Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr)

16 februari 2026 bijgewerkt door: argenx

Open-label ongecontroleerde studie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en activiteit van efgartigimod te evalueren bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de PK, PD, veiligheid en activiteit van efgartigimod IV bij kinderen en adolescenten van 2 tot jonger dan 18 jaar met gMG.

Proefgegevens zijn onder meer:

  • De maximale proefduur voor elke individuele deelnemer zal ongeveer 28 weken zijn
  • De behandelingsduur is 8 weken voor het dosisbevestigende deel (deel A) en 18 weken voor het behandelrespons bevestigende deel (deel B).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Antwerp, België, 2650
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Contact:
  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
      • Vancouver, Canada, V6H 3N1
        • Werving
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contact:
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Voltooid
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Voltooid
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • AP-HM - Hopital de la Timone
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 121
        • Voltooid
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgië, 159
        • Voltooid
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Italië
      • Bari, Italië, 70124
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Contact:
      • Florence, Italië, 50139
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Contact:
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Contact:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Contact:
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Voltooid
        • Medizinische Universität Wien
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Werving
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contact:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polen, 80-952
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Contact:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polen, 40-123
        • Werving
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Contact:
  • Spanje
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Contact:
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contact:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vermogen van de deelnemer en/of zijn/haar wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven, indien van toepassing (inclusief toestemming/instemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), bereidheid en het vermogen om te voldoen aan de procedures van het onderzoeksprotocol (inclusief het bijwonen van de vereiste onderzoeksbezoeken).
  2. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers tussen de 2 en jonger dan 18 jaar op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming/instemming. Leeftijdsgroepen worden respectievelijk gespreid ingeschreven: 6 deelnemers in de leeftijdsgroep van 12 tot minder dan 18 jaar, gevolgd door 6 deelnemers in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan 12 jaar op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming/instemming.
  3. Gediagnosticeerd met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) met bevestigde documentatie
  4. Voldoen aan de klinische criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III en IVa.
  5. In aanmerking komende deelnemers moeten een onbevredigende respons (werkzaamheid en/of veiligheid) hebben op immunosuppressiva, steroïden of acetylcholinesterase (AChE)-remmers en moeten voorafgaand aan de screening een stabiele gelijktijdige behandeling met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) van voldoende duur krijgen.
  6. Positieve serologische test op acetylcholinereceptor (anti-AChR)-antilichamen bij screening (voor jongere deelnemers (<15 kg) kunnen historische waarden worden gebruikt).

  7. Het gebruik van anticonceptie moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken. Een proefpersoon is vruchtbaar als hij/zij naar de mening van de onderzoeker biologisch in staat is om kinderen te krijgen en seksueel actief is.

    1. Mannelijke deelnemers: Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen geen sperma te doneren vanaf het moment dat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend tot het einde van het onderzoek.
    2. Vrouwelijke deelnemers: Vrouwelijke adolescenten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline voordat het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) kan worden toegediend.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers met Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse I, IVb en V.
  2. Vrouwelijke adolescenten in de vruchtbare leeftijd (FAOCBP): Zwangerschap of borstvoeding, of de deelnemer is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek (IMP).

  3. Heeft een van de volgende medische aandoeningen:

    1. Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie bij screening.
    2. Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van myasthenia gravis zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren.

    3. Voorgeschiedenis van maligniteit tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP). Deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen:

      • Adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker
      • Carcinoom in situ van de baarmoederhals
      • Carcinoom in situ van de borst
      • Incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker (TNM-classificatie van kwaadaardige tumoren stadium T1a of T1b)
    4. Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, of die recentelijk een grote operatie hebben ondergaan, of die een andere aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van de studie zou kunnen verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar kan brengen
  4. Verergering van spierzwakte secundair aan gelijktijdige infecties of medicijnen (aminoglycosiden, fluorchinolonen, bètablokkers, enz.).
  5. Een gedocumenteerd gebrek aan klinische respons op plasma-uitwisseling (PLEX).
  6. Kreeg minder dan 28 dagen voor de screening een levend of levend verzwakt vaccin. Het ontvangen van een geïnactiveerd, subunit-, polysaccharide- of conjugaatvaccin op elk moment vóór de screening is geen uitsluiting.
  7. Onderging een thymectomie <3 maanden voor screening of 1 is gepland tijdens de proefperiode.

  8. De volgende resultaten van deze diagnostische beoordelingen worden als uitsluitend beschouwd:

    1. Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen:

      • Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie
      • Hepatitis C-virus (HCV) op basis van HCV-antilichaamtest
      • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) geassocieerd met een CD4-telling <200 cellen/mm3 met een aandoening die het verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS) definieert, zoals: Cytomegalovirus-retinitis met verlies van gezichtsvermogen, Pneumocystis jiroveci-pneumonie, chronische intestinale cryptosporidiose, HIV-gerelateerde encefalopathie , Mycobacterium tuberculosis (pulmonaal of extrapulmonaal), of invasieve baarmoederhalskanker
    2. Positieve nasofaryngeale uitstrijkjespolymerasekettingreactie (PCR)-test voor ernstig acuut respiratoir syndroom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) bij screening.

  9. Gebruik van de volgende eerdere of gelijktijdige therapieën:

    1. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
    2. Gebruik van een monoklonaal antilichaam binnen de 6 maanden vóór de eerste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP).
    3. Gebruik van intraveneus immunoglobuline (IVIg), subcutaan of intramusculair toegediend, of Plasma-uitwisseling (PLEX) binnen 4 weken voor screening.
  10. Totale immunoglobuline (IgG)-waarden <6 g/L onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium voor deelnemers naar geslacht en leeftijd bij screening.
  11. Een bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod of een van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod
Patiënten die intraveneuze (IV) behandeling met efgartigimod krijgen
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van Efgartigimod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Efgartigimod-concentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om (leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van) klaring (CL) te bepalen
Tijdsspanne: tot 26 weken
Van elke deelnemer worden bloedmonsters afgenomen om de serumconcentraties van efgartigimod te meten
tot 26 weken
Efgartigimod-concentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om (leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van) distributievolume (Vd) te bepalen
Tijdsspanne: tot 26 weken
Van elke deelnemer worden bloedmonsters afgenomen om de serumconcentraties van efgartigimod te meten
tot 26 weken
Totale Immunoglobuline G (IgG) niveaus als input voor farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) modelleringsanalyse
Tijdsspanne: tot 26 weken
De totale immunoglobuline G-spiegels worden gemeten uit bloedmonsters
tot 26 weken
Anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) als input voor farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) modelleringsanalyse
Tijdsspanne: tot 26 weken
De totale Immunoglobuline G (IgG)-waarden worden gemeten uit bloedmonsters
tot 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen (AE's), ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's)
Tijdsspanne: tot 28 weken
tot 28 weken
Efgartigimod-serumconcentraties uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Absolute waarden van niveaus van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van baseline van niveaus van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Percentage verandering ten opzichte van baseline van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Absolute waarden van anti-acetylcholinereceptor-antilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van baseline van anti-acetylcholinereceptor-antilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Percentage verandering ten opzichte van baseline van anti-acetylcholinereceptor-antilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Incidentie van anti-drug antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: tot 28 weken
tot 28 weken
Prevalentie van anti-drug antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: tot 28 weken
tot 28 weken
Absolute waarden van de totale Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-score. De totaalscore kan variëren van 0 tot 24, waarbij hogere totaalscores duiden op meer beperkingen.
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de totale Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-score. De totaalscore kan variëren van 0 tot 24, waarbij hogere totaalscores duiden op meer beperkingen.
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Absolute waarden van de totale kwantitatieve Myasthenia Gravis-score (QMG-score). De totaal mogelijke score is 39, waarbij hogere totaalscores wijzen op ernstigere beperkingen.
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de totale Myasthenia Gravis-score (QMG-score). De totaal mogelijke score is 39, waarbij hogere totaalscores wijzen op ernstigere beperkingen.
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Absolute waarden van totaalscore EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: tot 26 weken
Beschrijving van de gezondheidstoestand van de deelnemer wordt gedaan door middel van cijfers voor 5 dimensies gecombineerd in een 5-cijferig nummer. Een unieke gezondheidstoestand wordt gedefinieerd door 1 niveau van elk van de 5 dimensies te combineren. Naar elke toestand wordt verwezen in termen van een 5-cijferige code, terwijl code 11111 zou aangeven dat er geen problemen zijn in een van de 5 dimensies en 33333 zou wijzen op de ergste problemen in een van de 5 dimensies.
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van baseline van totale score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: tot 26 weken
Beschrijving van de gezondheidstoestand van de deelnemer wordt gedaan door middel van cijfers voor 5 dimensies gecombineerd in een 5-cijferig nummer. Een unieke gezondheidstoestand wordt gedefinieerd door 1 niveau van elk van de 5 dimensies te combineren. Elke status wordt aangeduid met een 5-cijferige code, terwijl code 11111 aangeeft dat er geen problemen zijn en 33333 de ergste problemen aangeeft in een van de 5 dimensies.
tot 26 weken
Values ​​of Neurological Quality of Life (Neuro-QoL) pediatrische vermoeidheidsvragenlijst
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de neurologische kwaliteit van leven (Neuro-QoL) pediatrische vermoeidheidsvragenlijst
Tijdsspanne: tot 26 weken
tot 26 weken
Verandering in beschermende antilichaamtiters tegen vaccins die vóór of tijdens het onderzoek uit bloedmonsters zijn ontvangen
Tijdsspanne: tot 28 weken
tot 28 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren