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全身性重症筋無力症の小児に静脈内投与されたエフガルチギモドの薬物動態、薬力学、および安全性の評価 (ADAPT Jr)

2026年2月16日 更新者：argenx

全身性重症筋無力症の 2 歳から 18 歳未満の小児におけるエフガルチギモドの薬物動態、薬力学、安全性、および活性を評価する非盲検非対照試験

この試験の目的は、gMG を有する 2 歳から 18 歳未満の小児および青年における efgartigimod IV の PK、PD、安全性、および活性を調査することです。

トライアルの詳細は次のとおりです。

  • 個々の参加者の最大トライアル期間は約 28 週間です。
  • 治療期間は、用量確認部分（パート A）で 8 週間、治療効果確認部分（パート B）で 18 週間です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • コンタクト：
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • 募集
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Bari、イタリア、70124
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • コンタクト：
      • Florence、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • コンタクト：
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • 募集
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • コンタクト：
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • 完了
        • Medizinische Universitat Wien
  • カナダ
      • Calgary、カナダ、T3B 6A8
        • 募集
        • Alberta Childrens Hospital
        • コンタクト：
      • Vancouver、カナダ、V6H 3N1
        • 募集
        • British Columbia Children's Hospital
        • コンタクト：
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア、121
        • 完了
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi、グルジア、159
        • 完了
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • スペイン
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • 完了
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen、ドイツ、45147
        • 完了
        • Universitatsklinikum Essen
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
        • 募集
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • コンタクト：
  • ベルギー
      • Antwerp、ベルギー、2650
        • 募集
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • コンタクト：
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-097
        • 募集
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • コンタクト：
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk、Woj. Pomorskie、ポーランド、80-952
        • 募集
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • コンタクト：
    • Woj. Slaskie
      • Katowice、Woj. Slaskie、ポーランド、40-123
        • 募集
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -参加者および/またはその法的に権限を与えられた代理人が、試験の要件を理解し、該当する場合は書面によるインフォームドコンセント/同意を提供する能力（研究関連の健康情報の使用および開示に対する同意/同意を含む）、意欲および治験プロトコル手順を遵守する能力（必要な治験訪問への参加を含む）。
  2. -インフォームドコンセント/同意を提供する時点で2歳から18歳未満の男性または女性の参加者。 年齢グループは、それぞれずらして登録されます。インフォームドコンセント/同意を提供する時点で、12歳から18歳未満のグループに6人の参加者が続き、2歳から12歳未満のグループに6人の参加者が続きます。
  3. -確認された文書で全身性重症筋無力症（gMG）と診断されました
  4. アメリカ重症筋無力症財団 (MGFA) クラス II、III、および IVa によって定義された臨床基準を満たす。
  5. 適格な参加者は、免疫抑制剤、ステロイドまたはアセチルコリンエステラーゼ（AChE）阻害剤に対する反応（有効性および/または安全性）が不十分である必要があり、スクリーニング前に適切な期間の安定した併用全身性重症筋無力症（gMG）療法を受けている必要があります。
  6. -スクリーニング時のアセチルコリン受容体（抗AChR）抗体の血清学的検査が陽性（若い参加者（<15kg）の場合、履歴値を使用できます）。

  7. 避妊の使用は、臨床試験に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。 被験者は、研究者の意見では、生物学的に子供を産む能力があり、性的に活発である場合、出産の可能性があります。

    1. 男性参加者: 男性参加者は、インフォームド コンセント フォームが署名された時点から試験の終了まで、精子を提供しないことに同意する必要があります。
    2. 女性参加者：出産の可能性のある思春期の女性は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、治験薬（IMP）を投与する前にベースラインで尿妊娠検査が陰性である必要があります。

除外基準:

  1. アメリカ重症筋無力症財団 (MGFA) クラス I、IVb、および V の参加者。
  2. -出産の可能性のある思春期の女性（FAOCBP）：妊娠中または授乳中、または参加者が治験中または治験薬（IMP）の最終投与後90日以内に妊娠する予定。

  3. 次の病状のいずれかがあります。

    1. -スクリーニング時の臨床的に重要な制御されていない活動性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染症。
    2. -調査官の意見では、重症筋無力症の臨床症状の正確な評価を妨げる、または参加者を過度のリスクにさらす他の既知の自己免疫疾患。

    3. -治験薬（IMP）の最初の投与前の3年以上の再発の証拠がない適切な治療によって治癒したと見なされない限り、悪性腫瘍の病歴。 以下のがんの参加者は、いつでも含めることができます。

      • 適切に治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん
      • 子宮頸部の上皮内癌
      • 乳房の上皮内癌
      • 前立腺癌の偶発的な組織学的所見（悪性腫瘍のTNM分類ステージT1aまたはT1b）
    4. -他の重大な重篤な疾患の臨床的証拠、または最近の大手術を受けたことがある、または研究者の意見では、試験の結果を混乱させる可能性がある、または参加者を過度のリスクにさらす可能性のあるその他の状態にある
  4. 同時感染または投薬（アミノグリコシド、フルオロキノロン、ベータブロッカーなど）に続発する筋力低下の悪化。
  5. 血漿交換（PLEX）に対する臨床反応の欠如が文書化されています。
  6. -スクリーニングの28日以内に生または弱毒生ワクチンを接種しました。 スクリーニング前の任意の時点で、不活化ワクチン、サブユニットワクチン、多糖体ワクチン、またはコンジュゲートワクチンを接種することは除外されません。
  7. -スクリーニングの3か月未満前に胸腺摘除術を受けたか、または1つが試験期間中に実施される予定です。

  8. これらの診断評価からの次の結果は除外と見なされます。

    1. -以下の条件のいずれかを伴う活動性ウイルス感染のスクリーニングで陽性の血清検査：

      • 急性または慢性感染症を示す B 型肝炎ウイルス (HBV)
      • HCV抗体アッセイに基づくC型肝炎ウイルス（HCV）
      • 後天性免疫不全症候群 (AIDS) 定義の状態を伴う CD4 数 < 200 細胞/mm3 に関連するヒト免疫不全ウイルス (HIV): 失明を伴うサイトメガロウイルス網膜炎、ニューモシスチス イロベチ肺炎、慢性腸クリプトスポリジウム症、HIV 関連脳症、結核菌（肺または肺外）、または浸潤性子宮頸がん
    2. -スクリーニング時の重症急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-CoV-2）の鼻咽頭スワブポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査が陽性。

  9. 以下の前治療または併用治療の使用：

    1. -治験薬（IMP）の初回投与前の3か月または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬の使用。
    2. -治験薬（IMP）の最初の投与前の6か月以内のモノクローナル抗体の使用。
    3. -静脈内免疫グロブリン（IVIg）の使用、皮下または筋肉内投与、または血漿交換（PLEX） スクリーニング前の4週間以内。
  10. -総免疫グロブリン（IgG）レベルは、スクリーニング時の性別と年齢による参加者の中央検査室の基準範囲に従って、正常下限（LLN）を6 g / L未満下回っています。
  11. efgartigimod またはその賦形剤に対する既知の過敏反応。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エフガルティギモド
Efgartigimod静注（IV）治療を受けている患者
生物学的：エフガルティギモド IV
Efgartigimod の静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
クリアランス (CL) (の年齢およびサイズ依存性) を決定するためのコンパートメント モデル駆動型分析の入力としてのエフガルティギモド濃度
時間枠：26週まで
Efgartigimodの血清濃度を測定するために、各参加者から血液サンプルが採取されます
26週まで
コンパートメントのモデル駆動型分析の入力としてのエフガルティギモド濃度 (年齢とサイズの依存性) を決定するための分布容積 (Vd)
時間枠：26週まで
Efgartigimodの血清濃度を測定するために、各参加者から血液サンプルが採取されます
26週まで
薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) モデリング分析の入力としての総免疫グロブリン G (IgG) レベル
時間枠：26週まで
総免疫グロブリンGレベルは、血液サンプルから測定されます
26週まで
薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) モデリング分析の入力としての抗アセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab)
時間枠：26週まで
総免疫グロブリンG（IgG）レベルは、血液サンプルから測定されます
26週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）の発生率と重症度
時間枠：28週まで
28週まで
血液サンプルからのエフガルティギモド血清濃度
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの総免疫グロブリン G (IgG) のレベルの絶対値
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルの総免疫グロブリン G (IgG) レベルのベースラインからの変化
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの総免疫グロブリン G (IgG) のベースラインからの変化率
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの抗アセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab) の絶対値
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの抗アセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab) のベースラインからの変化
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの抗アセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab) のベースラインからの変化率
時間枠：26週まで
26週まで
血清サンプル中のエフガルチギモドに対する抗薬物抗体 (ADA) の発生率
時間枠：28週まで
28週まで
血清サンプル中のエフガルチギモドに対する抗薬物抗体 (ADA) の有病率
時間枠：28週まで
28週まで
重症筋無力症の日常生活活動 (MG-ADL) スコアの絶対値。合計スコアの範囲は 0 ～ 24 で、合計スコアが高いほど障害が多いことを示します。
時間枠：26週まで
26週まで
重症筋無力症の総日常生活活動 (MG-ADL) スコアのベースラインからの変化。合計スコアの範囲は 0 ～ 24 で、合計スコアが高いほど障害が多いことを示します。
時間枠：26週まで
26週まで
総量的重症筋無力症スコア (QMG スコア) の絶対値。可能な合計スコアは 39 で、合計スコアが高いほど、障害がより深刻であることを示します。
時間枠：26週まで
26週まで
総重症筋無力症スコア (QMG スコア) のベースラインからの変化。可能な合計スコアは 39 で、合計スコアが高いほど、障害がより深刻であることを示します。
時間枠：26週まで
26週まで
合計点の絶対値 EuroQoL 5次元ユース (EQ-5D-Y)
時間枠：26週まで
参加者の健康状態の説明は、5 桁の数字に結合された 5 つの次元の数字によって行われます。 固有の健康状態は、5 つの次元のそれぞれから 1 つのレベルを組み合わせることによって定義されます。 各状態は 5 桁のコードで表されますが、コード 11111 は 5 次元のいずれにも問題がないことを示し、33333 は 5 次元のいずれにも問題がないことを示します。
26週まで
合計スコアのベースラインからの変化 EuroQoL 5 ディメンション ユース (EQ-5D-Y)
時間枠：26週まで
参加者の健康状態の説明は、5 桁の数字に結合された 5 つの次元の数字によって行われます。 固有の健康状態は、5 つの次元のそれぞれから 1 つのレベルを組み合わせることによって定義されます。 各状態は 5 桁のコードで表されますが、コード 11111 は問題がないことを示し、33333 は 5 つの次元のいずれかで最悪の問題があることを示します。
26週まで
神経学的生活の質 (Neuro-QoL) 小児疲労アンケートの値
時間枠：26週まで
26週まで
神経学的生活の質 (Neuro-QoL) 小児疲労アンケートのベースラインからの変化
時間枠：26週まで
26週まで
血液サンプルからの試験前または試験中に受けたワクチンに対する防御抗体力価の変化
時間枠：28週まで
28週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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argenx

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月26日

一次修了 (推定)

2027年3月1日

研究の完了 (推定)

2027年3月1日

試験登録日

最初に提出

2021年3月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年4月2日

最初の投稿 (実際)

2021年4月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月16日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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