Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности эфгартигимода при внутривенном введении у детей с генерализованной миастенией гравис (ADAPT Jr)

16 февраля 2026 г. обновлено: argenx

Открытое неконтролируемое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и активности эфгартигимода у детей в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис

Целью данного исследования является изучение ФК, ФД, безопасности и активности эфгартигимода IV у детей и подростков в возрасте от 2 до 18 лет с ГМГ.

Детали пробной версии включают:

  • Максимальная продолжительность испытания для каждого отдельного участника составит примерно 28 недель.
  • Продолжительность лечения будет составлять 8 недель для части, подтверждающей дозу (часть A), и 18 недель для части, подтверждающей ответ на лечение (часть B).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Завершенный
        • Medizinische Universität Wien
  • Бельгия
      • Antwerp, Бельгия, 2650
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Контакт:
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Завершенный
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum - Sozialpadiatrisches Zentrum
      • Essen, Германия, 45147
        • Завершенный
        • Universitätsklinikum Essen
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 121
        • Завершенный
        • Vian - M. Iashvili Children's Central Hospital
      • Tbilisi, Грузия, 159
        • Завершенный
        • Tbilisi State Medical University - Givi Zhvania Pediatric Academic Clinic
  • Испания
      • Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Контакт:
          • Andres - Nascimento, MD
          • Номер телефона: 8573504834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Контакт:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
  • Италия
      • Bari, Италия, 70124
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Consorziale Di Bari
        • Контакт:
      • Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer
        • Контакт:
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Ospedale Giannina Gaslini
        • Контакт:
  • Канада
      • Calgary, Канада, T3B 6A8
        • Рекрутинг
        • Alberta Childrens Hospital
        • Контакт:
      • Vancouver, Канада, V6H 3N1
        • Рекрутинг
        • British Columbia Children's Hospital
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Рекрутинг
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Контакт:
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Рекрутинг
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Контакт:
          • Anna Kostera-Pruszczyk, MD
          • Номер телефона: 8573504834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
    • Woj. Pomorskie
      • Gdansk, Woj. Pomorskie, Польша, 80-952
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Контакт:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Номер телефона: 8573504834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
    • Woj. Slaskie
      • Katowice, Woj. Slaskie, Польша, 40-123
        • Рекрутинг
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Рекрутинг
        • Manchester University NHS Foundation Trust - Royal Manchester Children's Hospital
        • Контакт:
          • Brian Gary McCullagh, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
        • Контакт:
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
        • Контакт:
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades
        • Контакт:
          • Isabelle Desguerre, MD
          • Номер телефона: 8573504834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Способность участника и/или его/ее законного представителя понять требования исследования и предоставить письменное информированное согласие/согласие, если применимо (включая согласие/согласие на использование и раскрытие медицинской информации, связанной с исследованием), готовность и способность соблюдать процедуры протокола исследования (включая посещение обязательных визитов для исследования).
  2. Участники мужского или женского пола в возрасте от 2 до 18 лет на момент предоставления информированного согласия/согласия. Возрастные группы зачисляются в шахматном порядке соответственно: 6 участников в возрастной группе от 12 до 18 лет, за которыми следуют 6 участников в возрастной группе от 2 до 12 лет на момент предоставления информированного согласия/согласия.
  3. Диагноз генерализованной миастении гравис (gMG) с подтвержденной документацией
  4. Соответствие клиническим критериям, определенным Американским фондом миастении гравис (MGFA), класс II, III и IVa.
  5. Подходящие участники должны иметь неудовлетворительный ответ (эффективность и/или безопасность) на иммунодепрессанты, стероиды или ингибиторы ацетилхолинэстеразы (АХЭ) и должны находиться на стабильной сопутствующей терапии генерализованной миастении гравис (gMG) адекватной продолжительности перед скринингом.
  6. Положительный серологический тест на антитела к рецептору ацетилхолина (анти-AChR) при скрининге (для более молодых участников (<15 кг) можно использовать исторические значения).

  7. Использование противозачаточных средств должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для участников клинических испытаний. Субъект имеет детородный потенциал, если, по мнению исследователя, он/она биологически способен иметь детей и ведет половую жизнь.

    1. Участники мужского пола: Участники мужского пола должны согласиться не сдавать сперму с момента подписания формы информированного согласия до конца испытания.
    2. Участники женского пола: у девочек-подростков детородного возраста должен быть отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность в начале исследования, прежде чем можно будет вводить исследуемый лекарственный препарат (ИЛП).

Критерий исключения:

  1. Участники с Американским фондом миастении (MGFA) класса I, IVb и V.
  2. Девочки-подростки детородного возраста (FAOCBP): Беременность или лактация, или участница намеревается забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы исследуемого лекарственного препарата (ИЛП).

  3. Имеет любое из следующих заболеваний:

    1. Клинически значимая неконтролируемая активная или хроническая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция при скрининге.
    2. Любое другое известное аутоиммунное заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать точной оценке клинических симптомов миастении или подвергнуть участника неоправданному риску.

    3. Злокачественное заболевание в анамнезе, если только оно не считается излеченным адекватным лечением, при отсутствии признаков рецидива в течение ≥3 лет до первого введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП). Участники со следующими видами рака могут быть включены в любое время:

      • Адекватно пролеченный базально-клеточный или плоскоклеточный рак кожи
      • Карцинома in situ шейки матки
      • Карцинома in situ молочной железы
      • Случайные гистологические находки рака предстательной железы (стадия T1a или T1b по классификации TNM злокачественных опухолей)
    4. Клинические признаки других значительных серьезных заболеваний, или недавняя серьезная операция, или наличие любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или подвергнуть участника неоправданному риску.
  4. Усиление мышечной слабости на фоне сопутствующих инфекций или лекарств (аминогликозиды, фторхинолоны, бета-блокаторы и т. д.).
  5. Задокументированное отсутствие клинического ответа на плазмаферез (PLEX).
  6. Получили живую или живую аттенуированную вакцину менее чем за 28 дней до скрининга. Получение инактивированной, субъединичной, полисахаридной или конъюгированной вакцины в любое время до скрининга не является исключением.
  7. Выполнена тимэктомия менее чем за 3 месяца до скрининга или планируется провести 1 операцию в течение испытательного периода.

  8. Следующие результаты этих диагностических оценок будут считаться исключающими:

    1. Положительный тест сыворотки при скрининге на активную вирусную инфекцию при любом из следующих состояний:

      • Вирус гепатита В (ВГВ), который указывает на острую или хроническую инфекцию
      • Вирус гепатита С (HCV) на основе анализа антител к HCV
      • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), связанный с числом CD4 <200 клеток/мм3 с состоянием, определяющим синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД), например: цитомегаловирусный ретинит с потерей зрения, пневмоцистная пневмония Pneumocystis jiroveci, хронический кишечный криптоспоридиоз, ВИЧ-ассоциированная энцефалопатия , Микобактерии туберкулеза (легочные или внелегочные) или инвазивный рак шейки матки
    2. Положительный тест полимеразной цепной реакции (ПЦР) мазка из носоглотки на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARS-CoV-2) при скрининге.

  9. Использование следующих предшествующих или сопутствующих методов лечения:

    1. Использование исследуемого препарата в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до первой дозы исследуемого лекарственного препарата (ИЛП).
    2. Использование любого моноклонального антитела в течение 6 месяцев до первой дозы исследуемого лекарственного средства (ИЛП).
    3. Использование внутривенного иммуноглобулина (IVIg), вводимого подкожно или внутримышечно, или плазмафереза ​​(PLEX) в течение 4 недель до скрининга.
  10. Уровни общего иммуноглобулина (IgG) <6 г/л ниже нижней границы нормы (LLN) в соответствии с референтными диапазонами центральной лаборатории для участников в разбивке по полу и возрасту на момент скрининга.
  11. Известная реакция гиперчувствительности на эфгартигимод или любой из его вспомогательных веществ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод
Пациенты, получающие эфгартигимод внутривенно (в/в)
Биологический: Эфгартигимод IV
Внутривенная инфузия Эфгартигимода

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрации эфгартигимода в качестве исходных данных для раздельного модельного анализа для определения (в зависимости от возраста и размера) клиренса (CL)
Временное ограничение: до 26 недель
Образцы крови будут взяты у каждого участника для измерения концентрации эфгартигимода в сыворотке крови.
до 26 недель
Концентрации эфгартигимода в качестве исходных данных для раздельного анализа на основе модели для определения (зависимости от возраста и размера) объема распределения (Vd)
Временное ограничение: до 26 недель
Образцы крови будут взяты у каждого участника для измерения концентрации эфгартигимода в сыворотке крови.
до 26 недель
Уровни общего иммуноглобулина G (IgG) как исходные данные для моделирования фармакокинетики (ФК) и фармакодинамического (ФД) анализа
Временное ограничение: до 26 недель
Общий уровень иммуноглобулина G будет измеряться в образцах крови.
до 26 недель
Антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR-Ab) в качестве исходных данных для моделирования фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД)
Временное ограничение: до 26 недель
Уровни общего иммуноглобулина G (IgG) будут измеряться в образцах крови.
до 26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯС)
Временное ограничение: до 28 недель
до 28 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке образцов крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Абсолютные значения уровней общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Абсолютные значения антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Частота появления антилекарственных антител (ADA) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: до 28 недель
до 28 недель
Преобладание антилекарственных антител (ADA) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: до 28 недель
до 28 недель
Абсолютные значения общей оценки активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL). Общий балл может варьироваться от 0 до 24, при этом более высокие общие баллы указывают на большее ухудшение.
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение общей оценки активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем. Общий балл может варьироваться от 0 до 24, при этом более высокие общие баллы указывают на большее ухудшение.
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Абсолютные значения общей количественной оценки миастении гравис (оценка QMG). Общий возможный балл составляет 39, где более высокие общие баллы указывают на более серьезные нарушения.
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение общей оценки миастении гравис (оценка QMG) по сравнению с исходным уровнем. Общий возможный балл составляет 39, где более высокие общие баллы указывают на более серьезные нарушения.
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Абсолютные значения общего балла EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: до 26 недель
Описание состояния здоровья участника производится цифрами по 5 измерениям, объединенным в 5-значное число. Уникальное состояние здоровья определяется путем объединения 1 уровня из каждого из 5 измерений. Каждое состояние обозначается 5-значным кодом, тогда как код 11111 указывает на отсутствие проблем ни в одном из 5 измерений, а код 33333 указывает на самые серьезные проблемы в любом из 5 измерений.
до 26 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: до 26 недель
Описание состояния здоровья участника производится цифрами по 5 измерениям, объединенным в 5-значное число. Уникальное состояние здоровья определяется путем объединения 1 уровня из каждого из 5 измерений. Каждое состояние обозначается 5-значным кодом, тогда как код 11111 указывает на отсутствие проблем, а код 33333 указывает на самые серьезные проблемы в любом из 5 измерений.
до 26 недель
Значения неврологического качества жизни (Neuro-QoL) анкета педиатрической усталости
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем опросника по неврологическому качеству жизни (Neuro-QoL) педиатрической усталости
Временное ограничение: до 26 недель
до 26 недель
Изменение титров защитных антител к вакцинам, полученным до или во время исследования из образцов крови
Временное ограничение: до 28 недель
до 28 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 октября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2006
  • 2024-513854-31-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Генерализованная миастения гравис

Клинические исследования Эфгартигимод IV

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться