先前接受过 AVR-RD-02 治疗的戈谢病患者的长期随访研究
2023年8月28日 更新者：AVROBIO
这是一项多中心、多国长期随访研究，旨在评估 AVR-RD-02 治疗对先前接受过 AVR-RD-02 治疗（单剂量给药）的受试者的长期安全性和疗效持久性。
研究概览
详细说明
在之前的治疗研究中接受 AVR-RD-02 且符合所有资格标准的受试者可以参加 AVRO-RD-02-LTF01 研究。
对于个体参与受试者，只要可行，AVRO-RD-02-LTF01 研究的基线访问将与受试者在先前治疗研究中的最后一次访问一致。
在研究的前 4 年，受试者将被要求以大约 6 个月的间隔返回进行研究访问，此后每年 10 年（本研究的总随访时间为 14 年），在此期间定期安全将进行疗效评估，以评估 AVR-RD-02 治疗后的安全性、植入和临床反应的措施。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
4
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
为了在 AVRO-RD-02-LTF01 研究中纵向评估 AVR-RD-02 基因治疗输注的安全性、有效性和持久性，受试者必须在之前的治疗研究中接受过 AVR-RD-02 并同意遵守包含 AVRO-RD-02-LTF01 的研究访问时间表和程序，以纳入长期随访研究。
描述
纳入标准：
- 受试者必须已注册并接受 AVR-RD-02 作为单剂量给药
- 受试者必须愿意并能够根据适用的法规和指南为 AVRO-RD-02-LTF01 研究提供书面知情同意书，并遵守所有研究访问和程序。
排除标准：
- 受试者目前正在参加 AVROBIO 赞助的 AVR-RD-02 治疗研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有戈谢 1 病的受试者
这是一项针对先前在先前治疗研究中接受过 AVR-RD-02（单剂量给药）的受试者的长期随访研究。
本研究将不使用任何研究产品。
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安全性评估、疾病特异性评估和其他评估，以监测基因治疗干预的长期并发症
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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腹部磁共振成像 (MRI) 评估的脾脏体积随时间从基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过腹部 MRI 评估的肝脏体积随时间变化的基线
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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血红蛋白随时间变化的基线
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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血小板计数随时间从基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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液相色谱串联质谱法 (LC/MS/MS) 血浆溶酶体-Gb1 水平相对于基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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新诊断的恶性肿瘤、血液病和/或免疫相关事件/免疫原性的发生率
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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根据生命体征评估具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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根据体检结果评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过临床实验室测试评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过心电图 (ECG) 评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 中 GCase 酶活性水平随时间从基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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酶替代疗法 (ERT) 频率和剂量随时间从基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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戈谢病戈谢生物标志物指标在血浆壳三糖酶活性水平中的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过骨 MRI 评估的骨髓负荷 (BMB) 评分中戈谢病戈谢生物标志物指数的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 评估的戈谢病骨密度 (BMD) 戈谢病生物标志物指数的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过定量聚合酶链反应 (qPCR) 和/或液滴数字聚合酶链反应 (ddPCR) 评估骨髓抽吸物中的平均载体拷贝数 (VCN)
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过电化学发光法，抗 GCase 总抗体和后续滴度相对于基线的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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通过执行插入位点分析 (ISA) 评估的潜在异常克隆扩增中戈谢病的变化
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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具有复制能力的慢病毒 (RCL) 的存在
大体时间：基因治疗输注后 15 年的基线
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基因治疗输注后 15 年的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Milena Veselinovic, MD、AVROBIO
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月6日
初级完成 (实际的)
2023年8月21日
研究完成 (实际的)
2023年8月21日
研究注册日期
首次提交
2021年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月5日
首次发布 (实际的)
2021年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月28日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AVRO-RD-02-LTF01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
与当前的治疗清单保持一致
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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