Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til Efgartigimod administrert intravenøst ​​hos barn med generalisert myasthenia gravis (ADAPT Jr)

16. februar 2026 oppdatert av: argenx

Åpen ukontrollert studie for å evaluere farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og aktivitet til Efgartigimod hos barn fra 2 til under 18 år med generalisert myasthenia gravis

Formålet med denne studien er å undersøke PK, PD, sikkerhet og aktivitet til efgartigimod IV hos barn og ungdom i alderen fra 2 til under 18 år med gMG.

Prøvedetaljer inkluderer:

  • Maksimal prøvetid for hver enkelt deltaker vil være ca. 28 uker
  • Behandlingsvarigheten vil være 8 uker for den dosebekreftende delen (del A) og 18 uker for den behandlingsresponsbekreftende delen (del B)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Ta kontakt med:
  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Vancouver, Canada, V6H 3N1
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 121
        • Fullført
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Fullført
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Ta kontakt med:
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Ta kontakt med:
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Ta kontakt med:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Ta kontakt med:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polen, 40-123
        • Rekruttering
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Fullført
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Fullført
        • Universitätsklinikum Essen
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Fullført
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til deltakeren og/eller hans/hennes lovlig autoriserte representant til å forstå kravene til forsøket og gi skriftlig informert samtykke/samtykke, hvis aktuelt (inkludert samtykke/samtykke for bruk og utlevering av forskningsrelatert helseinformasjon), vilje og evne til å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert delta på de nødvendige prøvebesøkene).
  2. Mannlige eller kvinnelige deltakere mellom 2 og under 18 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykke. Aldersgrupper registreres på henholdsvis forskjøvet måte: 6 deltakere i aldersgruppen 12 til under 18 år etterfulgt av 6 deltakere i aldersgruppen 2 til under 12 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykke.
  3. Diagnostisert med generalisert myasthenia gravis (gMG) med bekreftet dokumentasjon
  4. Oppfyller de kliniske kriteriene som definert av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III og IVa.
  5. Kvalifiserte deltakere bør ha en utilfredsstillende respons (effektivitet og/eller sikkerhet) på immunsuppressiva, steroider eller acetylkolinesterase (AChE)-hemmere og bør være på stabil samtidig generalisert myasthenia gravis (gMG)-behandling av tilstrekkelig varighet før screening.
  6. Positiv serologisk test for acetylkolinreseptor (anti-AChR) antistoffer ved screening (for yngre deltakere (<15 kg) kan historiske verdier brukes).

  7. Prevensjonsbruk bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier. Et forsøksperson er i fertil alder dersom han/hun, etter etterforskerens oppfatning, er biologisk i stand til å få barn og er seksuelt aktiv.

    1. Mannlige deltakere: Mannlige deltakere må godta å ikke donere sæd fra tidspunktet for informert samtykke ble signert til slutten av forsøket.
    2. Kvinnelige deltakere: Kvinnelige ungdommer i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline før forsøksmedisin (IMP) kan administreres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere med Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse I, IVb og V.
  2. Kvinnelige ungdommer i fertil alder (FAOCBP): Graviditet eller amming, eller deltakeren har til hensikt å bli gravid under forsøket eller innen 90 dager etter siste dose av forsøksmedisin (IMP).

  3. Har noen av følgende medisinske tilstander:

    1. Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening.
    2. Enhver annen kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sette deltakeren i unødig risiko.

    3. Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrasjon av forsøksmedisinen (IMP). Deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst:

      • Tilstrekkelig behandlet hudkreft i basalceller eller plateepitel
      • Karsinom in situ av livmorhalsen
      • Karsinom in situ i brystet
      • Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (TNM-klassifisering av ondartede svulster stadium T1a eller T1b)
    4. Klinisk bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, eller har nylig hatt en større operasjon, eller som har en annen tilstand som etter etterforskerens oppfatning kan forvirre resultatene av forsøket eller sette deltakeren i unødig risiko
  4. Forverring av muskelsvakhet sekundært til samtidige infeksjoner eller medisiner (aminoglykosider, fluorkinoloner, betablokkere, etc).
  5. En dokumentert mangel på klinisk respons på plasmautveksling (PLEX).
  6. Fikk en levende eller levende svekket vaksine mindre enn 28 dager før screening. Å motta en inaktivert, underenhets-, polysakkarid- eller konjugert vaksine når som helst før screening er ikke utelukkende.
  7. Fikk tymektomi <3 måneder før screening eller 1 er planlagt utført i prøveperioden.

  8. Følgende resultater fra disse diagnostiske vurderingene vil bli betraktet som ekskluderende:

    1. Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfeksjon med en av følgende tilstander:

      • Hepatitt B-virus (HBV) som tyder på en akutt eller kronisk infeksjon
      • Hepatitt C-virus (HCV) basert på HCV-antistoffanalyse
      • Humant immunsviktvirus (HIV) assosiert med et CD4-antall <200 celler/mm3 med en ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-definerende tilstand, slik som: Cytomegalovirus retinitt med tap av syn, Pneumocystis jiroveci pneumoni, kronisk intestinal cryptosporelidiose, HIV , Mycobacterium tuberculosis (lunge eller ekstrapulmonal), eller invasiv livmorhalskreft
    2. Positiv nasofaryngeal vattpinnepolymerasekjedereaksjon (PCR) test for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening.

  9. Bruk av følgende tidligere eller samtidige terapier:

    1. Bruk av et undersøkelsesprodukt innen 3 måneder eller 5 halveringstider (den som er lengst) før den første dosen av undersøkelsesmidlet (IMP).
    2. Bruk av ethvert monoklonalt antistoff innen 6 måneder før den første dosen av forsøkslegemidlet (IMP).
    3. Bruk av intravenøst ​​immunglobulin (IVIg), administrert subkutant eller intramuskulært, eller plasmautveksling (PLEX) innen 4 uker før screening.
  10. Totale immunglobulinnivåer (IgG) <6 g/L under nedre normalgrense (LLN) i henhold til referanseområdene til sentrallaboratoriet for deltaker etter kjønn og alder ved screening.
  11. En kjent overfølsomhetsreaksjon overfor efgartigimod eller noen av dets hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod
Pasienter som får efgartigimod intravenøs (IV) behandling
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av Efgartigimod

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Efgartigimod-konsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme (alder og størrelsesavhengighet av) Clearance (CL)
Tidsramme: opptil 26 uker
Blodprøver vil bli tatt fra hver deltaker for måling av serumkonsentrasjoner av efgartigimod
opptil 26 uker
Efgartigimod-konsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme (alder og størrelsesavhengighet av) distribusjonsvolum (Vd)
Tidsramme: opptil 26 uker
Blodprøver vil bli tatt fra hver deltaker for måling av serumkonsentrasjoner av efgartigimod
opptil 26 uker
Totale immunoglobulin G (IgG) nivåer som input for farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: opptil 26 uker
Totale immunoglobulin G-nivåer vil bli målt fra blodprøver
opptil 26 uker
Anti-acetylkolin reseptor antistoffer (AChR-Ab) som input for farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: opptil 26 uker
Totale immunoglobulin G (IgG) nivåer vil bli målt fra blodprøver
opptil 26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: opptil 28 uker
opptil 28 uker
Efgartigimod serumkonsentrasjoner fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Absolutte verdier av nivåer av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring fra baseline av nivåer av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Prosentvis endring fra baseline av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Absolutte verdier av anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring fra baseline av anti-acetylkolin reseptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Prosentvis endring fra baseline av anti-acetylkolin reseptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Forekomst av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: opptil 28 uker
opptil 28 uker
Prevalens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: opptil 28 uker
opptil 28 uker
Absolutte verdier av total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) poengsum. Total poengsum kan variere fra 0 til 24, med høyere totalscore som indikerer mer svekkelse.
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring fra baseline av total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) poengsum. Total poengsum kan variere fra 0 til 24, med høyere totalscore som indikerer mer svekkelse.
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Absolutte verdier av total Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG-score). Totalt mulig skår er 39, hvor høyere totalskår indikerer mer alvorlige funksjonsnedsettelser.
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring fra baseline av total Myasthenia Gravis-score (QMG-score). Totalt mulig skår er 39, hvor høyere totalskår indikerer mer alvorlige funksjonsnedsettelser.
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Absolutte verdier av total poengsum EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tidsramme: opptil 26 uker
Beskrivelse av deltakerens helsetilstand gjøres med sifre for 5 dimensjoner kombinert i et 5-sifret tall. En unik helsetilstand defineres ved å kombinere 1 nivå fra hver av de 5 dimensjonene. Hver stat refereres til i form av en 5-sifret kode, mens kode 11111 indikerer ingen problemer i noen av de 5 dimensjonene og 33333 indikerer de verste problemene i noen av de 5 dimensjonene.
opptil 26 uker
Endring fra baseline av total poengsum EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tidsramme: opptil 26 uker
Beskrivelse av deltakerens helsetilstand gjøres med sifre for 5 dimensjoner kombinert i et 5-sifret tall. En unik helsetilstand defineres ved å kombinere 1 nivå fra hver av de 5 dimensjonene. Hver stat refereres til i form av en 5-sifret kode, mens kode 11111 indikerer ingen problemer og 33333 indikerer verste problemer i noen av de 5 dimensjonene.
opptil 26 uker
Verdier av nevrologisk livskvalitet (Neuro-QoL) spørreskjema for pediatrisk utmattelse
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring fra baseline for nevrologisk livskvalitet (Neuro-QoL) pediatrisk tretthetsspørreskjema
Tidsramme: opptil 26 uker
opptil 26 uker
Endring i beskyttende antistofftiter mot vaksiner mottatt før eller under forsøket fra blodprøver
Tidsramme: opptil 28 uker
opptil 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert myasthenia gravis

Kliniske studier på Efgartigimod IV

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere