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在克罗恩病患者中使用 PK 仪表板与 SOC 进行主动英夫利昔单抗优化:OPTIMIZE 试验

2026年3月4日 更新者:Adam Cheifetz、Beth Israel Deaconess Medical Center

在克罗恩病患者中使用药代动力学仪表板与护理标准进行主动英夫利昔单抗优化:OPTIMIZE 试验

OPTIMIZE 试验比较了 iDose 仪表板驱动的英夫利昔单抗剂量(iDose 驱动剂量)是否比标准英夫利昔单抗剂量更有效和更安全,以诱导和维持中度至重度活动性 CD 的疾病缓解。

研究概览

地位

主动,不招人

详细说明

克罗恩病 (CD) 是一种终生慢性炎症性肠病 (IBD),其特征是肠道透壁性炎症。 CD 是 21 世纪的全球性疾病,在新兴工业化国家的发病率越来越高。 治疗中度至重度 CD 患者最有效的疗法之一是抗肿瘤坏死因子 (TNF) 药物英夫利昔单抗 (IFX),作为单一疗法或作为与免疫调节剂 (IMM)(如硫唑嘌呤或甲氨蝶呤 (MTX))的联合疗法.

虽然更有效,但联合疗法与更严重的不良事件相关,例如严重的机会性感染和癌症,以及潜在的治疗依从性问题。 因此,许多患者和医生选择单独使用 IFX,因为安全性往往优先于疗效。 不幸的是,多达 30% 的患者对诱导治疗没有反应,并且随着时间的推移,多达 50% 的初始反应者会失去反应。 只有当患者失去反应时,医生才会检查血液 IFX 浓度(即反应性治疗药物监测 [TDM]),或根据经验增加 IFX 剂量。 反应性 TDM 有助于解释和更好地管理这些对 IFX 缺乏或失去反应的患者。 在许多情况下,缺乏或 LOR 是由于药物浓度低,有或没有产生针对 IFX 的抗体 (ATI)。 不幸的是,反应性 TDM 或经验性剂量递增对于那些对 IFX 诱导治疗无反应或在维持期间失去反应的患者来说往往为时已晚。 这种反应性方法导致许多患者失去了 IFX 作为治疗选择。

初步数据显示,与经验性剂量递增和/或反应性 TDM 相比,主动 IFX 优化以在维持治疗期间达到阈值药物浓度(即使患者无症状)与更好的长期结果相关,包括更长的药物持久性、降低的风险复发,减少住院和手术。 仅按体重(即 mg/kg)给药 IFX 可能不足以满足许多患者的需求,因为通常不考虑药物清除率的个体差异以及影响 IFX 浓度和 PK 的其他因素。 剂量计算器考虑了所有这些个体因素,并提高了剂量的精确度,从而实现更好的个性化医疗。 这些系统已经过验证,个性化剂量已显示出对 IBD 患者的临床益处。

这是一项随机、对照、多中心、开放标签的研究,计划招募 196 名患有中度至重度活动性 CD 的参与者。 所有符合条件的参与者将以 1:1 的比例随机分配,接受 IFX 单一疗法和主动 TDM 或 SOC IFX 疗法,有或没有伴随的 IMM 疗法,以及经验剂量优化或反应性 TDM,由研究者酌情决定。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

124

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • London、加拿大
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Montreal、加拿大
        • McGill University Health Centre (MUHC) Montreal General Hospital
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Medicine
      • Evanston、Illinois、美国、60208
        • Northwestern University
      • Rockford、Illinois、美国、61107
        • Rockford GI
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Burlington、Massachusetts、美国、01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03766
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Atrium Health Center for Digestive Health
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02915
        • LifeSpan Brown University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、20500
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 16 岁至 80 岁(含)的男性或未怀孕、未哺乳的女性。
  2. 使用标准内窥镜、组织学或放射学标准在筛查前诊断 CD。 如果研究者认为结果与 CD 一致,则最初诊断为不确定性结肠炎的斑片状结肠炎症受试者将符合纳入标准。
  3. 中度至重度活动性 CD,由 220 至 450 分之间的克罗恩病活动指数 (CDAI) 总分定义,并且至少有以下一项:

    1. CRP 升高 > 正常上限)
    2. 粪便钙卫蛋白 (FC) 升高 (> 250 μg/g)
    3. SES-CD > 6,或 SES-CD > 3 对于孤立性回肠疾病
  4. 医生打算开 IFX 作为受试者常规护理的一部分。
  5. 在参加当前研究之前之前没有使用过 IFX,除非参与者之前接受过 1 剂 IFX(在参加后 2.5 周内)并且在开始 IFX 时满足所有资格标准并且 IFX 是根据中概述的要求进行管理的这个协议
  6. 能够全面参与本临床试验的各个环节。
  7. 必须获得并记录书面知情同意书。

排除标准:

  1. 具有以下任何 CD 相关并发症的受试者:

    1. 腹部或盆腔脓肿,包括肛周
    2. 造口或造口术的存在
    3. 孤立性肛周疾病
    4. 阻塞性疾病,如阻塞性狭窄
    5. 短肠综合征
    6. 中毒性巨结肠或任何其他可能需要手术的并发症,或任何其他妨碍或混淆疾病活动评估的表现(CDAI 或 SES-CD)
    7. 全结肠切除术。
  2. 溃疡性结肠炎、不确定性结肠炎、显微镜下结肠炎、缺血性结肠炎、结肠粘膜发育不良或未经治疗的胆汁酸吸收不良的病史或当前诊断。
  3. 根据 SOC 评估,目前的细菌或寄生虫致病性肠道感染包括:艰难梭菌;结核;已知感染乙型或丙型肝炎病毒;已知感染艾滋病毒;败血症;脓肿。 下列史:筛选前 6 个月内的机会性感染;筛选前 2 周内任何需要抗菌治疗的感染;超过 1 次带状疱疹发作或任何播散性带状疱疹发作;筛选前 4 周内需要住院治疗或静脉内抗微生物治疗的任何其他感染。
  4. 除非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤或原位宫颈癌外,患有任何恶性肿瘤或淋巴组织增生性疾病,并且在过去 5 年内接受过治疗且无复发证据。
  5. 已知的原发性或继发性免疫缺陷。
  6. 对阿达木单抗的 PNR,定义为在治疗 14 周后没有临床获益的客观证据。
  7. 当最多 40% 的计划登记(约 78 名受试者)没有先前的生物暴露时,将排除先前生物暴露失败的受试者(定义为 PNR 或 SLR)。
  8. 伴随使用超过泼尼松 40 毫克/天、布地奈德 9 毫克/天或同等剂量的口服皮质类固醇治疗,除非开始减量计划并计划在第 14 周前停止 CS
  9. 如产品标签上所述,存在任何作为 IFX 使用禁忌症的医疗状况或使用任何药物。
  10. 并发的具有临床意义的、严重的、不稳定的或不受控制的潜在心血管、肺、肝、肾、胃肠道、泌尿生殖系统、血液学、凝血、免疫学、内分泌/代谢或其他医学疾病,在研究者看来,可能混淆研究者研究结果,给受试者带来额外风险,或干扰受试者充分参与研究的能力。
  11. 孕妇或哺乳期妇女,根据医生确定怀孕或哺乳状态的惯常做法被排除在外。
  12. 已知对 IFX 或其他鼠类蛋白质不耐受或过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:主动英夫利昔单抗优化
使用药代动力学仪表板主动优化英夫利昔单抗
英夫利昔单抗
实验性的:护理标准英夫利昔单抗剂量
英夫利昔单抗

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
临床缓解
大体时间:52周
持续无皮质类固醇(第 14 周至第 52 周不使用 CS)临床缓解(CD:第 14、26、52 周时 CDAI <150;UC:PRO2 ≤ 1,RBS = 0)且疾病没有恶化的受试者比例
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
生物学缓解
大体时间:52周
具有持续生物缓解(hs-CRP <10 mg/L)的受试者比例
52周
hs-CRP 标准化
大体时间:52周
Hs-CRP 正常化的受试者比例(从基线时≥ 10 降至 < 10 mg/L)
52周
hs-CRP 相对于基线的变化
大体时间:第 14 周、第 26 周和第 52 周
Hs-CRP 相对于基线的变化
第 14 周、第 26 周和第 52 周
粪钙卫蛋白
大体时间:52周
粪便钙卫蛋白正常化的受试者比例(从基线时的 >250 µg/g 降至 ≤ 250 µg/g)
52周
粪便钙卫蛋白变化
大体时间:52周
粪便钙卫蛋白相对于基线的变化
52周
临床缓解
大体时间:52周
无 CS 临床缓解的受试者比例(CD:CDAI < 150;UC:PRO2 ≤ 1,RBS = 0)且在过去 6 个月内未使用 CS)
52周
深度缓解
大体时间:52周
深度缓解的受试者比例(CD:CDAI < 150 且 SES-CD ≤ 4,没有个体评分 > 1;UC:PRO2 ≤ 1,RBS = 0 且 MES ≤ 1)
52周
复合生物和内镜缓解
大体时间:52周
复合生物学(hs-CRP < 10 mg/L)和内镜缓解(CD:SES-CD ≤ 4;UC:MES ≤ 1)的受试者比例
52周
持续无 CS 临床缓解
大体时间:52周
从第 14 周到第 52 周,持续无 CS 临床缓解(CD:CDAI < 150;UC:PRO2 ≤ 1,RBS = 0)并且不使用 CS 或不需要救援治疗的受试者比例
52周
主要无反应者
大体时间:14周
主要无反应者的比例(CDAI 评分下降 ≤ 70 分,或 PRO2 评分较基线未下降 ≥ 1 分且未下降 30%,RBS 下降 ≥ 1 分,或 UC 的绝对 RBS ≤ 1)至少其中一项:hs-CRP ≥10 mg/L、FC > 250 μg/g,或 SES-CD > 4 或 MES > 1(对于 UC),或第 14 周之前疾病恶化)
14周
内镜缓解
大体时间:52周
内镜缓解的受试者比例(SES-CD ≤ 4,CD 中没有个体分值 > 1 或 UC 中 MES ≤ 1)
52周
内镜反应
大体时间:52周
具有内镜反应的受试者比例(CD:SES-CD 评分较基线下降 ≥ 50%;UC:MES 下降 ≥ 1 分)
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月1日

初级完成 (估计的)

2026年9月1日

研究完成 (估计的)

2026年9月1日

研究注册日期

首次提交

2021年4月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月5日

首次发布 (实际的)

2021年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月4日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

可根据合理要求提供去识别化的参与者数据和试验级数据。 该数据将在审查和批准研究计划和统计分析计划以及执行数据共享协议后提供

IPD 共享时间框架

完成并发表初步研究后。

IPD 共享访问标准

该数据将在审查和批准研究计划和统计分析计划以及执行数据共享协议后提供

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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