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전신 중증 근무력증이 있는 소아에서 정맥 주사로 투여된 에프가르티지모드의 약동학, 약력학 및 안전성 평가 (ADAPT Jr)

2026년 2월 16일 업데이트: argenx

전신 중증 근무력증이 있는 2세에서 18세 미만의 소아에서 에프가르티지모드의 약동학, 약력학, 안전성 및 활성을 평가하기 위한 공개 라벨 통제되지 않은 임상시험

이 시험의 목적은 gMG가 있는 2세에서 18세 미만의 소아 및 청소년에서 에프가르티지모드 IV의 PK, PD, 안전성 및 활성을 조사하는 것입니다.

평가판 세부 정보는 다음과 같습니다.

  • 각 개별 참가자의 최대 시험 기간은 약 28주입니다.
  • 치료 기간은 용량 확인 부분(파트 A)의 경우 8주, 치료 반응 확인 부분(파트 B)의 경우 18주입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야, 121
        • 완전한
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, 그루지야, 159
        • 완전한
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • 모병
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • 연락하다:
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 완전한
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, 독일, 45147
        • 완전한
        • Universitätsklinikum Essen
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • 모병
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • 연락하다:
  • 벨기에
      • Antwerp, 벨기에, 2650
        • 모병
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • 연락하다:
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • 연락하다:
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • 연락하다:
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 모병
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • 모병
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 완전한
        • Medizinische Universität Wien
  • 이탈리아
      • Bari, 이탈리아, 70124
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • 연락하다:
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • 연락하다:
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • 연락하다:
  • 캐나다
      • Calgary, 캐나다, T3B 6A8
        • 모병
        • Alberta Childrens Hospital
        • 연락하다:
      • Vancouver, 캐나다, V6H 3N1
        • 모병
        • British Columbia Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-097
        • 모병
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • 연락하다:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, 폴란드, 80-952
        • 모병
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • 연락하다:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, 폴란드, 40-123
        • 모병
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • 모병
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인이 임상시험의 요구 사항을 이해하고 해당되는 경우 서면 사전 동의/동의(연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 동의/동의 포함)를 제공할 수 있는 능력, 의지 및 시험 프로토콜 절차를 준수할 수 있는 능력(필수 시험 방문 참석 포함).
  2. 정보에 입각한 동의/동의를 제공하는 시점에 2세에서 18세 미만의 남성 또는 여성 참가자. 연령 그룹은 각각 엇갈린 방식으로 등록됩니다. 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 때 12세에서 18세 미만 연령 그룹에 6명의 참가자와 2세에서 12세 미만 연령 그룹에 6명의 참가자가 뒤따릅니다.
  3. 확인된 문서와 함께 일반화된 중증 근무력증(gMG)으로 진단됨
  4. MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 클래스 II, III 및 IVa에서 정의한 임상 기준을 충족합니다.
  5. 적격 참가자는 면역억제제, 스테로이드 또는 아세틸콜린에스테라아제(AChE) 억제제에 대해 불만족스러운 반응(효능 및/또는 안전성)을 보여야 하며 스크리닝 전에 적절한 기간 동안 안정적으로 수반되는 일반화된 중증 근무력증(gMG) 요법을 받아야 합니다.
  6. 스크리닝 시 아세틸콜린 수용체(항-AChR) 항체에 대한 양성 혈청 검사(젊은 참여자(<15kg)의 경우 과거 값을 사용할 수 있음).

  7. 피임법 사용은 임상 시험에 참여하는 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다. 연구자의 의견에 따라 피험자가 생물학적으로 아이를 가질 수 있고 성적으로 활발한 경우 피험자는 가임 가능성이 있습니다.

    1. 남성 참가자: 남성 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 실험이 끝날 때까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
    2. 여성 참가자: 가임 여성 청소년은 시험용 의약품(IMP)을 투여하기 전에 스크리닝 시 혈청 임신 검사 음성, 기준선에서 소변 임신 검사 음성이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 클래스 I, IVb 및 V 참가자.
  2. 가임기 여성 청소년(FAOCBP): 임신 또는 수유 중이거나 참가자가 시험 기간 동안 또는 임상시험용 의약품(IMP)의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신할 계획입니다.

  3. 다음과 같은 건강 상태가 있습니다.

    1. 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 제어되지 않는 활동성 또는 만성 세균성, 바이러스성 또는 진균 감염.
    2. 연구자의 의견에 중증 근무력증의 임상 증상의 정확한 평가를 방해하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 알려진 자가 면역 질환.

    3. 시험용 의약품(IMP)의 최초 투여 전 ≥3년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력. 다음 암이 있는 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다.

      • 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암
      • 자궁경부의 제자리 암종
      • 유방의 제자리 암종
      • 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(악성 종양의 TNM 분류 T1a 또는 T1b기)
    4. 다른 중대한 심각한 질병에 대한 임상적 증거가 있거나 최근에 큰 수술을 받았거나 조사관의 의견에 따라 시험 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 조건이 있는 사람
  4. 동시 감염 또는 약물(아미노글리코시드, 플루오로퀴놀론, 베타 차단제 등)에 이차적으로 근육 약화가 악화됩니다.
  5. 혈장 교환(PLEX)에 대한 임상 반응의 문서화된 부족.
  6. 스크리닝 전 28일 이내에 생백신 또는 약독화 생백신을 접종받은 자. 불활성화, 소단위, 다당류 또는 결합 백신을 스크리닝하기 전에 언제든지 받는 것은 배타적이지 않습니다.
  7. 스크리닝 전 3개월 미만 동안 흉선 절제술을 받았거나 시험 기간 동안 1회 수행할 예정입니다.

  8. 이러한 진단 평가의 다음 결과는 제외로 간주됩니다.

    1. 다음 조건 중 하나를 포함하는 활동성 바이러스 감염에 대한 스크리닝 시 양성 혈청 검사:

      • 급성 또는 만성 감염을 나타내는 B형 간염 바이러스(HBV)
      • HCV 항체 분석에 기반한 C형 간염 바이러스(HCV)
      • 다음과 같은 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)을 정의하는 상태에서 CD4 수 <200 세포/mm3와 관련된 인간 면역결핍 바이러스(HIV): 시력 상실을 동반한 거대세포 바이러스 망막염, Pneumocystis jiroveci 폐렴, 만성 장 크립토스포리디움증, HIV 관련 뇌병증 , Mycobacterium tuberculosis(폐 또는 폐외) 또는 침윤성 자궁경부암
    2. 스크리닝 시 중증 급성 호흡기 증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2)에 대한 양성 비인두 면봉 중합효소 연쇄 반응(PCR) 검사.

  9. 다음과 같은 사전 또는 병용 요법을 사용합니다.

    1. 시험용 의약품(IMP)의 첫 투여 전 3개월 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 제품을 사용합니다.
    2. 시험용 의약품(IMP)의 첫 투여 전 6개월 이내에 단일 클론 항체 사용.
    3. 스크리닝 전 4주 이내에 피하 또는 근육내로 투여되는 정맥내 면역글로불린(IVIg) 또는 혈장 교환(PLEX)의 사용.
  10. 총 면역글로불린(IgG) 수치 < 6g/L 미만이 정상 하한치(LLN)보다 낮습니다. 이는 스크리닝 시 참가자의 성별 및 연령에 따라 중앙 실험실의 기준 범위에 따라 결정됩니다.
  11. 에프가르티지모드 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민 반응.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에프가르티지모드
에프가르티지모드 정맥주사(IV) 치료를 받는 환자
생물학적: 에프가르티지모드 IV
Efgartigimod의 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
클리어런스(CL)를 결정하기 위한 구획별 모델 기반 분석을 위한 입력으로서 Efgartigimod 농도
기간: 최대 26주
에프가르티지모드의 혈청 농도 측정을 위해 각 참가자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
최대 26주
분포 용적(Vd)을 결정(연령 및 크기 종속성)하기 위한 구획 모델 중심 분석을 위한 입력으로서 Efgartigimod 농도
기간: 최대 26주
에프가르티지모드의 혈청 농도 측정을 위해 각 참가자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
최대 26주
약동학(PK) 및 약력학(PD) 모델링 분석을 위한 입력으로서 총 면역글로불린 G(IgG) 수준
기간: 최대 26주
총 면역글로불린 G 수치는 혈액 샘플에서 측정됩니다.
최대 26주
약동학(PK) 및 약력학(PD) 모델링 분석을 위한 입력으로서 항-아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab)
기간: 최대 26주
총 면역글로불린 G(IgG) 수치는 혈액 샘플에서 측정됩니다.
최대 26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유해 사례(AE), 심각한 유해 사례(SAE) 및 특별 관심 유해 사례(AESI)의 발생률 및 심각도
기간: 최대 28주
최대 28주
혈액 샘플의 Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플의 총 면역글로불린 G(IgG) 수준의 절대값
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플의 총 면역글로불린 G(IgG) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플에서 총 면역글로불린 G(IgG)의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플의 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab)의 절대값
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플에서 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플에서 항-아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab) 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 최대 26주
최대 26주
혈청 샘플에서 efgartigimod에 대한 항약물 항체(ADA) 발생률
기간: 최대 28주
최대 28주
혈청 샘플에서 efgartigimod에 대한 항약물 항체(ADA)의 유병률
기간: 최대 28주
최대 28주
총 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 절대값. 총점의 범위는 0에서 24까지이며 총점이 높을수록 손상이 심함을 나타냅니다.
기간: 최대 26주
최대 26주
총 Myasthenia Gravis Activity of Daily Living(MG-ADL) 점수의 기준선으로부터의 변화. 총점의 범위는 0에서 24까지이며 총점이 높을수록 손상이 심함을 나타냅니다.
기간: 최대 26주
최대 26주
총 양적 중증 근무력증 점수(QMG 점수)의 절대값. 가능한 총점은 39점이며, 총점이 높을수록 장애가 더 심각함을 나타냅니다.
기간: 최대 26주
최대 26주
총 중증 근무력증 점수(QMG 점수)의 기준선으로부터의 변화. 가능한 총점은 39점이며, 총점이 높을수록 장애가 더 심각함을 나타냅니다.
기간: 최대 26주
최대 26주
총점 EuroQoL 5 Dimension Youth (EQ-5D-Y)의 절대값
기간: 최대 26주
참가자의 건강 상태에 대한 설명은 5자리 숫자로 결합된 5차원에 대한 숫자로 수행됩니다. 고유한 건강 상태는 5개 차원 각각에서 하나의 수준을 결합하여 정의됩니다. 각 상태는 5자리 코드로 표시되는 반면 코드 11111은 5차원에서 문제가 없음을 나타내고 33333은 5차원에서 최악의 문제를 나타냅니다.
최대 26주
총점 EuroQoL 5 Dimension Youth(EQ-5D-Y)의 기준선에서 변경
기간: 최대 26주
참가자의 건강 상태에 대한 설명은 5자리 숫자로 결합된 5차원에 대한 숫자로 수행됩니다. 고유한 건강 상태는 5개 차원 각각에서 하나의 수준을 결합하여 정의됩니다. 각 상태는 5자리 코드로 표시되는 반면 코드 11111은 문제가 없음을 나타내고 33333은 5차원에서 최악의 문제를 나타냅니다.
최대 26주
신경학적 삶의 질(Neuro-QoL) 소아 피로 설문지의 가치
기간: 최대 26주
최대 26주
신경학적 삶의 질(Neuro-QoL) 소아과 피로 설문지 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 26주
최대 26주
혈액 샘플에서 시험 전 또는 시험 중에 받은 백신에 대한 보호 항체 역가의 변화
기간: 최대 28주
최대 28주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 26일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 2일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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