Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della farmacocinetica, della farmacodinamica e della sicurezza di Efgartigimod somministrato per via endovenosa nei bambini con miastenia grave generalizzata (ADAPT Jr)

16 febbraio 2026 aggiornato da: argenx

Studio in aperto non controllato per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività di Efgartigimod nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è indagare la PK, la PD, la sicurezza e l'attività di efgartigimod IV in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con gMG.

I dettagli della prova includono:

  • La durata massima della prova per ogni singolo partecipante sarà di circa 28 settimane
  • La durata del trattamento sarà di 8 settimane per la parte di conferma della dose (Parte A) e di 18 settimane per la parte di conferma della risposta al trattamento (Parte B)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Completato
        • Medizinische Universitat Wien
  • Belgio
      • Antwerp, Belgio, 2650
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Contatto:
  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • Alberta Childrens Hospital
        • Contatto:
      • Vancouver, Canada, V6H 3N1
        • Reclutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contatto:
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Contatto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 121
        • Completato
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Completato
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Completato
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Germania, 45147
        • Completato
        • Universitätsklinikum Essen
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Contatto:
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Contatto:
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Contatto:
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Contatto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contatto:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contatto:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polonia, 40-123
        • Reclutamento
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Contatto:
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contatto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Capacità del partecipante e/o del suo rappresentante legalmente autorizzato di comprendere i requisiti della sperimentazione e di fornire il consenso/assenso informato scritto, se applicabile (compreso il consenso/assenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca), la volontà e capacità di rispettare le procedure del protocollo di prova (inclusa la partecipazione alle visite di prova richieste).
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della fornitura del consenso/assenso informato. I gruppi di età sono arruolati rispettivamente in modo sfalsato: 6 partecipanti nel gruppo di età compresa tra 12 e meno di 18 anni seguiti da 6 partecipanti nel gruppo di età compresa tra 2 e meno di 12 anni al momento della fornitura del consenso/assenso informato.
  3. Diagnosi di miastenia grave generalizzata (MGG) con documentazione confermata
  4. Soddisfare i criteri clinici definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classe II, III e IVa.
  5. I partecipanti idonei devono avere una risposta insoddisfacente (efficacia e/o sicurezza) agli immunosoppressori, agli steroidi o agli inibitori dell'acetilcolinesterasi (AChE) e devono essere in terapia concomitante stabile per la miastenia grave generalizzata (gMG) di durata adeguata prima dello screening.
  6. Test sierologico positivo per gli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (anti-AChR) allo screening (per i partecipanti più giovani (<15 kg) possono essere utilizzati i valori storici).

  7. L'uso di contraccettivi deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici. Un soggetto è potenzialmente fertile se, secondo l'opinione dell'investigatore, è biologicamente capace di avere figli ed è sessualmente attivo.

    1. Partecipanti di sesso maschile: i partecipanti di sesso maschile devono accettare di non donare lo sperma dal momento in cui è stato firmato il modulo di consenso informato fino alla fine della sperimentazione.
    2. Partecipanti di sesso femminile: le adolescenti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che possa essere somministrato il medicinale sperimentale (IMP).

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti con Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classe I, IVb e V.
  2. Adolescenti di sesso femminile in età fertile (FAOCBP): Gravidanza o allattamento, oppure la partecipante intende iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose del medicinale sperimentale (IMP).

  3. Presenta una delle seguenti condizioni mediche:

    1. Infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica non controllata clinicamente significativa allo screening.
    2. Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della miastenia grave o esporrebbe il partecipante a un rischio eccessivo.

    3. Storia di malignità a meno che non si ritenesse curata da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP). I partecipanti con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento:

      • Carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose adeguatamente trattato
      • Carcinoma in situ della cervice
      • Carcinoma in situ della mammella
      • Reperti istologici accidentali di cancro alla prostata (classificazione TNM dei tumori maligni in stadio T1a o T1b)
    4. Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, o che hanno subito un recente intervento chirurgico importante o che hanno qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante a un rischio eccessivo
  4. Peggioramento della debolezza muscolare secondaria a infezioni o farmaci concomitanti (aminoglicosidi, fluorochinoloni, beta-bloccanti, ecc.).
  5. Una documentata mancanza di risposta clinica allo scambio plasmatico (PLEX).
  6. - Ricevuto un vaccino vivo o vivo attenuato meno di 28 giorni prima dello screening. La ricezione di un vaccino inattivato, a subunità, polisaccaridico o coniugato in qualsiasi momento prima dello screening non è esclusa.
  7. - Ha ricevuto una timectomia <3 mesi prima dello screening o 1 è pianificato per essere eseguito durante il periodo di prova.

  8. I seguenti risultati di queste valutazioni diagnostiche saranno considerati esclusivi:

    1. Test siero positivo allo screening per un'infezione virale attiva con una qualsiasi delle seguenti condizioni:

      • Virus dell'epatite B (HBV) che è indicativo di un'infezione acuta o cronica
      • Virus dell'epatite C (HCV) basato sul dosaggio degli anticorpi anti-HCV
      • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) associato a una conta di CD4 <200 cellule/mm3 con una condizione che definisce la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS), come: retinite da citomegalovirus con perdita della vista, polmonite da Pneumocystis jiroveci, criptosporidiosi intestinale cronica, encefalopatia correlata all'HIV , Mycobacterium tuberculosis (polmonare o extrapolmonare) o carcinoma cervicale invasivo
    2. Test di reazione a catena della polimerasi (PCR) su tampone rinofaringeo positivo per la sindrome respiratoria acuta grave coronavirus 2 (SARS-CoV-2) allo screening.

  9. Utilizzando le seguenti terapie precedenti o concomitanti:

    1. Uso di un prodotto sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima della prima dose del medicinale sperimentale (IMP).
    2. Uso di qualsiasi anticorpo monoclonale nei 6 mesi precedenti la prima dose del medicinale sperimentale (IMP).
    3. Uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), somministrate per via sottocutanea o intramuscolare, o plasmaferesi (PLEX) entro 4 settimane prima dello screening.
  10. Livelli di immunoglobuline totali (IgG) <6 g/L al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) secondo gli intervalli di riferimento del laboratorio centrale per i partecipanti per sesso ed età allo screening.
  11. Una nota reazione di ipersensibilità a efgartigimod o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod
Pazienti in trattamento con efgartigimod per via endovenosa (IV).
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di Efgartigimod

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale basata su modello per determinare (dipendenza dall'età e dalle dimensioni della) clearance (CL)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
Verranno raccolti campioni di sangue da ciascun partecipante per la misurazione delle concentrazioni sieriche di efgartigimod
fino a 26 settimane
Concentrazioni di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale basata su modello per determinare (dipendenza dall'età e dalle dimensioni del) volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
Verranno raccolti campioni di sangue da ciascun partecipante per la misurazione delle concentrazioni sieriche di efgartigimod
fino a 26 settimane
Livelli totali di immunoglobulina G (IgG) come input per l'analisi dei modelli di farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
I livelli totali di immunoglobulina G saranno misurati da campioni di sangue
fino a 26 settimane
Anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina (AChR-Ab) come input per l'analisi dei modelli di farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
I livelli totali di immunoglobulina G (IgG) saranno misurati da campioni di sangue
fino a 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE), degli eventi avversi gravi (SAE) e degli eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: fino a 28 settimane
fino a 28 settimane
Concentrazioni sieriche di efgartigimod da campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Valori assoluti dei livelli di Immunoglobulina G totale (IgG) da campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale dei livelli di immunoglobulina G totale (IgG) dai campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dell'immunoglobulina G totale (IgG) dai campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Valori assoluti di anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) da campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) dai campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) dai campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: fino a 28 settimane
fino a 28 settimane
Prevalenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: fino a 28 settimane
fino a 28 settimane
Valori assoluti del punteggio totale di Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). Il punteggio totale può variare da 0 a 24, con punteggi totali più alti che indicano una maggiore compromissione.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale di Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). Il punteggio totale può variare da 0 a 24, con punteggi totali più alti che indicano una maggiore compromissione.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Valori assoluti del punteggio quantitativo totale della miastenia grave (punteggio QMG). Il punteggio totale possibile è 39, dove i punteggi totali più alti indicano menomazioni più gravi.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale di miastenia grave (punteggio QMG). Il punteggio totale possibile è 39, dove i punteggi totali più alti indicano menomazioni più gravi.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Valori assoluti del punteggio totale EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
La descrizione dello stato di salute del partecipante è composta da cifre per 5 dimensioni combinate in un numero di 5 cifre. Uno stato di salute univoco viene definito combinando 1 livello di ciascuna delle 5 dimensioni. Ogni stato è indicato con un codice a 5 cifre, mentre il codice 11111 indicherebbe nessun problema in nessuna delle 5 dimensioni e 33333 indicherebbe problemi peggiori in nessuna delle 5 dimensioni.
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
La descrizione dello stato di salute del partecipante è composta da cifre per 5 dimensioni combinate in un numero di 5 cifre. Uno stato di salute univoco viene definito combinando 1 livello di ciascuna delle 5 dimensioni. Ogni stato è indicato con un codice a 5 cifre, mentre il codice 11111 non indicherebbe problemi e 33333 indicherebbe problemi peggiori in una qualsiasi delle 5 dimensioni.
fino a 26 settimane
Questionario sulla fatica pediatrica sui valori della qualità della vita neurologica (Neuro-QoL).
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione rispetto al basale del questionario sull'affaticamento pediatrico sulla qualità neurologica della vita (Neuro-QoL).
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
fino a 26 settimane
Variazione dei titoli anticorpali protettivi per i vaccini ricevuti prima o durante la sperimentazione da campioni di sangue
Lasso di tempo: fino a 28 settimane
fino a 28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su Efgartigimod IV

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Portugal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi