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评估 Efgartigimod 静脉注射治疗全身性重症肌无力儿童的药代动力学、药效学和安全性 (ADAPT Jr)

2026年2月16日 更新者：argenx

评估 Efgartigimod 在 2 岁至 18 岁以下患有全身性重症肌无力儿童中的药代动力学、药效学、安全性和活性的开放标签非对照试验

本试验的目的是研究 efgartigimod IV 在 2 岁至 18 岁以下患有 gMG 的儿童和青少年中的 PK、PD、安全性和活性。

试用详情包括：

  • 每个参与者的最长试用期约为 28 周
  • 剂量确认部分（A 部分）的治疗持续时间为 8 周，治疗反应确认部分（B 部分）的治疗持续时间为 18 周

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州、121
        • 完全的
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi、乔治亚州、159
        • 完全的
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • 加拿大
      • Calgary、加拿大、T3B 6A8
      • Vancouver、加拿大、V6H 3N1
        • 招聘中
        • British Columbia Children's Hospital
        • 接触：
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 完全的
        • Medizinische Universität Wien
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • 完全的
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen、德国、45147
        • 完全的
        • Universitätsklinikum Essen
  • 意大利
      • Bari、意大利、70124
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • 接触：
      • Florence、意大利、50139
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • 接触：
      • Genova、意大利、16147
        • 招聘中
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • 接触：
  • 比利时
      • Antwerp、比利时、2650
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • 接触：
  • 法国
      • Marseille、法国、13385
        • 招聘中
        • AP-HM - Hopital de la Timone
        • 接触：
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • 接触：
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、02-097
        • 招聘中
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • 接触：
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk、Woj. Pomorskie、波兰、80-952
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • 接触：
    • Woj. Slaskie
      • Katowice、Woj. Slaskie、波兰、40-123
        • 招聘中
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • 接触：
  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • 接触：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • 招聘中
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 接触：
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • 接触：
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • 接触：
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 招聘中
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • 接触：
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • 招聘中
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • 接触：
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • 招聘中
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • 接触：
  • 西班牙
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • 接触：
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者和/或其合法授权代表理解试验要求并提供书面知情同意/同意（如果适用）的能力（包括同意/同意使用和披露与研究相关的健康信息）、意愿和遵守试验方案程序的能力（包括参加所需的试验访问）。
  2. 在提供知情同意/同意时年龄在 2 岁至 18 岁以下的男性或女性参与者。 年龄组分别以交错方式登记：在提供知情同意书/同意时，12 至 18 岁以下年龄组的 6 名参与者随后是 2 至 12 岁以下年龄组的 6 名参与者。
  3. 诊断为全身性重症肌无力 (gMG) 并提供确认文件
  4. 符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) II、III 和 IVa 级定义的临床标准。
  5. 符合条件的参与者应对免疫抑制剂、类固醇或乙酰胆碱酯酶 (AChE) 抑制剂产生不满意的反应（疗效和/或安全性），并且在筛选前应接受足够持续时间的稳定伴随全身性重症肌无力 (gMG) 治疗。
  6. 筛查时乙酰胆碱受体（抗 AChR）抗体血清学检测呈阳性（对于较年轻的参与者 (<15kg)，可以使用历史值）。

  7. 避孕药具的使用应符合当地有关临床试验参与者避孕方法的规定。 如果研究者认为受试者在生物学上有生育能力并且性活跃，则该受试者具有生育潜力。

    1. 男性参与者：男性参与者必须同意从签署知情同意书到试验结束期间不捐献精子。
    2. 女性参与者：具有生育潜力的女性青少年必须在筛查时进行血清妊娠试验阴性，在基线时进行尿妊娠试验阴性，然后才能给予研究性医药产品 (IMP)。

排除标准：

  1. 美国重症肌无力基金会 (MGFA) I、IVb 和 V 级参与者。
  2. 育龄女性青少年 (FAOCBP)：怀孕或哺乳期，或参与者打算在试验期间或最后一剂研究药物 (IMP) 后 90 天内怀孕。

  3. 有以下任何一种健康状况：

    1. 筛查时有临床意义的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染。
    2. 研究者认为任何其他已知的自身免疫性疾病会干扰对重症肌无力临床症状的准确评估或使参与者处于不适当的风险中。

    3. 恶性肿瘤病史，除非在首次给予研究性药物产品 (IMP) 前 ≥ 3 年通过充分治疗被认为治愈且无复发证据。 可以随时包括患有以下癌症的参与者：

      • 充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
      • 宫颈原位癌
      • 乳腺原位癌
      • 前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 恶性肿瘤分期 T1a 或 T1b）
    4. 其他重大严重疾病的临床证据，或最近进行过大手术，或研究者认为有任何其他情况可能会混淆试验结果或使参与者处于过度风险中
  4. 继发于并发感染或药物（氨基糖苷类、氟喹诺酮类、β-受体阻滞剂等）的肌肉无力恶化。
  5. 血浆置换 (PLEX) 缺乏临床反应的记录。
  6. 在筛选前不到 28 天接受过活疫苗或减毒活疫苗。 在筛选前的任何时间接受灭活疫苗、亚单位疫苗、多糖疫苗或结合疫苗并不是排他性的。
  7. 在筛选前 <3 个月接受过胸腺切除术，或计划在试验期间进行 1 次胸腺切除术。

  8. 这些诊断评估的以下结果将被视为排除性：

    1. 筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性：

      • 指示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV)
      • 基于 HCV 抗体测定的丙型肝炎病毒 (HCV)
      • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 与 CD4 计数 <200 个细胞/mm3 相关并伴有获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 定义病症，例如：巨细胞病毒性视网膜炎伴失明、耶氏肺孢子虫肺炎、慢性肠道隐孢子虫病、HIV 相关脑病、结核分枝杆菌（肺部或肺外）或浸润性宫颈癌
    2. 筛选时严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2 (SARS-CoV-2) 的鼻咽拭子聚合酶链反应 (PCR) 检测呈阳性。

  9. 使用以下先前或伴随疗法：

    1. 在研究药物 (IMP) 首次给药前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用研究药物。
    2. 在研究药物 (IMP) 首次给药前 6 个月内使用过任何单克隆抗体。
    3. 在筛选前 4 周内使用静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)，皮下或肌肉注射，或血浆置换 (PLEX)。
  10. 总免疫球蛋白 (IgG) 水平 <6 g/L，低于正常下限 (LLN)，根据筛选时按性别和年龄划分的参与者的中央实验室参考范围。
  11. 已知对 efgartigimod 或其任何赋形剂的超敏反应。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：叶加替莫德
接受 efgartigimod 静脉注射 (IV) 治疗的患者
生物：依加替莫德IV
埃夫加莫德静脉滴注

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Efgartigimod 浓度作为区室模型驱动分析的输入，以确定清除率 (CL)（年龄和大小依赖性）
大体时间：长达 26 周
将从每位参与者采集血样，用于测量 efgartigimod 的血清浓度
长达 26 周
Efgartigimod 浓度作为区室模型驱动分析的输入，以确定分布容积 (Vd)（年龄和大小依赖性）
大体时间：长达 26 周
将从每位参与者采集血样，用于测量 efgartigimod 的血清浓度
长达 26 周
总免疫球蛋白 G (IgG) 水平作为药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 建模分析的输入
大体时间：长达 26 周
将从血液样本中测量总免疫球蛋白 G 水平
长达 26 周
抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 作为药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 建模分析的输入
大体时间：长达 26 周
将从血液样本中测量总免疫球蛋白 G (IgG) 水平
长达 26 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和特殊关注不良事件 (AESI) 的发生率和严重程度
大体时间：长达 28 周
长达 28 周
血样中的 Efgartigimod 血清浓度
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 水平的绝对值
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 水平相对于基线的变化
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血样中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 的绝对值
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血样中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 相对于基线的变化
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血样中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
血清样本中针对 efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 28 周
长达 28 周
血清样本中针对 efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的流行率
大体时间：长达 28 周
长达 28 周
重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分的绝对值。总分范围从 0 到 24，总分越高表示损伤越严重。
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化。总分范围从 0 到 24，总分越高表示损伤越严重。
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
总定量重症肌无力评分（QMG 评分）的绝对值。可能的总分是 39，总分越高表示损伤越严重。
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
总重症肌无力评分（QMG 评分）相对于基线的变化。可能的总分是 39，总分越高表示损伤越严重。
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
总分绝对值 EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
大体时间：长达 26 周
参与者健康状况的描述由 5 个维度的数字组合成一个 5 位数字来完成。 通过组合 5 个维度中每个维度的 1 个级别来定义独特的健康状态。 每个状态都以 5 位代码表示，而代码 11111 表示 5 个维度中的任何一个都没有问题，而 33333 表示 5 个维度中的任何一个最严重的问题。
长达 26 周
EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) 总分相对于基线的变化
大体时间：长达 26 周
参与者健康状况的描述由 5 个维度的数字组合成一个 5 位数字来完成。 通过组合 5 个维度中每个维度的 1 个级别来定义独特的健康状态。 每个状态都以 5 位代码表示，而代码 11111 表示没有问题，而 33333 表示在 5 个维度中的任何一个方面都存在最严重的问题。
长达 26 周
神经学生活质量 (Neuro-QoL) 小儿疲劳问卷的价值
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
神经学生活质量 (Neuro-QoL) 儿科疲劳问卷的基线变化
大体时间：长达 26 周
长达 26 周
在试验前或试验期间从血液样本中获得的疫苗保护性抗体滴度的变化
大体时间：长达 28 周
长达 28 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月26日

初级完成 (估计的)

2027年3月1日

研究完成 (估计的)

2027年3月1日

研究注册日期

首次提交

2021年3月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月2日

首次发布 (实际的)

2021年4月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月16日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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