Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimoon annetun efgartigimodin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arviointi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT Jr)

maanantai 16. helmikuuta 2026 päivittänyt: argenx

Avoin kontrolloimaton tutkimus efgartigimodin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan, turvallisuuden ja aktiivisuuden arvioimiseksi 2–18-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia efgartigimod IV:n farmakokinetiikkaa, PD-arvoja, turvallisuutta ja aktiivisuutta 2–18-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on gMG:tä.

Kokeilutiedot sisältävät:

  • Jokaisen yksittäisen osallistujan kokeen enimmäiskesto on noin 28 viikkoa
  • Hoidon kesto on 8 viikkoa annoksen vahvistavan osan (osa A) ja 18 viikkoa hoitovasteen vahvistavan osan (osa B) osalta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Ottaa yhteyttä:
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Ottaa yhteyttä:
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tbilisi, Georgia, 121
        • Valmis
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Valmis
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
      • Bari, Italia, 70124
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Ottaa yhteyttä:
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Ottaa yhteyttä:
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Ottaa yhteyttä:
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Valmis
        • Medizinische Universität Wien
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrytointi
        • Alberta Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Vancouver, Kanada, V6H 3N1
        • Rekrytointi
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 02-097
        • Rekrytointi
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Ottaa yhteyttä:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Puola, 80-952
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Ottaa yhteyttä:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Puola, 40-123
        • Rekrytointi
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Ottaa yhteyttä:
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Rekrytointi
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Ottaa yhteyttä:
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Valmis
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Saksa, 45147
        • Valmis
        • Universitätsklinikum Essen
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina At Chapel Hill
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan ja/tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa kyky ymmärtää kokeen vaatimukset ja antaa tarvittaessa kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus (mukaan lukien suostumus/suostumus tutkimukseen liittyvien terveystietojen käyttöön ja luovuttamiseen), halukkuus ja kyky noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä (mukaan lukien osallistuminen vaadituille koekäynneille).
  2. Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat 2–18-vuotiaita tietoisen suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä. Ikäryhmät ilmoittautuvat porrastetusti: 6 osallistujaa 12–18-vuotiaiden ikäryhmässä ja 6 osallistujaa 2–12-vuotiaiden ikäryhmässä tietoisen suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä.
  3. Diagnosoitu yleistynyt myasthenia gravis (gMG) vahvistetuilla asiakirjoilla
  4. Täyttää Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokat II, III ja IVa määrittämät kliiniset kriteerit.
  5. Osallistujien tulee saada epätyydyttävä vaste (teho ja/tai turvallisuus) immunosuppressanteille, steroideille tai asetyylikoliiniesteraasin (AChE) estäjille, ja heidän tulee saada stabiilia samanaikaista yleistynyttä myasthenia gravis (gMG) -hoitoa riittävän pitkään ennen seulontaa.
  6. Positiivinen serologinen testi asetyylikoliinireseptorin (anti-AChR) vasta-aineille seulonnassa (nuoremmille osallistujille (<15 kg) historiallisia arvoja voidaan käyttää).
  7. Ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista. Koehenkilö on hedelmällisessä iässä, jos hän on tutkijan näkemyksen mukaan biologisesti kykenevä saamaan lapsia ja on seksuaalisesti aktiivinen.

    1. Miesosallistujat: Miesosallistujien on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta kokeen loppuun asti.
    2. Naispuoliset osallistujat: Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla nuorilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan yhteydessä ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa, ennen kuin tutkimuslääkettä (IMP) voidaan antaa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokkien I, IVb ja V osallistujat.
  2. Hedelmällisessä iässä olevat naisnuoret (FAOCBP): Raskaus tai imetys tai osallistuja aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisen tutkimuslääkeannoksen (IMP) jälkeen.
  3. Onko sinulla jokin seuraavista lääketieteellisistä tiloista:

    1. Kliinisesti merkittävä hallitsematon aktiivinen tai krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonnassa.
    2. Mikä tahansa muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsisi myasthenia graviksen kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin.
    3. Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen tutkimuslääkkeen (IMP) ensimmäistä antoa. Osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa:

      • Riittävästi hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä
      • Kohdunkaulan karsinooma in situ
      • Rintasyöpä in situ
      • Eturauhassyövän satunnaiset histologiset löydökset (TNM-luokituksen pahanlaatuisten kasvainten vaihe T1a tai T1b)
    4. Kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista tai joille on äskettäin tehty suuri leikkaus tai joilla on jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä voisi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin
  4. Samanaikaisista infektioista tai lääkkeistä (aminoglykosidit, fluorokinolonit, beetasalpaajat jne.) johtuva lihasheikkouden paheneminen.
  5. Dokumentoitu kliinisen vasteen puute plasmanvaihdolle (PLEX).
  6. Sai elävän tai heikennetyn rokotteen alle 28 päivää ennen seulontaa. Inaktivoidun, alayksikkö-, polysakkaridi- tai konjugaattirokotteen saaminen milloin tahansa ennen seulontaa ei ole poissulkevaa.
  7. Tein kateenpoistoleikkauksen < 3 kuukautta ennen seulontaa tai 1 on suunniteltu tehtäväksi koeajan aikana.
  8. Seuraavia näistä diagnostisista arvioinneista saatuja tuloksia pidetään poissulkevina:

    1. Positiivinen seerumitesti aktiivisen virusinfektion seulonnassa jollakin seuraavista tiloista:

      • Hepatiitti B -virus (HBV), joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon
      • C-hepatiittivirus (HCV) perustuu HCV-vasta-ainemääritykseen
      • Ihmisen immuunikatovirus (HIV), joka liittyy CD4-määrään <200 solua/mm3 ja hankitun immuunikatooireyhtymän (AIDS) määrittelevä sairaus, kuten: sytomegaloviruksen aiheuttama retiniitti, johon liittyy näön menetys, Pneumocystis jiroveci -keuhkokuume, krooninen suoliston kryptosporidioosi, HIV:hen liittyvä enkefalopatia , Mycobacterium tuberculosis (keuhko- tai ekstrapulmonaalinen) tai invasiivinen kohdunkaulan syöpä
    2. Positiivinen nenänielun vanupuikkopolymeraasiketjureaktio (PCR) -testi vakavan akuutin hengitystieoireyhtymän koronaviruksen 2 (SARS-CoV-2) varalta seulonnassa.
  9. Seuraavien aikaisempien tai samanaikaisten hoitojen käyttö:

    1. Tutkimusvalmisteen käyttö 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen (IMP) annosta.
    2. Minkä tahansa monoklonaalisen vasta-aineen käyttö 6 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen (IMP) annosta.
    3. Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) käyttö, annettuna ihon alle tai lihakseen, tai plasmanvaihto (PLEX) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  10. Immunoglobuliinin (IgG) kokonaismäärä <6 g/l normaalin alarajan (LLN) alapuolella keskuslaboratorion viiterajojen mukaan osallistujan sukupuolen ja iän mukaan seulonnassa.
  11. Tunnettu yliherkkyysreaktio efgartigimodille tai jollekin sen apuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod
Potilaat, jotka saavat efgartigimodia suonensisäistä (IV) hoitoa
Efgartigimodin laskimonsisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Efgartigimodipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin puhdistuman (CL) määrittämiseksi (iästä ja koosta riippuvuus)
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Jokaiselta osallistujalta otetaan verinäytteitä seerumin efgartigimodipitoisuuksien mittaamiseksi
jopa 26 viikkoa
Efgartigimodipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin, jolla määritetään (iästä ja koosta riippuvuus) jakautumistilavuus (Vd)
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Jokaiselta osallistujalta otetaan verinäytteitä seerumin efgartigimodipitoisuuksien mittaamiseksi
jopa 26 viikkoa
Immunoglobuliini G (IgG) kokonaistasot syötteenä farmakokinetiikan (PK) ja farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Immunoglobuliini G:n kokonaistasot mitataan verinäytteistä
jopa 26 viikkoa
Anti-asetyylikoliinireseptorivasta-aineet (AChR-Ab) syötteenä farmakokinetiikan (PK) ja farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Immunoglobuliini G:n (IgG) kokonaistasot mitataan verinäytteistä
jopa 26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
jopa 28 viikkoa
Efgartigimodin seerumipitoisuudet verinäytteistä
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Immunoglobuliini G:n (IgG) kokonaispitoisuuden absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Kokonaisimmunoglobuliini G (IgG) -tasojen muutos verinäytteistä lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Verinäytteiden kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Verinäytteistä saatujen asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Verinäytteistä saatujen asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
jopa 28 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:iden) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
jopa 28 viikkoa
Päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärän absoluuttiset arvot. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0–24, ja korkeammat kokonaispistemäärät osoittavat enemmän vajaatoimintaa.
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Muutos päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärän lähtötasosta. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0–24, ja korkeammat kokonaispistemäärät osoittavat enemmän vajaatoimintaa.
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Kvantitatiivisen myasthenia gravis -pistemäärän (QMG-pistemäärä) absoluuttiset arvot. Mahdollinen kokonaispistemäärä on 39, jossa korkeammat kokonaispisteet viittaavat vakavampaan vammaan.
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Myasthenia Gravis -kokonaispistemäärän (QMG-pistemäärän) muutos lähtötasosta. Mahdollinen kokonaispistemäärä on 39, jossa korkeammat kokonaispisteet viittaavat vakavampaan vammaan.
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Kokonaispisteiden absoluuttiset arvot EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Osallistujan terveydentilaa kuvaavat numerot viidelle ulottuvuudelle yhdistettynä 5-numeroiseen numeroon. Ainutlaatuinen terveydentila määritellään yhdistämällä yksi taso kustakin viidestä ulottuvuudesta. Jokaiseen tilaan viitataan 5-numeroisena koodina, kun taas koodi 11111 osoittaisi, ettei missään viidestä ulottuvuudesta ole ongelmia ja 33333 osoittaisi pahimpia ongelmia missä tahansa viidestä ulottuvuudesta.
jopa 26 viikkoa
Muutos kokonaispistemäärän lähtötasosta EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
Osallistujan terveydentilaa kuvaavat numerot viidelle ulottuvuudelle yhdistettynä 5-numeroiseen numeroon. Ainutlaatuinen terveydentila määritellään yhdistämällä yksi taso kustakin viidestä ulottuvuudesta. Kuhunkin tilaan viitataan 5-numeroisella koodilla, kun taas koodi 11111 osoittaisi, ettei ongelmia ja 33333 osoittaisi pahimpia ongelmia missä tahansa viidestä ulottuvuudesta.
jopa 26 viikkoa
Arvot neurologisen elämänlaadun (Neuro-QoL) lasten väsymyskyselylomake
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Muutos neurologisen elämänlaadun (Neuro-QoL) lasten väsymyskyselyn lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
jopa 26 viikkoa
Muutos suojaavissa vasta-ainetiittereissä rokotteille, jotka on saatu ennen koetta tai sen aikana verinäytteistä
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
jopa 28 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt myasthenia gravis

Kliiniset tutkimukset Efgartigimod IV

Tilaa