Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheden af ​​Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr)

16. februar 2026 opdateret af: argenx

Åbent ukontrolleret forsøg til evaluering af Efgartigimods farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og aktivitet hos børn fra 2 til under 18 år med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med dette forsøg er at undersøge PK, PD, sikkerhed og aktivitet af efgartigimod IV hos børn og unge i alderen fra 2 til under 18 år med gMG.

Prøvedetaljer omfatter:

  • Den maksimale forsøgsvarighed for hver enkelt deltager vil være cirka 28 uger
  • Behandlingsvarigheden vil være 8 uger for den dosisbekræftende del (del A) og 18 uger for den behandlingsresponsbekræftende del (del B)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Kontakt:
  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Childrens Hospital
        • Kontakt:
      • Vancouver, Canada, V6H 3N1
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 121
        • Afsluttet
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Georgien, 159
        • Afsluttet
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Kontakt:
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Kontakt:
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Polen, 40-123
        • Rekruttering
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Afsluttet
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Afsluttet
        • Universitätsklinikum Essen
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Afsluttet
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerens og/eller hans/hendes juridisk autoriserede repræsentants evne til at forstå kravene til forsøget og give skriftligt informeret samtykke/samtykke, hvis det er relevant (herunder samtykke/samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede sundhedsoplysninger), vilje og evne til at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder deltagelse i de påkrævede forsøgsbesøg).
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere mellem 2 og under 18 år på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke/samtykke. Aldersgrupper tilmeldes henholdsvis på en forskudt måde: 6 deltagere i aldersgruppen 12 til under 18 år efterfulgt af 6 deltagere i aldersgruppen 2 til under 12 år på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke/samtykke.
  3. Diagnosticeret med generaliseret myasthenia gravis (gMG) med bekræftet dokumentation
  4. Opfylder de kliniske kriterier som defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III og IVa.
  5. Kvalificerede deltagere bør have et utilfredsstillende respons (effektivitet og/eller sikkerhed) på immunsuppressiva, steroider eller acetylcholinesterase (AChE) hæmmere og bør være i stabil samtidig generaliseret myasthenia gravis (gMG) behandling af tilstrækkelig varighed før screening.
  6. Positiv serologisk test for acetylcholinreceptor (anti-AChR) antistoffer ved screening (for yngre deltagere (<15 kg) kan historiske værdier anvendes).

  7. Brug af præventionsmidler bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske forsøg. En forsøgsperson er i den fødedygtige alder, hvis han/hun efter undersøgerens opfattelse er biologisk i stand til at få børn og er seksuelt aktiv.

    1. Mandlige deltagere: Mandlige deltagere skal indvillige i ikke at donere sæd fra det tidspunkt, hvor formularen til informeret samtykke blev underskrevet, til forsøgets afslutning.
    2. Kvindelige deltagere: Kvindelige unge i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline, før forsøgslægemiddel (IMP) kan administreres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse I, IVb og V.
  2. Kvindelige unge i den fødedygtige alder (FAOCBP): Graviditet eller amning, eller deltageren har til hensigt at blive gravid under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet (IMP).

  3. Har nogen af ​​følgende medicinske tilstande:

    1. Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening.
    2. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sætte deltageren i unødig risiko.

    3. Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år før den første administration af forsøgslægemidlet (IMP). Deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes:

      • Tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft
      • Carcinom in situ af livmoderhalsen
      • Carcinom in situ af brystet
      • Tilfældige histologiske fund af prostatacancer (TNM-klassificering af maligne tumorer stadium T1a eller T1b)
    4. Klinisk bevis for andre betydelige alvorlige sygdomme, eller som for nylig har gennemgået en større operation, eller som har en anden tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af forsøget eller sætte deltageren i unødig risiko
  4. Forværring af muskelsvaghed sekundært til samtidige infektioner eller medicin (aminoglykosider, fluorquinoloner, betablokkere osv.).
  5. En dokumenteret mangel på klinisk respons på plasmaudveksling (PLEX).
  6. Modtog en levende eller levende svækket vaccine mindre end 28 dage før screening. At modtage en inaktiveret, underenheds-, polysaccharid- eller konjugeret vaccine på et hvilket som helst tidspunkt før screening er ikke udelukkende.
  7. Modtaget en thymektomi <3 måneder før screening eller 1 er planlagt udført i forsøgsperioden.

  8. Følgende resultater fra disse diagnostiske vurderinger vil blive betragtet som ekskluderende:

    1. Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfektion med en af ​​følgende tilstande:

      • Hepatitis B-virus (HBV), der er tegn på en akut eller kronisk infektion
      • Hepatitis C-virus (HCV) baseret på HCV-antistofassay
      • Humant immundefektvirus (HIV) forbundet med et CD4-tal <200 celler/mm3 med en erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)-definerende tilstand, såsom: Cytomegalovirus retinitis med synstab, Pneumocystis jiroveci lungebetændelse, kronisk intestinal phalopathyrelidiose, HIV , Mycobacterium tuberculosis (lunge- eller ekstrapulmonal) eller invasiv livmoderhalskræft
    2. Positiv nasopharyngeal podning polymerase kædereaktion (PCR) test for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening.

  9. Brug af følgende tidligere eller samtidige behandlinger:

    1. Brug af et forsøgsprodukt inden for 3 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af forsøgslægemidlet (IMP).
    2. Brug af ethvert monoklonalt antistof inden for 6 måneder før den første dosis af forsøgslægemidlet (IMP).
    3. Anvendelse af intravenøst ​​immunglobulin (IVIg), administreret subkutant eller intramuskulært, eller plasmaudskiftning (PLEX) inden for 4 uger før screening.
  10. Totale immunglobulinniveauer (IgG) <6 g/L under den nedre normale grænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium for deltager efter køn og alder ved screening.
  11. En kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod eller et eller flere af dets hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod
Patienter, der får efgartigimod intravenøs (IV) behandling
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af Efgartigimod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efgartigimod-koncentrationer som input til kompartment, modeldrevet analyse for at bestemme (alder og størrelsesafhængighed af) Clearance (CL)
Tidsramme: op til 26 uger
Blodprøver vil blive indsamlet fra hver deltager til måling af serumkoncentrationer af efgartigimod
op til 26 uger
Efgartigimod-koncentrationer som input til kompartment-, modeldrevet analyse for at bestemme (alder og størrelsesafhængighed af) Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: op til 26 uger
Blodprøver vil blive indsamlet fra hver deltager til måling af serumkoncentrationer af efgartigimod
op til 26 uger
Samlede immunoglobulin G (IgG) niveauer som input til farmakokinetik (PK) og farmakodynamisk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: op til 26 uger
Totale immunoglobulin G-niveauer vil blive målt fra blodprøver
op til 26 uger
Anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) som input til farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: op til 26 uger
Totale immunoglobulin G (IgG) niveauer vil blive målt fra blodprøver
op til 26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: op til 28 uger
op til 28 uger
Efgartigimod serumkoncentrationer fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Absolutte værdier af niveauer af total immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring fra baseline af niveauer af totalt immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Procentvis ændring fra baseline af totalt immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Absolutte værdier af anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring fra baseline af anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Procentvis ændring fra baseline af anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: op til 28 uger
op til 28 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: op til 28 uger
op til 28 uger
Absolutte værdier af total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score. Samlet score kan variere fra 0 til 24, hvor højere totalscore indikerer mere svækkelse.
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring fra baseline af total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score. Samlet score kan variere fra 0 til 24, hvor højere totalscore indikerer mere svækkelse.
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Absolutte værdier af den samlede kvantitative Myasthenia Gravis-score (QMG-score). Den samlede mulige score er 39, hvor højere totalscore indikerer mere alvorlige svækkelser.
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring fra baseline af total Myasthenia Gravis-score (QMG-score). Den samlede mulige score er 39, hvor højere totalscore indikerer mere alvorlige svækkelser.
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Absolutte værdier af samlet score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tidsramme: op til 26 uger
Beskrivelse af deltagerens helbredstilstand udføres med cifre for 5 dimensioner kombineret i et 5-cifret tal. En unik sundhedstilstand defineres ved at kombinere 1 niveau fra hver af de 5 dimensioner. Hver stat omtales i form af en 5-cifret kode, hvorimod kode 11111 ikke ville angive nogen problemer i nogen af ​​de 5 dimensioner, og 33333 ville indikere de værste problemer i nogen af ​​de 5 dimensioner.
op til 26 uger
Ændring fra baseline for samlet score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Tidsramme: op til 26 uger
Beskrivelse af deltagerens helbredstilstand udføres med cifre for 5 dimensioner kombineret i et 5-cifret tal. En unik sundhedstilstand defineres ved at kombinere 1 niveau fra hver af de 5 dimensioner. Hver stat omtales i form af en 5-cifret kode, hvorimod kode 11111 ville angive ingen problemer, og 33333 ville angive værste problemer i nogen af ​​de 5 dimensioner.
op til 26 uger
Værdier af neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL) pædiatrisk træthedsspørgeskema
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring fra baseline af Neurological Quality of Life (Neuro-QoL) pædiatrisk træthedsspørgeskema
Tidsramme: op til 26 uger
op til 26 uger
Ændring i beskyttende antistoftitre til vacciner modtaget før eller under forsøget fra blodprøver
Tidsramme: op til 28 uger
op til 28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2021

Først opslået (Faktiske)

6. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Efgartigimod IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner