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Evaluación de la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada (ADAPT Jr)

16 de febrero de 2026 actualizado por: argenx

Ensayo abierto no controlado para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la actividad de efgartigimod en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada

El objetivo de este ensayo es investigar la farmacocinética, la farmacocinética, la seguridad y la actividad de efgartigimod IV en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años con gMG.

Los detalles del ensayo incluyen:

  • La duración máxima del ensayo para cada participante individual será de aproximadamente 28 semanas.
  • La duración del tratamiento será de 8 semanas para la parte de confirmación de dosis (Parte A) y de 18 semanas para la parte de confirmación de respuesta al tratamiento (Parte B)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Terminado
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Alemania, 45147
        • Terminado
        • Universitätsklinikum Essen
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Terminado
        • Medizinische Universität Wien
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Contacto:
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T3B 6A8
        • Reclutamiento
        • Alberta Childrens Hospital
        • Contacto:
      • Vancouver, Canadá, V6H 3N1
        • Reclutamiento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contacto:
  • España
      • Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contacto:
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Contacto:
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Contacto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 121
        • Terminado
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Terminado
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Contacto:
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Contacto:
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Contacto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamiento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contacto:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contacto:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polonia, 40-123
        • Reclutamiento
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Reclutamiento
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Contacto:
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capacidad del participante y/o su representante legalmente autorizado para comprender los requisitos del ensayo y proporcionar consentimiento/asentimiento informado por escrito, si corresponde (incluido el consentimiento/asentimiento para el uso y divulgación de información de salud relacionada con la investigación), voluntad y capacidad para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluida la asistencia a las visitas requeridas del ensayo).
  2. Participantes masculinos o femeninos entre 2 y menos de 18 años de edad al momento de otorgar el consentimiento/asentimiento informado. Los grupos de edad se inscriben de forma escalonada respectivamente: 6 participantes en el grupo de edad de 12 a menos de 18 años seguidos de 6 participantes en el grupo de edad de 2 a menos de 12 años en el momento de proporcionar el consentimiento/asentimiento informado.
  3. Diagnosticado con Miastenia Gravis Generalizada (gMG) con documentación confirmada
  4. Cumplir con los criterios clínicos definidos por la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clase II, III y IVa.
  5. Los participantes elegibles deben tener una respuesta insatisfactoria (eficacia y/o seguridad) a los inmunosupresores, esteroides o inhibidores de la acetilcolinesterasa (AChE) y deben estar en terapia concomitante estable de Miastenia Gravis Generalizada (gMG) de duración adecuada antes de la selección.
  6. Prueba serológica positiva para anticuerpos del receptor de acetilcolina (anti-AChR) en la selección (para participantes más jóvenes (<15 kg) se pueden usar los valores históricos).

  7. El uso de anticonceptivos debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en ensayos clínicos. Un sujeto está en edad fértil si, en opinión del investigador, es biológicamente capaz de tener hijos y es sexualmente activo.

    1. Participantes masculinos: los participantes masculinos deben aceptar no donar esperma desde el momento en que se firmó el formulario de consentimiento informado hasta el final del ensayo.
    2. Mujeres participantes: las adolescentes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de que se pueda administrar el medicamento en investigación (IMP).

Criterio de exclusión:

  1. Participantes con Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clase I, IVb y V.
  2. Mujeres adolescentes en edad fértil (FAOCBP): Embarazo o lactancia, o la participante tiene la intención de quedar embarazada durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento en investigación (IMP).

  3. Tiene alguna de las siguientes condiciones médicas:

    1. Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección.
    2. Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de la miastenia grave o poner al participante en un riesgo indebido.

    3. Antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del medicamento en investigación (IMP). Los participantes con los siguientes tipos de cáncer pueden ser incluidos en cualquier momento:

      • Cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente
      • Carcinoma in situ del cuello uterino
      • Carcinoma in situ de mama
      • Hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata (clasificación TNM de tumores malignos estadio T1a o T1b)
    4. Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, o que hayan tenido una cirugía mayor reciente, o que tengan cualquier otra condición que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en un riesgo indebido
  4. Empeoramiento de la debilidad muscular secundaria a infecciones o medicamentos concurrentes (aminoglucósidos, fluoroquinolonas, betabloqueantes, etc.).
  5. Una falta documentada de respuesta clínica al intercambio de plasma (PLEX).
  6. Recibió una vacuna viva o atenuada menos de 28 días antes de la selección. Recibir una vacuna inactivada, de subunidades, de polisacáridos o conjugada en cualquier momento antes de la selección no es excluyente.
  7. Recibió una timectomía <3 meses antes de la selección o se planea realizar 1 durante el período de prueba.

  8. Los siguientes resultados de estas evaluaciones de diagnóstico se considerarán excluyentes:

    1. Prueba de suero positiva en la detección de una infección viral activa con cualquiera de las siguientes condiciones:

      • Virus de la hepatitis B (VHB) que es indicativo de una infección aguda o crónica
      • Virus de la hepatitis C (VHC) basado en el ensayo de anticuerpos contra el VHC
      • Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) asociado con un recuento de CD4 <200 células/mm3 con una afección definitoria del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA), como: retinitis por citomegalovirus con pérdida de visión, neumonía por Pneumocystis jiroveci, criptosporidiosis intestinal crónica, encefalopatía relacionada con el VIH , Mycobacterium tuberculosis (pulmonar o extrapulmonar), o cáncer cervicouterino invasivo
    2. Prueba de reacción en cadena de la polimerasa (PCR) con hisopo nasofaríngeo positiva para el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-CoV-2) en la selección.

  9. Usando las siguientes terapias previas o concomitantes:

    1. Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la primera dosis del medicamento en investigación (IMP).
    2. Uso de cualquier anticuerpo monoclonal dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del medicamento en investigación (IMP).
    3. Uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIg), administrada por vía subcutánea o intramuscular, o plasmaféresis (PLEX) dentro de las 4 semanas previas a la selección.
  10. Niveles de inmunoglobulina total (IgG) <6 g/L por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN) según los rangos de referencia del laboratorio central para participantes por sexo y edad en el momento de la selección.
  11. Una reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod o cualquiera de sus excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod
Pacientes que reciben tratamiento intravenoso (IV) con efgartigimod
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de Efgartigimod

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones de efgartigimod como entrada para el análisis compartimental basado en modelos para determinar (la dependencia de la edad y el tamaño) el aclaramiento (CL)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
Se recolectarán muestras de sangre de cada participante para medir las concentraciones séricas de efgartigimod.
hasta 26 semanas
Concentraciones de efgartigimod como entrada para el análisis compartimental basado en modelos para determinar (dependencia de la edad y el tamaño) el volumen de distribución (Vd)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
Se recolectarán muestras de sangre de cada participante para medir las concentraciones séricas de efgartigimod.
hasta 26 semanas
Niveles de inmunoglobulina G (IgG) total como entrada para el análisis de modelado de farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
Los niveles de inmunoglobulina G total se medirán a partir de muestras de sangre.
hasta 26 semanas
Anticuerpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para el análisis de modelado de farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
Los niveles de inmunoglobulina G (IgG) total se medirán a partir de muestras de sangre.
hasta 26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: hasta 28 semanas
hasta 28 semanas
Concentraciones séricas de efgartigimod a partir de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Valores absolutos de los niveles de inmunoglobulina G (IgG) total a partir de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio de los niveles de inmunoglobulina G total (IgG) de las muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio porcentual desde el inicio de la inmunoglobulina G (IgG) total de las muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Valores absolutos de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio de los anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio porcentual desde el valor inicial de anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: hasta 28 semanas
hasta 28 semanas
Prevalencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: hasta 28 semanas
hasta 28 semanas
Valores absolutos de la puntuación total de la actividad de la vida diaria (MG-ADL) de la miastenia grave. La puntuación total puede oscilar entre 0 y 24; las puntuaciones totales más altas indican un mayor deterioro.
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio de la puntuación total de la actividad de la vida diaria (MG-ADL) de la miastenia grave. La puntuación total puede oscilar entre 0 y 24; las puntuaciones totales más altas indican un mayor deterioro.
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Valores absolutos de la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (puntuación QMG). La puntuación total posible es 39, donde las puntuaciones totales más altas indican deficiencias más graves.
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio de la puntuación total de miastenia gravis (puntuación QMG). La puntuación total posible es 39, donde las puntuaciones totales más altas indican deficiencias más graves.
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Valores absolutos de puntuación total EuroQoL 5 Dimensiones Jóvenes (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
La descripción del estado de salud del participante se realiza mediante dígitos de 5 dimensiones combinados en un número de 5 dígitos. Un estado de salud único se define al combinar 1 nivel de cada una de las 5 dimensiones. Se hace referencia a cada estado en términos de un código de 5 dígitos, mientras que el código 11111 indicaría que no hay problemas en ninguna de las 5 dimensiones y 33333 indicaría los peores problemas en cualquiera de las 5 dimensiones.
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio de la puntuación total EuroQoL 5 Dimensiones Jóvenes (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
La descripción del estado de salud del participante se realiza mediante dígitos de 5 dimensiones combinados en un número de 5 dígitos. Un estado de salud único se define al combinar 1 nivel de cada una de las 5 dimensiones. Se hace referencia a cada estado en términos de un código de 5 dígitos, mientras que el código 11111 indicaría que no hay problemas y el 33333 indicaría los peores problemas en cualquiera de las 5 dimensiones.
hasta 26 semanas
Valores de calidad de vida neurológica (Neuro-QoL) cuestionario de fatiga pediátrica
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio desde el inicio del cuestionario de fatiga pediátrica de calidad de vida neurológica (Neuro-QoL)
Periodo de tiempo: hasta 26 semanas
hasta 26 semanas
Cambio en los títulos de anticuerpos protectores de las vacunas recibidas antes o durante el ensayo a partir de muestras de sangre
Periodo de tiempo: hasta 28 semanas
hasta 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de octubre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Miastenia Gravis Generalizada

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