Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az intravénásan adott efgartigimod farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és biztonságosságának értékelése generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél (ADAPT Jr)

2026. február 16. frissítette: argenx

Nyílt, ellenőrizetlen vizsgálat az efgartigimod farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és aktivitásának értékelésére 2 és 18 év alatti, generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja az efgartigimod IV farmakokinetikai, PD, biztonságosságának és aktivitásának vizsgálata gMG-vel kezelt, 2 és 18 év közötti gyermekeknél és serdülőknél.

A próba részletei a következők:

  • A próba maximális időtartama minden egyes résztvevő esetében körülbelül 28 hét
  • A kezelés időtartama 8 hét az adagot megerősítő rész (A rész) és 18 hét a kezelési választ megerősítő rész (B rész) esetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Befejezve
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgium
      • Antwerp, Belgium, 2650
        • Toborzás
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Toborzás
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Toborzás
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • Toborzás
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Toborzás
        • AP-HM - Hopital de la Timone
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Toborzás
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kapcsolatba lépni:
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 121
        • Befejezve
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Grúzia, 159
        • Befejezve
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333 ZA
        • Toborzás
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Kapcsolatba lépni:
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Toborzás
        • Alberta Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Vancouver, Kanada, V6H 3N1
        • Toborzás
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02-097
        • Toborzás
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kapcsolatba lépni:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Lengyelország, 80-952
        • Toborzás
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kapcsolatba lépni:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Lengyelország, 40-123
        • Toborzás
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Befejezve
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Németország, 45147
        • Befejezve
        • Universitätsklinikum Essen
  • Olaszország
      • Bari, Olaszország, 70124
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Kapcsolatba lépni:
      • Florence, Olaszország, 50139
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Kapcsolatba lépni:
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Toborzás
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kapcsolatba lépni:
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Toborzás
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő és/vagy törvényesen felhatalmazott képviselője képessége a vizsgálat követelményeinek megértésére, és adott esetben írásos tájékozott beleegyezésének/hozzájárulásának megadása (beleértve a kutatással összefüggő egészségügyi információk felhasználásához és nyilvánosságra hozatalához való hozzájárulást/hozzájárulást), hajlandóság és képes megfelelni a vizsgálati protokoll eljárásainak (beleértve a szükséges vizsgálati látogatásokon való részvételt).
  2. Férfi vagy női résztvevők 2 és 18 évnél fiatalabbak a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás megadásakor. A korcsoportok beiratkozása lépcsőzetesen történik: 6 résztvevő a 12 és 18 év alatti korosztályból, majd 6 résztvevő a 2 és 12 év alatti korosztályból a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás megadásakor.
  3. Megerősített dokumentációval generalizált myasthenia gravis-szal (gMG) diagnosztizáltak
  4. Megfelel a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II., III. és IVa. osztálya által meghatározott klinikai kritériumoknak.
  5. A jogosult résztvevőknek nem kielégítő választ kell adniuk (hatékonyság és/vagy biztonságosság) az immunszuppresszánsokra, szteroidokra vagy acetilkolinészteráz (AChE) gátlókra, és a szűrés előtt megfelelő időtartamú, stabil egyidejű generalizált myasthenia gravis (gMG) kezelésben kell részesülniük.
  6. Pozitív szerológiai teszt az acetilkolin receptor (anti-AChR) antitestekre a szűréskor (fiatalabb résztvevőknél (<15 kg) történelmi értékek használhatók).

  7. A fogamzásgátló használatának összhangban kell lennie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásokkal. Az alany akkor fogamzóképes, ha a vizsgáló véleménye szerint biológiailag alkalmas a gyermekvállalásra és szexuálisan aktív.

    1. Férfi résztvevők: A férfi résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy a beleegyező nyilatkozat aláírásától a vizsgálat végéig nem adnak spermát.
    2. Női résztvevők: A fogamzóképes korú női serdülőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadása előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány (MGFA) I., IVb és V. osztályának résztvevői.
  2. Fogamzóképes korú női serdülők (FAOCBP): Terhesség vagy szoptatás, vagy a résztvevő teherbe kíván esni a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer (IMP) utolsó adagját követő 90 napon belül.

  3. Az alábbi egészségügyi állapotok bármelyike ​​van:

    1. Klinikailag jelentős kontrollálatlan aktív vagy krónikus bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a szűréskor.
    2. Bármely egyéb ismert autoimmun betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a myasthenia gravis klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt.

    3. Rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve, ha a vizsgálati gyógyszer (IMP) első beadása előtt legalább 3 évig megfelelő kezeléssel meggyógyult, kiújulásra utaló jel nélkül. A következő rákos megbetegedésekben szenvedő résztvevők bármikor bekerülhetnek:

      • Megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrák
      • A méhnyak in situ carcinoma
      • Az emlő in situ karcinóma
      • A prosztatarák véletlenszerű szövettani lelete (T1a vagy T1b stádiumú rosszindulatú daganatok TNM osztályozása)
    4. Egyéb jelentős súlyos betegségek klinikai bizonyítékai, vagy nemrégiben nagy műtéten esett át, vagy akiknek bármilyen más olyan állapotuk van, amely a vizsgáló véleménye szerint összezavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan kockázatnak teheti ki a résztvevőt
  4. Egyidejű fertőzések vagy gyógyszerek (aminoglikozidok, fluor-kinolonok, béta-blokkolók stb.) miatti súlyosbodó izomgyengeség.
  5. A plazmacserére (PLEX) adott klinikai válasz dokumentált hiánya.
  6. Élő vagy élő attenuált vakcinát kapott kevesebb mint 28 nappal a szűrés előtt. Az inaktivált, alegység-, poliszacharid- vagy konjugált vakcina beadása a szűrés előtt bármikor nem kizáró ok.
  7. A szűrés előtt kevesebb mint 3 hónappal thymectomiát kapott, vagy a próbaidőszak alatt 1-et terveznek elvégezni.

  8. A diagnosztikai értékelések következő eredményei kizárónak minősülnek:

    1. Pozitív szérumteszt aktív vírusfertőzés szűrésekor a következő állapotok bármelyikével:

      • Hepatitis B vírus (HBV), amely akut vagy krónikus fertőzésre utal
      • Hepatitis C vírus (HCV) HCV antitest vizsgálat alapján
      • Humán immunhiányos vírus (HIV), amely 200 sejt/mm3-nél kisebb CD4-számmal társul, szerzett immunhiányos szindrómát (AIDS) meghatározó állapottal, mint például: látásvesztéssel járó citomegalovírus retinitis, Pneumocystis jiroveci tüdőgyulladás, krónikus intestinalis cryptosporidiosis, HIV-vel összefüggő encephalopátia , Mycobacterium tuberculosis (tüdő vagy extrapulmonális), vagy invazív méhnyakrák
    2. Pozitív nasopharyngealis tampon polimeráz láncreakció (PCR) teszt súlyos akut légzőszervi szindróma koronavírus 2 (SARS-CoV-2) kimutatására a szűréskor.

  9. A következő előzetes vagy egyidejű terápiák alkalmazása:

    1. Vizsgálati készítmény alkalmazása a vizsgált gyógyszer (IMP) első adagja előtti 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
    2. Bármely monoklonális antitest alkalmazása a vizsgálati gyógyszer (IMP) első adagját megelőző 6 hónapon belül.
    3. Szubkután vagy intramuszkulárisan beadott intravénás immunglobulin (IVIg), vagy plazmacsere (PLEX) alkalmazása a szűrést megelőző 4 héten belül.
  10. Az összes immunglobulin (IgG) szintje 6 g/l-nél kisebb a normál alsó határa (LLN) alatt, a központi laboratórium referencia-tartományai szerint a résztvevők nem és életkora szerint a szűréskor.
  11. Az efgartigimoddal vagy bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenységi reakció.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Efgartigimod
Az efgartigimod intravénás (IV) kezelésben részesülő betegek
Biológiai: Efgartigimod IV
Efgartigimod intravénás infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az efgartigimod koncentrációi bemenetként a kompartmentális, modellvezérelt elemzéshez a clearance (CL) meghatározásához (kortól és mérettől függően)
Időkeret: 26 hétig
Minden résztvevőtől vérmintát vesznek az efgartigimod szérumkoncentrációjának mérésére
26 hétig
Az efgartigimod-koncentrációk bemenetként a kompartmentális, modellvezérelt analízishez az eloszlási térfogat (Vd) meghatározásához (kortól és mérettől függően)
Időkeret: 26 hétig
Minden résztvevőtől vérmintát vesznek az efgartigimod szérumkoncentrációjának mérésére
26 hétig
Összes immunglobulin G (IgG) szint a farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) modellezési analízis bemeneteként
Időkeret: 26 hétig
A teljes immunglobulin G szintet vérmintákból mérik
26 hétig
Anti-acetilkolin receptor antitestek (AChR-Ab) a farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) modellezési analízis bemeneteként
Időkeret: 26 hétig
A teljes immunglobulin G (IgG) szintjét vérmintákból mérik
26 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE), súlyos nemkívánatos események (SAE) és különleges jelentőségű nemkívánatos események (AESI) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 28 hétig
28 hétig
Az efgartigimod szérumkoncentrációi vérmintákból
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Az összes immunglobulin G (IgG) szintjének abszolút értékei vérmintákból
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
A vérminták teljes immunglobulin G (IgG) szintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
A vérminták teljes immunglobulin G (IgG) kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változása
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Az anti-acetilkolin receptor antitestek (AChR-Ab) abszolút értékei vérmintákból
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Az acetilkolin-receptor elleni antitestek (AChR-Ab) kiindulási értékének változása a vérmintákból
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
A vérmintákból származó anti-acetilkolin receptor antitestek (AChR-Ab) százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Az efgartigimod elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása a szérummintákban
Időkeret: 28 hétig
28 hétig
Az efgartigimod elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) prevalenciája szérummintákban
Időkeret: 28 hétig
28 hétig
A teljes Myasthenia Gravis napi életaktivitás (MG-ADL) pontszám abszolút értékei. Az összpontszám 0 és 24 között változhat, a magasabb összpontszám pedig több károsodást jelez.
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a teljes Myasthenia Gravis napi életaktivitás (MG-ADL) pontszámában. Az összpontszám 0 és 24 között változhat, a magasabb összpontszám pedig több károsodást jelez.
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
A teljes kvantitatív myasthenia gravis pontszám (QMG pontszám) abszolút értékei. A lehetséges összpontszám 39, ahol a magasabb összpontszám súlyosabb károsodást jelez.
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
A teljes Myasthenia Gravis-pontszám (QMG-pontszám) változása az alapvonalhoz képest. A lehetséges összpontszám 39, ahol a magasabb összpontszám súlyosabb károsodást jelez.
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Az összpontszám abszolút értékei EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Időkeret: 26 hétig
A résztvevő egészségi állapotának leírása 5 dimenzióhoz tartozó számjegyekkel történik egy 5 jegyű számban kombinálva. Az egyedi egészségi állapot az 5 dimenzió mindegyikéből egy-egy szint kombinálásával határozható meg. Minden állapotra 5 számjegyű kódként hivatkozunk, míg az 11111-es kód az 5 dimenzió egyikében sem jelez, a 33333-as pedig a legrosszabb problémákat az 5 dimenzió bármelyikében.
26 hétig
Változás az összpontszám alapvonalához képest EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Időkeret: 26 hétig
A résztvevő egészségi állapotának leírása 5 dimenzióhoz tartozó számjegyekkel történik egy 5 jegyű számban kombinálva. Az egyedi egészségi állapot az 5 dimenzió mindegyikéből egy-egy szint kombinálásával határozható meg. Minden állapotra 5 számjegyű kódként hivatkozunk, míg az 11111-es kód nem jelez problémát, a 33333-as pedig a legrosszabb problémákat jelezné az 5 dimenzió bármelyikében.
26 hétig
Values ​​of Neurological Life Quality of (Neuro-QoL) gyermekkori fáradtság kérdőív
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Változás a neurológiai életminőség (Neuro-QoL) gyermekkori fáradtság kérdőív kiindulási értékéhez képest
Időkeret: 26 hétig
26 hétig
Vérmintákból a vizsgálat előtt vagy alatt kapott vakcinák védő ellenanyag-titereinek változása
Időkeret: 28 hétig
28 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

argenx

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 2.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel