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Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von intravenös verabreichtem Efgartigimod bei Kindern mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT Jr)

16. Februar 2026 aktualisiert von: argenx

Offene unkontrollierte Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Aktivität von Efgartigimod bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der PK, PD, Sicherheit und Aktivität von Efgartigimod IV bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit gMG.

Zu den Testdetails gehören:

  • Die maximale Versuchsdauer für jeden einzelnen Teilnehmer beträgt ca. 28 Wochen
  • Die Behandlungsdauer beträgt 8 Wochen für den Teil zur Bestätigung der Dosis (Teil A) und 18 Wochen für den Teil zur Bestätigung des Ansprechens auf die Behandlung (Teil B).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Abgeschlossen
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Abgeschlossen
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 121
        • Abgeschlossen
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Abgeschlossen
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Kontakt:
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Kontakt:
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutierung
        • Alberta Childrens Hospital
        • Kontakt:
      • Vancouver, Kanada, V6H 3N1
        • Rekrutierung
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polen, 40-123
        • Rekrutierung
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Abgeschlossen
        • Medizinische Universitat Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Fähigkeit des Teilnehmers und/oder seines/ihres gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, die Anforderungen der Studie zu verstehen und gegebenenfalls eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung abzugeben (einschließlich Zustimmung/Zustimmung zur Verwendung und Offenlegung von forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen), Bereitschaft und Fähigkeit, die Verfahren des Studienprotokolls einzuhalten (einschließlich der Teilnahme an den erforderlichen Studienbesuchen).
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 2 bis unter 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung. Die Altersgruppen werden jeweils gestaffelt aufgenommen: 6 Teilnehmer in der Altersgruppe der 12- bis unter 18-Jährigen, gefolgt von 6 Teilnehmern in der Altersgruppe der 2- bis unter 12-Jährigen zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Zustimmung.
  3. Diagnostiziert mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) mit bestätigter Dokumentation
  4. Erfüllt die klinischen Kriterien gemäß Definition der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III und IVa.
  5. Geeignete Teilnehmer sollten ein unbefriedigendes Ansprechen (Wirksamkeit und/oder Sicherheit) auf Immunsuppressiva, Steroide oder Acetylcholinesterase (AChE)-Hemmer haben und vor dem Screening eine stabile Begleittherapie mit generalisierter Myasthenia Gravis (gMG) von angemessener Dauer erhalten.
  6. Positiver serologischer Test auf Acetylcholinrezeptor (Anti-AChR)-Antikörper beim Screening (für jüngere Teilnehmer (<15 kg) können historische Werte verwendet werden).

  7. Die Anwendung von Verhütungsmitteln sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen. Eine Versuchsperson ist gebärfähig, wenn sie nach Ansicht des Prüfers biologisch in der Lage ist, Kinder zu bekommen, und sexuell aktiv ist.

    1. Männliche Teilnehmer: Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Ende der Studie kein Sperma zu spenden.
    2. Weibliche Teilnehmer: Weibliche Jugendliche im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und zu Studienbeginn einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben, bevor das Prüfpräparat (IMP) verabreicht werden kann.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer der Klassen I, IVb und V der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  2. Weibliche Jugendliche im gebärfähigen Alter (FAOCBP): Schwangerschaft oder Stillzeit, oder die Teilnehmerin beabsichtigt, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IMP) schwanger zu werden.

  3. Hat eine der folgenden Erkrankungen:

    1. Klinisch signifikante unkontrollierte aktive oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion beim Screening.
    2. Jede andere bekannte Autoimmunerkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome von Myasthenia gravis beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würde.

    3. Malignität in der Anamnese, es sei denn, sie wird durch angemessene Behandlung als geheilt erachtet, ohne Anzeichen eines Wiederauftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP). Teilnehmer mit folgenden Krebserkrankungen können jederzeit aufgenommen werden:

      • Angemessen behandelter Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut
      • Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
      • Carcinoma in situ der Brust
      • Histologische Zufallsbefunde von Prostatakrebs (TNM-Klassifikation maligner Tumoren Stadium T1a oder T1b)
    4. Klinische Beweise für andere signifikante schwere Krankheiten oder eine kürzlich durchgeführte größere Operation oder die an einer anderen Erkrankung leiden, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte
  4. Verschlimmerung der Muskelschwäche infolge gleichzeitiger Infektionen oder Medikamente (Aminoglykoside, Fluorchinolone, Betablocker usw.).
  5. Ein dokumentierter Mangel an klinischem Ansprechen auf den Plasmaaustausch (PLEX).
  6. Weniger als 28 Tage vor dem Screening einen Lebendimpfstoff oder attenuierten Lebendimpfstoff erhalten. Der Erhalt eines inaktivierten, Untereinheits-, Polysaccharid- oder Konjugatimpfstoffs zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening ist kein Ausschluss.
  7. Erhalten einer Thymektomie <3 Monate vor dem Screening oder 1 soll während des Testzeitraums durchgeführt werden.

  8. Die folgenden Ergebnisse dieser diagnostischen Beurteilungen werden als ausschließend betrachtet:

    1. Positiver Serumtest beim Screening auf eine aktive Virusinfektion mit einer der folgenden Erkrankungen:

      • Hepatitis-B-Virus (HBV), das auf eine akute oder chronische Infektion hinweist
      • Hepatitis-C-Virus (HCV) basierend auf HCV-Antikörper-Assay
      • Humanes Immundefizienzvirus (HIV) in Verbindung mit einer CD4-Zellzahl < 200 Zellen/mm3 mit einem erworbenen Immunschwächesyndrom (AIDS)-definierenden Zustand, wie z B. Mycobacterium tuberculosis (pulmonal oder extrapulmonal) oder invasivem Gebärmutterhalskrebs
    2. Positiver Polymerase-Kettenreaktionstest (PCR) mit Nasopharynxabstrich auf schweres akutes respiratorisches Syndrom Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) beim Screening.

  9. Anwendung der folgenden Vor- oder Begleittherapien:

    1. Anwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (IMP).
    2. Verwendung eines beliebigen monoklonalen Antikörpers innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (IMP).
    3. Verwendung von intravenösem Immunglobulin (IVIg), subkutan oder intramuskulär verabreicht, oder Plasmaaustausch (PLEX) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  10. Gesamt-Immunglobulin (IgG)-Spiegel <6 g/l unter der unteren Normgrenze (LLN) gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors für Teilnehmer nach Geschlecht und Alter beim Screening.
  11. Eine bekannte Überempfindlichkeitsreaktion auf Efgartigimod oder einen seiner sonstigen Bestandteile.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod
Patienten, die eine intravenöse (i.v.) Behandlung mit Efgartigimod erhalten
Biologisch: Efgartigimod IV
Intravenöse Infusion von Efgartigimod

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efgartigimod-Konzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgetriebene Analyse zur Bestimmung (Alters- und Größenabhängigkeit der) Clearance (CL)
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Von jedem Teilnehmer werden Blutproben zur Messung der Serumkonzentrationen von Efgartigimod entnommen
bis zu 26 Wochen
Efgartigimod-Konzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgetriebene Analyse zur Bestimmung des (Alters- und Größenabhängigkeit) des Verteilungsvolumens (Vd)
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Von jedem Teilnehmer werden Blutproben zur Messung der Serumkonzentrationen von Efgartigimod entnommen
bis zu 26 Wochen
Gesamt-Immunglobulin-G (IgG)-Spiegel als Eingabe für die Modellanalyse der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Die Gesamtspiegel von Immunglobulin G werden aus Blutproben gemessen
bis zu 26 Wochen
Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper (AChR-Ab) als Input für die Modellierungsanalyse der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Die Gesamtspiegel von Immunglobulin G (IgG) werden aus Blutproben gemessen
bis zu 26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: bis zu 28 Wochen
bis zu 28 Wochen
Efgartigimod-Serumkonzentrationen aus Blutproben
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Absolute Werte der Konzentrationen von Gesamt-Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Veränderung des Gesamt-Immunglobulin-G (IgG)-Spiegels aus Blutproben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Prozentuale Veränderung des Gesamt-Immunglobulins G (IgG) aus Blutproben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Absolute Werte von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-Ab) aus Blutproben
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Veränderung der Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) aus Blutproben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) aus Blutproben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: bis zu 28 Wochen
bis zu 28 Wochen
Prävalenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: bis zu 28 Wochen
bis zu 28 Wochen
Absolute Werte des gesamten Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Scores. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 24 liegen, wobei höhere Gesamtpunktzahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Änderung des Gesamtscores für Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) gegenüber dem Ausgangswert. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 24 liegen, wobei höhere Gesamtpunktzahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Absolute Werte des gesamten quantitativen Myasthenia-Gravis-Scores (QMG-Score). Die mögliche Gesamtpunktzahl beträgt 39, wobei höhere Gesamtpunktzahlen schwerere Beeinträchtigungen anzeigen.
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Veränderung des Gesamt-Myasthenia-Gravis-Scores (QMG-Score) gegenüber dem Ausgangswert. Die mögliche Gesamtpunktzahl beträgt 39, wobei höhere Gesamtpunktzahlen schwerere Beeinträchtigungen anzeigen.
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Absolute Werte der Gesamtpunktzahl EuroQoL 5 Dimensionen Jugend (EQ-5D-Y)
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Die Beschreibung des Gesundheitszustands des Teilnehmers erfolgt durch Ziffern für 5 Dimensionen, kombiniert in einer 5-stelligen Zahl. Ein einzigartiger Gesundheitszustand wird durch die Kombination von 1 Stufe aus jeder der 5 Dimensionen definiert. Jeder Zustand wird in Form eines 5-stelligen Codes bezeichnet, wobei Code 11111 keine Probleme in einer der 5 Dimensionen anzeigen würde und 33333 die schlimmsten Probleme in einer der 5 Dimensionen anzeigen würde.
bis zu 26 Wochen
Änderung der Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert EuroQoL 5 Dimensionen Jugend (EQ-5D-Y)
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Die Beschreibung des Gesundheitszustands des Teilnehmers erfolgt durch Ziffern für 5 Dimensionen, kombiniert in einer 5-stelligen Zahl. Ein einzigartiger Gesundheitszustand wird durch die Kombination von 1 Stufe aus jeder der 5 Dimensionen definiert. Jeder Zustand wird in Form eines 5-stelligen Codes bezeichnet, wobei Code 11111 keine Probleme und 33333 die schlimmsten Probleme in einer der 5 Dimensionen anzeigen würde.
bis zu 26 Wochen
Fragebogen zu den Werten der neurologischen Lebensqualität (Neuro-QoL) bei pädiatrischer Erschöpfung
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Fragebogens zur neurologischen Lebensqualität (Neuro-QoL) bei pädiatrischer Erschöpfung
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
bis zu 26 Wochen
Änderung der schützenden Antikörpertiter gegen Impfstoffe, die vor oder während der Studie aus Blutproben erhalten wurden
Zeitfenster: bis zu 28 Wochen
bis zu 28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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