Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie dzieciom z uogólnioną miastenią (ADAPT Jr)

16 lutego 2026 zaktualizowane przez: argenx

Otwarte niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i aktywność efgartigimodu u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią

Celem tego badania jest zbadanie PK, PD, bezpieczeństwa i aktywności efgartigimodu dożylnego u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z gMG.

Szczegóły wersji próbnej obejmują:

  • Maksymalny okres próbny dla każdego indywidualnego uczestnika wyniesie około 28 tygodni
  • Czas trwania leczenia będzie wynosił 8 tygodni dla części potwierdzającej dawkę (Część A) i 18 tygodni dla części potwierdzającej odpowiedź na leczenie (Część B)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Zakończony
        • Medizinische Universitat Wien
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Kontakt:
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Rekrutacyjny
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 121
        • Zakończony
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Gruzja, 159
        • Zakończony
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Hiszpania
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutacyjny
        • Alberta Childrens Hospital
        • Kontakt:
      • Vancouver, Kanada, V6H 3N1
        • Rekrutacyjny
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Zakończony
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Zakończony
        • Universitatsklinikum Essen
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Rekrutacyjny
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polska, 40-123
        • Rekrutacyjny
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70124
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Kontakt:
      • Florence, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Kontakt:
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność uczestnika i/lub jego/jej upoważnionego przedstawiciela prawnego do zrozumienia wymagań badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody/zgody, jeśli ma to zastosowanie (w tym zgody/zgody na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniami), gotowość i zdolność do przestrzegania procedur protokołu badania (w tym uczestniczenia w wymaganych wizytach próbnych).
  2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do mniej niż 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody. Grupy wiekowe są rejestrowane kolejno: 6 uczestników w grupie wiekowej od 12 do mniej niż 18 lat, a następnie 6 uczestników w grupie wiekowej od 2 do mniej niż 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Zdiagnozowano uogólnioną miastenię gravis (gMG) z potwierdzoną dokumentacją
  4. Spełnienie kryteriów klinicznych określonych przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasy II, III i IVa.
  5. Kwalifikujący się uczestnicy powinni wykazywać niezadowalającą odpowiedź (skuteczność i/lub bezpieczeństwo) na leki immunosupresyjne, steroidy lub inhibitory acetylocholinoesterazy (AChE) i powinni być na stabilnym, równoczesnym leczeniu uogólnionej myasthenia gravis (gMG) przez odpowiedni czas przed badaniem przesiewowym.
  6. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (anty-AChR) podczas badania przesiewowego (w przypadku młodszych uczestników (<15 kg) można wykorzystać wartości historyczne).

  7. Stosowanie środków antykoncepcyjnych powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych. Osoba może zajść w ciążę, jeśli w opinii badacza jest biologicznie zdolna do posiadania dzieci i jest aktywna seksualnie.

    1. Mężczyźni: uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia od momentu podpisania formularza świadomej zgody do zakończenia badania.
    2. Kobiety: nastolatki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed podaniem badanego produktu leczniczego (IMP).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy z Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasy I, IVb i V.
  2. Młode kobiety w wieku rozrodczym (FAOCBP): Ciąża lub laktacja lub zamiar zajścia w ciążę przez uczestniczkę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu leczniczego (IMP).

  3. Ma którekolwiek z następujących schorzeń:

    1. Klinicznie istotne niekontrolowane, aktywne lub przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze podczas badania przesiewowego.
    2. Każda inna znana choroba autoimmunologiczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych myasthenia gravis lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko.

    3. Historia choroby nowotworowej, chyba że zostanie uznana za wyleczoną przez odpowiednie leczenie, bez oznak nawrotu przez ≥3 lata przed pierwszym podaniem badanego produktu leczniczego (IMP). Uczestnicy z następującymi nowotworami mogą zostać włączeni w dowolnym momencie:

      • Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
      • Rak in situ szyjki macicy
      • Rak in situ piersi
      • Przypadkowe wyniki badań histologicznych raka gruczołu krokowego (klasyfikacja TNM nowotworów złośliwych w stadium zaawansowania T1a lub T1b)
    4. Kliniczne dowody na inne poważne poważne choroby lub osoby, które niedawno przeszły poważną operację, lub które mają inne schorzenia, które w opinii badacza mogłyby zakłócić wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  4. Pogorszenie osłabienia mięśni wtórne do współistniejących infekcji lub leków (aminoglikozydów, fluorochinolonów, beta-blokerów itp.).
  5. Udokumentowany brak odpowiedzi klinicznej na wymianę osocza (PLEX).
  6. Otrzymał żywą lub żywą atenuowaną szczepionkę mniej niż 28 dni przed badaniem przesiewowym. Otrzymanie szczepionki inaktywowanej, podjednostkowej, polisacharydowej lub skoniugowanej w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym nie wyklucza.
  7. Otrzymali tymektomię <3 miesiące przed badaniem przesiewowym lub planowane jest 1 wykonanie w okresie próbnym.

  8. Następujące wyniki tych ocen diagnostycznych zostaną uznane za wykluczające:

    1. Dodatni wynik testu z surowicy podczas badania przesiewowego w kierunku aktywnej infekcji wirusowej z jednym z następujących warunków:

      • Wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), który wskazuje na ostrą lub przewlekłą infekcję
      • Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) na podstawie testu na przeciwciała HCV
      • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) związany z liczbą CD4 <200 komórek/mm3 ze stanem definiującym zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS), takim jak: cytomegalowirusowe zapalenie siatkówki z utratą wzroku, zapalenie płuc wywołane przez Pneumocystis jiroveci, przewlekła kryptosporydioza jelitowa, encefalopatia związana z HIV , Mycobacterium tuberculosis (płucny lub pozapłucny) lub inwazyjny rak szyjki macicy
    2. Pozytywny wynik testu reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) wymazu z wymazu nosowo-gardłowego na obecność koronawirusa zespołu ostrej niewydolności oddechowej 2 (SARS-CoV-2) podczas badania przesiewowego.

  9. Stosowanie następujących wcześniejszych lub towarzyszących terapii:

    1. Stosowanie badanego produktu w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP).
    2. Użycie jakiegokolwiek przeciwciała monoklonalnego w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP).
    3. Zastosowanie dożylnej immunoglobuliny (IVIg), podawanej podskórnie lub domięśniowo, lub wymiana osocza (PLEX) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  10. Całkowity poziom immunoglobulin (IgG) <6 g/l poniżej dolnej granicy normy (DGN) zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego dla uczestników według płci i wieku podczas badania przesiewowego.
  11. Znana reakcja nadwrażliwości na efgartigimod lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod
Pacjenci otrzymujący leczenie efgartigimodem w postaci dożylnej (iv.).
Biologiczny: Efgartigimod IV
Dożylna infuzja Efgartigimodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia efgartigimodu jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia (zależność wieku i wielkości) klirensu (CL)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Od każdego uczestnika zostaną pobrane próbki krwi w celu pomiaru stężenia efgartigimodu w surowicy
do 26 tygodni
Stężenia efgartigimodu jako dane wejściowe do analizy przedziałowej opartej na modelu w celu określenia (zależności od wieku i wielkości) objętości dystrybucji (Vd)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Od każdego uczestnika zostaną pobrane próbki krwi w celu pomiaru stężenia efgartigimodu w surowicy
do 26 tygodni
Całkowite poziomy immunoglobulin G (IgG) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Całkowite poziomy immunoglobulin G będą mierzone z próbek krwi
do 26 tygodni
Przeciwciała przeciw receptorom acetylocholiny (AChR-Ab) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Całkowity poziom immunoglobuliny G (IgG) będzie mierzony z próbek krwi
do 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: do 28 tygodni
do 28 tygodni
Stężenia efgartigimodu w surowicy z próbek krwi
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Bezwzględne wartości poziomów całkowitej immunoglobuliny G (IgG) z próbek krwi
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów całkowitej immunoglobuliny G (IgG) z próbek krwi
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana procentowa całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Bezwzględne wartości przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) z próbek krwi
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana procentowa przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: do 28 tygodni
do 28 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: do 28 tygodni
do 28 tygodni
Bezwzględne wartości całkowitego wyniku Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). Całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy całkowity wynik wskazuje na większe upośledzenie.
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). Całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy całkowity wynik wskazuje na większe upośledzenie.
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Bezwzględne wartości całkowitego Ilościowego Wyniku Myasthenia Gravis (wynik QMG). Całkowity możliwy wynik to 39, przy czym wyższy całkowity wynik wskazuje na poważniejsze upośledzenie.
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wskaźnika Myasthenia Gravis (wynik QMG). Całkowity możliwy wynik to 39, przy czym wyższy całkowity wynik wskazuje na poważniejsze upośledzenie.
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Wartości bezwzględne wyniku całkowitego EuroQoL 5 Wymiary Młodzież (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Opis stanu zdrowia uczestnika odbywa się za pomocą cyfr dla 5 wymiarów połączonych w liczbę 5-cyfrową. Unikalny stan zdrowia jest definiowany przez połączenie 1 poziomu z każdego z 5 wymiarów. Każdy stan jest określany za pomocą 5-cyfrowego kodu, podczas gdy kod 11111 wskazywałby na brak problemów w żadnym z 5 wymiarów, a 33333 wskazywałby na najgorsze problemy w każdym z 5 wymiarów.
do 26 tygodni
Zmiana całkowitego wyniku EuroQoL 5 Wymiary Młodzież (EQ-5D-Y) w stosunku do wartości początkowej (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: do 26 tygodni
Opis stanu zdrowia uczestnika odbywa się za pomocą cyfr dla 5 wymiarów połączonych w liczbę 5-cyfrową. Unikalny stan zdrowia jest definiowany przez połączenie 1 poziomu z każdego z 5 wymiarów. Każdy stan jest określany za pomocą 5-cyfrowego kodu, podczas gdy kod 11111 wskazywałby na brak problemów, a 33333 wskazywałby na najgorsze problemy w każdym z 5 wymiarów.
do 26 tygodni
Kwestionariusz wartości neurologicznej jakości życia (Neuro-QoL) dla zmęczenia dzieci
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu zmęczenia dzieci w zakresie neurologicznej jakości życia (Neuro-QoL).
Ramy czasowe: do 26 tygodni
do 26 tygodni
Zmiana miana przeciwciał ochronnych na szczepionki otrzymane przed lub w trakcie badania z próbek krwi
Ramy czasowe: do 28 tygodni
do 28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Efgartigimod IV

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj