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Avaliação da farmacocinética, farmacodinâmica e segurança do efgartigimod administrado por via intravenosa em crianças com miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr)

16 de fevereiro de 2026 atualizado por: argenx

Ensaio aberto não controlado para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e atividade do efgartigimod em crianças de 2 a menos de 18 anos de idade com miastenia gravis generalizada

O objetivo deste estudo é investigar a PK, DP, segurança e atividade do efgartigimod IV em crianças e adolescentes de 2 a menos de 18 anos de idade com gMG.

Os detalhes do teste incluem:

  • A duração máxima do teste para cada participante individual será de aproximadamente 28 semanas
  • A duração do tratamento será de 8 semanas para a parte de confirmação da dose (Parte A) e 18 semanas para a parte de confirmação da resposta ao tratamento (Parte B)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Concluído
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Concluído
        • Universitätsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica, 2650
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Contato:
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T3B 6A8
        • Recrutamento
        • Alberta Childrens Hospital
        • Contato:
      • Vancouver, Canadá, V6H 3N1
        • Recrutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contato:
  • Espanha
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contato:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Contato:
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Contato:
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Contato:
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 121
        • Concluído
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Geórgia, 159
        • Concluído
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Contato:
  • Itália
      • Bari, Itália, 70124
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Contato:
      • Florence, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Contato:
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Contato:
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Recrutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contato:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contato:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polônia, 40-123
        • Recrutamento
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Contato:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Contato:
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Contato:
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Concluído
        • Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capacidade do participante e/ou seu representante legalmente autorizado para entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento/consentimento informado por escrito, se aplicável (incluindo consentimento/consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa), disposição e capacidade de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo comparecer às visitas de teste necessárias).
  2. Participantes do sexo masculino ou feminino entre 2 e menos de 18 anos de idade no momento do consentimento informado/assentimento. As faixas etárias são inscritas de forma escalonada, respectivamente: 6 participantes na faixa etária de 12 a menos de 18 anos seguidos por 6 participantes na faixa etária de 2 a menos de 12 anos no momento do consentimento informado/assentimento.
  3. Diagnosticado com Miastenia Gravis Generalizada (gMG) com documentação confirmada
  4. Atendendo aos critérios clínicos definidos pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classes II, III e IVa.
  5. Os participantes elegíveis devem ter uma resposta insatisfatória (eficácia e/ou segurança) a imunossupressores, esteróides ou inibidores da acetilcolinesterase (AChE) e devem estar em terapia concomitante estável para Miastenia Gravis Generalizada (gMG) de duração adequada antes da triagem.
  6. Teste sorológico positivo para anticorpos do receptor de acetilcolina (anti-AChR) na triagem (para participantes mais jovens (<15kg) valores históricos podem ser usados).

  7. O uso de contraceptivos deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de ensaios clínicos. Um sujeito tem potencial para engravidar se, na opinião do investigador, ele/ela é biologicamente capaz de ter filhos e é sexualmente ativo.

    1. Participantes do sexo masculino: Os participantes do sexo masculino devem concordar em não doar esperma desde o momento em que o formulário de consentimento informado foi assinado até o final do estudo.
    2. Participantes do sexo feminino: Adolescentes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo no início do estudo antes que o medicamento experimental (PIM) possa ser administrado.

Critério de exclusão:

  1. Participantes com Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) classes I, IVb e V.
  2. Adolescentes do sexo feminino com potencial para engravidar (FAOCBP): Gravidez ou lactação, ou a participante pretende engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose do medicamento experimental (PIM).

  3. Tem alguma das seguintes condições médicas:

    1. Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica clinicamente significativa na triagem.
    2. Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de miastenia gravis ou colocaria o participante em risco indevido.

    3. História de malignidade, a menos que considerada curada por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração do medicamento experimental (PIM). Os participantes com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento:

      • Câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado
      • Carcinoma in situ do colo do útero
      • Carcinoma in situ da mama
      • Achados histológicos incidentais de câncer de próstata (Classificação TNM de Tumores Malignos estágio T1a ou T1b)
    4. Evidência clínica de outras doenças graves significativas, ou que tenham passado por uma grande cirurgia recente, ou que tenham qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido
  4. Piora da fraqueza muscular secundária a infecções ou medicamentos concomitantes (aminoglicosídeos, fluoroquinolonas, betabloqueadores, etc.).
  5. Uma falta documentada de resposta clínica à plasmaférese (PLEX).
  6. Recebeu uma vacina viva ou viva atenuada menos de 28 dias antes da triagem. Receber uma vacina inativada, de subunidade, polissacarídica ou conjugada a qualquer momento antes da triagem não é excludente.
  7. Recebeu uma timectomia <3 meses antes da triagem ou 1 está planejada para ser realizada durante o período experimental.

  8. Os seguintes resultados dessas avaliações diagnósticas serão considerados excludentes:

    1. Teste de soro positivo na triagem para uma infecção viral ativa com qualquer uma das seguintes condições:

      • Vírus da hepatite B (HBV) que é indicativo de uma infecção aguda ou crônica
      • Vírus da hepatite C (HCV) com base no ensaio de anticorpos do HCV
      • Vírus da imunodeficiência humana (HIV) associado a uma contagem de CD4 <200 células/mm3 com uma condição definidora da síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS), como: retinite por citomegalovírus com perda de visão, pneumonia por Pneumocystis jiroveci, criptosporidiose intestinal crônica, encefalopatia relacionada ao HIV , Mycobacterium tuberculosis (pulmonar ou extrapulmonar) ou câncer cervical invasivo
    2. Teste de reação em cadeia da polimerase (PCR) de swab nasofaríngeo positivo para síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARS-CoV-2) na triagem.

  9. Usando as seguintes terapias prévias ou concomitantes:

    1. Uso de um produto experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose do medicamento experimental (PIM).
    2. Uso de qualquer anticorpo monoclonal nos 6 meses anteriores à primeira dose do medicamento experimental (PIM).
    3. Uso de imunoglobulina intravenosa (IVIg), administrada por via subcutânea ou intramuscular, ou troca de plasma (PLEX) dentro de 4 semanas antes da triagem.
  10. Níveis de imunoglobulina total (IgG) <6 g/L abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com os intervalos de referência do laboratório central para participante por sexo e idade na triagem.
  11. Uma reação de hipersensibilidade conhecida ao efgartigimod ou a qualquer um de seus excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod
Pacientes recebendo tratamento intravenoso (IV) com efgartigimode
Biológico: Efgartigimod IV
Infusão intravenosa de Efgartigimod

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações de efgartigimod como entrada para análise compartimental, orientada por modelo para determinar (idade e dependência de tamanho de) Depuração (CL)
Prazo: até 26 semanas
Amostras de sangue serão coletadas de cada participante para medição das concentrações séricas de efgartigimod
até 26 semanas
Concentrações de efgartigimod como entrada para análise compartimental orientada por modelo para determinar (idade e dependência de tamanho) Volume de distribuição (Vd)
Prazo: até 26 semanas
Amostras de sangue serão coletadas de cada participante para medição das concentrações séricas de efgartigimod
até 26 semanas
Níveis totais de imunoglobulina G (IgG) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD)
Prazo: até 26 semanas
Os níveis totais de imunoglobulina G serão medidos a partir de amostras de sangue
até 26 semanas
Anticorpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD)
Prazo: até 26 semanas
Os níveis totais de imunoglobulina G (IgG) serão medidos a partir de amostras de sangue
até 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: até 28 semanas
até 28 semanas
Concentrações séricas de efgartigimod de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Valores absolutos dos níveis de Imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração da linha de base dos níveis de Imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração percentual desde a linha de base do total de Imunoglobulina G (IgG) a partir de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Valores absolutos de anticorpos antirreceptores de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração da linha de base de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração percentual da linha de base de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: até 28 semanas
até 28 semanas
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: até 28 semanas
até 28 semanas
Valores absolutos da pontuação total da Miastenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL). A pontuação total pode variar de 0 a 24, com pontuações totais mais altas indicando mais comprometimento.
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração da linha de base da pontuação total da Atividade da Vida Diária (MG-ADL) da Miastenia Gravis. A pontuação total pode variar de 0 a 24, com pontuações totais mais altas indicando mais comprometimento.
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Valores absolutos da Pontuação Quantitativa Total de Miastenia Gravis (pontuação QMG). A pontuação total possível é 39, onde pontuações totais mais altas indicam deficiências mais graves.
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração da linha de base da pontuação total da Miastenia Gravis (pontuação QMG). A pontuação total possível é 39, onde pontuações totais mais altas indicam deficiências mais graves.
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Valores absolutos da pontuação total EuroQoL 5 Dimensões Juventude (EQ-5D-Y)
Prazo: até 26 semanas
A descrição do estado de saúde do participante é feita por dígitos para 5 dimensões combinadas em um número de 5 dígitos. Um estado de saúde único é definido pela combinação de 1 nível de cada uma das 5 dimensões. Cada estado é referido em termos de um código de 5 dígitos, enquanto o código 11111 indicaria nenhum problema em qualquer uma das 5 dimensões e 33333 indicaria os piores problemas em qualquer uma das 5 dimensões.
até 26 semanas
Mudança da linha de base da pontuação total EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: até 26 semanas
A descrição do estado de saúde do participante é feita por dígitos para 5 dimensões combinadas em um número de 5 dígitos. Um estado de saúde único é definido pela combinação de 1 nível de cada uma das 5 dimensões. Cada estado é referido em termos de um código de 5 dígitos, enquanto o código 11111 indicaria nenhum problema e 33333 indicaria os piores problemas em qualquer uma das 5 dimensões.
até 26 semanas
Questionário de fadiga pediátrica de valores de qualidade de vida neurológica (Neuro-QoL)
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Alteração da linha de base do questionário de fadiga pediátrica de qualidade de vida neurológica (Neuro-QoL)
Prazo: até 26 semanas
até 26 semanas
Mudança nos títulos de anticorpos protetores para vacinas recebidas antes ou durante o ensaio a partir de amostras de sangue
Prazo: até 28 semanas
até 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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