, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Isabelle DESGUERRE, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studienleiter: Brian TERVIL, PhD, Centre Borelli - Université Paris Descartes

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP201640
  • 2020-A02279-30 (Andere Kennung: ID-RCB Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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