Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti efgartigimodu podávaného intravenózně u dětí s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT Jr)

16. února 2026 aktualizováno: argenx

Otevřená nekontrolovaná studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a aktivity efgartigimodu u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je prozkoumat PK, PD, bezpečnost a aktivitu efgartigimodu IV u dětí a dospívajících ve věku od 2 do méně než 18 let s gMG.

Podrobnosti zkušební verze zahrnují:

  • Maximální délka zkušebního období pro každého jednotlivého účastníka bude přibližně 28 týdnů
  • Délka léčby bude 8 týdnů pro část potvrzující dávku (část A) a 18 týdnů pro část potvrzující odpověď na léčbu (část B)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie, 2650
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Kontakt:
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Nábor
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 121
        • Dokončeno
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Gruzie, 159
        • Dokončeno
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Bari, Itálie, 70124
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Kontakt:
      • Florence, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Kontakt:
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
      • Vancouver, Kanada, V6H 3N1
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Dokončeno
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Německo, 45147
        • Dokončeno
        • Universitätsklinikum Essen
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Nábor
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polsko, 40-123
        • Nábor
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Kontakt:
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Dokončeno
        • Medizinische Universität Wien
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina At Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost účastníka a/nebo jeho zákonně zplnomocněného zástupce porozumět požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas, je-li to relevantní (včetně souhlasu/souhlasu s použitím a zpřístupněním zdravotních informací souvisejících s výzkumem), ochotu a schopnost dodržovat postupy zkušebního protokolu (včetně účasti na požadovaných zkušebních návštěvách).
  2. Mužští nebo ženský účastníci ve věku od 2 do méně než 18 let v době poskytnutí informovaného souhlasu/souhlasu. Věkové skupiny se zapisují postupně: 6 účastníků ve věkové skupině 12 až méně než 18 let následovaných 6 účastníky ve věkové skupině 2 až méně než 12 let v době poskytnutí informovaného souhlasu/souhlasu.
  3. Diagnostikována generalizovaná myasthenia gravis (gMG) s potvrzenou dokumentací
  4. Splnění klinických kritérií definovaných organizací Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III a IVa.
  5. Způsobilí účastníci by měli mít neuspokojivou odpověď (účinnost a/nebo bezpečnost) na imunosupresiva, steroidy nebo inhibitory acetylcholinesterázy (AChE) a před screeningem by měli být dostatečně dlouho na stabilní souběžné léčbě generalizované myasthenia gravis (gMG).
  6. Pozitivní sérologický test na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (anti-AChR) při screeningu (u mladších účastníků (<15kg) lze použít historické hodnoty).

  7. Používání antikoncepce by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií. Subjekt je v plodném věku, pokud je podle názoru zkoušejícího biologicky schopen mít děti a je sexuálně aktivní.

    1. Mužští účastníci: Mužští účastníci musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od podepsání formuláře informovaného souhlasu do konce studie.
    2. Účastnice: Dospívající ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v moči na začátku před podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy I, IVb a V.
  2. Dospívající ženy ve fertilním věku (FAOCBP): Těhotenství nebo kojení nebo účastnice zamýšlí otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku (IMP).

  3. Má některý z následujících zdravotních stavů:

    1. Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce při screeningu.
    2. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků myasthenia gravis nebo vystavovalo účastníka nepřiměřenému riziku.

    3. Maligní onemocnění v anamnéze, pokud nebylo považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP). Kdykoli mohou být zařazeni účastníci s následujícími druhy rakoviny:

      • Adekvátně léčená bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
      • Karcinom in situ děložního čípku
      • Karcinom prsu in situ
      • Náhodné histologické nálezy rakoviny prostaty (TNM klasifikace zhoubných nádorů stadium T1a nebo T1b)
    4. Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních nebo kteří nedávno prodělali velký chirurgický zákrok nebo kteří mají jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
  4. Zhoršení svalové slabosti v důsledku souběžných infekcí nebo léků (aminoglykosidy, fluorochinolony, betablokátory atd.).
  5. Zdokumentovaný nedostatek klinické odpovědi na výměnu plazmy (PLEX).
  6. Obdrželi živou nebo živou atenuovanou vakcínu méně než 28 dní před screeningem. Obdržení inaktivované, podjednotkové, polysacharidové nebo konjugované vakcíny kdykoli před screeningem není vyloučeno.
  7. Absolvoval thymektomii < 3 měsíce před screeningem nebo se plánuje provedení 1 během zkušebního období.

  8. Následující výsledky z těchto diagnostických hodnocení budou považovány za vylučující:

    1. Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní virovou infekci s některým z následujících stavů:

      • Virus hepatitidy B (HBV), který je příznakem akutní nebo chronické infekce
      • Virus hepatitidy C (HCV) na základě stanovení protilátek proti HCV
      • Virus lidské imunodeficience (HIV) spojený s počtem CD4 <200 buněk/mm3 se stavem definujícím syndrom získané imunodeficience (AIDS), jako je: Cytomegalovirová retinitida se ztrátou zraku, pneumonie způsobená Pneumocystis jiroveci, chronická střevní kryptosporidióza, encefalopatie související s HIV , Mycobacterium tuberculosis (plicní nebo mimoplicní) nebo invazivní rakovina děložního čípku
    2. Pozitivní test polymerázové řetězové reakce (PCR) z nosohltanového výtěru na koronavirus 2 těžkého akutního respiračního syndromu (SARS-CoV-2) při screeningu.

  9. Použití následujících předchozích nebo souběžných terapií:

    1. Použití hodnoceného přípravku během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
    2. Použití jakékoli monoklonální protilátky během 6 měsíců před první dávkou hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
    3. Použití intravenózního imunoglobulinu (IVIg), podávaného subkutánně nebo intramuskulárně, nebo výměna plazmy (PLEX) během 4 týdnů před screeningem.
  10. Hladiny celkových imunoglobulinů (IgG) <6 g/l pod dolní hranicí normálu (LLN) podle referenčních rozmezí centrální laboratoře pro účastníky podle pohlaví a věku při screeningu.
  11. Známá hypersenzitivní reakce na efgartigimod nebo kteroukoli z jeho pomocných látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod
Pacienti, kteří dostávají intravenózní (IV) léčbu efgartigimodem
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze Efgartigimodu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace efgartigimodu jako vstup pro kompartmentovou, modelem řízenou analýzu ke stanovení clearance (CL) (závislost na věku a velikosti)
Časové okno: až 26 týdnů
Od každého účastníka budou odebrány vzorky krve pro měření sérových koncentrací efgartigimodu
až 26 týdnů
Koncentrace efgartigimodu jako vstup pro kompartmentovou, modelem řízenou analýzu ke stanovení (závislosti na věku a velikosti) objemu distribuce (Vd)
Časové okno: až 26 týdnů
Od každého účastníka budou odebrány vzorky krve pro měření sérových koncentrací efgartigimodu
až 26 týdnů
Hladiny celkového imunoglobulinu G (IgG) jako vstup pro analýzu modelování farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD)
Časové okno: až 26 týdnů
Celkové hladiny imunoglobulinu G budou měřeny ze vzorků krve
až 26 týdnů
Protilátky proti acetylcholinovým receptorům (AChR-Ab) jako vstup pro analýzu modelování farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD)
Časové okno: až 26 týdnů
Hladiny celkového imunoglobulinu G (IgG) budou měřeny ze vzorků krve
až 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: až 28 týdnů
až 28 týdnů
Sérové ​​koncentrace efgartigimodu ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Absolutní hodnoty hladin celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna výchozích hladin celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Absolutní hodnoty protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) z krevních vzorků
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) ze vzorků krve
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Výskyt protilátek (ADA) proti efgartigimodu ve vzorcích séra
Časové okno: až 28 týdnů
až 28 týdnů
Prevalence protilátek (ADA) proti efgartigimodu ve vzorcích séra
Časové okno: až 28 týdnů
až 28 týdnů
Absolutní hodnoty celkového skóre Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 24, přičemž vyšší celkové skóre znamená větší poškození.
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty celkového skóre aktivity denního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 24, přičemž vyšší celkové skóre znamená větší poškození.
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Absolutní hodnoty celkového Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG skóre). Celkové možné skóre je 39, kde vyšší celkové skóre ukazuje na závažnější postižení.
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty celkového skóre Myasthenia Gravis (QMG skóre). Celkové možné skóre je 39, kde vyšší celkové skóre ukazuje na závažnější postižení.
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Absolutní hodnoty celkového skóre EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Časové okno: až 26 týdnů
Popis zdravotního stavu účastníka se provádí číslicemi pro 5 dimenzí sdružených v 5místném čísle. Jedinečný zdravotní stav je definován kombinací 1 úrovně z každé z 5 dimenzí. Každý stav je označován jako 5místný kód, zatímco kód 11111 by indikoval žádné problémy v žádné z 5 dimenzí a 33333 by označoval nejhorší problémy v kterékoli z 5 dimenzí.
až 26 týdnů
Změna od základní linie celkového skóre EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Časové okno: až 26 týdnů
Popis zdravotního stavu účastníka se provádí číslicemi pro 5 dimenzí sdružených v 5místném čísle. Jedinečný zdravotní stav je definován kombinací 1 úrovně z každé z 5 dimenzí. Každý stav je označován jako 5místný kód, zatímco kód 11111 by indikoval žádné problémy a 33333 by označoval nejhorší problémy v kterékoli z 5 dimenzí.
až 26 týdnů
Hodnoty neurologické kvality života (Neuro-QoL) dotazník dětské únavy
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty dotazníku neurologické kvality života (Neuro-QoL) u pediatrické únavy
Časové okno: až 26 týdnů
až 26 týdnů
Změna titrů ochranných protilátek proti vakcínám přijatým před nebo během studie ze vzorků krve
Časové okno: až 28 týdnů
až 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Efgartigimod IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit