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이전에 AVR-RD-02를 받은 고셔병 피험자를 대상으로 한 장기 추적 연구

2023년 8월 28일 업데이트: AVROBIO
이는 이전에 AVR-RD-02 치료(단회 투여)를 받은 피험자를 대상으로 AVR-RD-02 치료 효과의 장기 안전성 및 지속성을 평가하기 위한 다기관, 다국적 장기 추적 조사 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이전 치료 연구에서 AVR-RD-02를 투여받았고 모든 자격 기준을 충족하는 피험자는 AVRO-RD-02-LTF01 연구에 참여할 수 있습니다. 개별 참여 피험자의 경우 AVRO-RD-02-LTF01 연구의 기준선 방문은 가능할 때마다 이전 치료 연구의 피험자의 마지막 방문과 일치합니다. 피험자는 연구의 처음 4년 동안 약 6개월 간격으로, 그 후 10년 동안 매년(본 연구에서 총 14년의 후속 조치 동안) 연구 방문을 위해 다시 방문하도록 요청받게 되며, 이 기간 동안 주기적인 안전 AVR-RD-02 치료 후 안전성, 생착 및 임상 반응의 척도를 평가하기 위해 효능 평가를 수행할 것이다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

4

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
  • 캐나다
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, 캐나다, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

AVRO-RD-02-LTF01 연구에서 AVR-RD-02 유전자 요법 주입의 안전성, 효능 및 효과의 지속성에 대한 종적 평가를 허용하려면 피험자는 이전 치료 연구에서 AVR-RD-02를 투여받았고 준수에 동의해야 합니다. 장기 후속 연구에 포함하기 위한 AVRO-RD-02-LTF01에 대한 연구 방문 일정 및 절차와 함께.

설명

포함 기준:

  • 피험자는 등록되어 있어야 하며 AVR-RD-02를 단일 용량 투여로 받아야 합니다.
  • 피험자는 적용 가능한 규정 및 지침에 따라 AVRO-RD-02-LTF01 연구에 대한 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 방문 및 절차를 준수할 의향과 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 피험자는 현재 AVROBIO가 후원하는 AVR-RD-02 치료 연구에 등록되어 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
Gaucher 1 질병이 있는 피험자
이는 이전 치료 연구에서 AVR-RD-02(단회 용량 투여)를 투여받은 피험자를 대상으로 장기 추적 연구입니다. 이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
다른: 안전성 및 효능 평가
안전성 평가, 질병별 평가 및 유전자 치료 중재의 장기적 합병증을 모니터링하기 위한 기타 평가
다른 이름들:
  • 유전자 치료 개입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
복부 자기공명영상(MRI)으로 평가한 비장 부피의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
복부 MRI로 평가한 간 부피의 시간 경과에 따른 기준선
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
헤모글로빈의 시간 경과에 따른 기준선
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
혈소판 수의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
액체 크로마토그래피 탠덤 질량 분석법(LC/MS/MS)에 의한 혈장 lyso-Gb1 수준의 기준선에서 변경
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
새로 진단된 악성 종양, 혈액학적 장애 및/또는 면역 관련 사건/면역원성의 발생률
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
활력 징후로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
신체 검사 소견으로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
임상 실험실 검사로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
심전도(ECG)로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
글루코세레브로시다제(GCase)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
효소 대체 요법(ERT) 빈도 및 투여량의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
혈장 내 chitotriosidase 효소 활성도에 따른 Gaucher병의 Gaucher 바이오마커 지표 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
골 MRI로 평가한 골수 부하(BMB) 점수에서 고셔병의 고셔 바이오마커 지표 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 평가한 골밀도(BMD)의 고셔병의 고셔 바이오마커 지표 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
정량적 폴리머라제 연쇄 반응(qPCR) 및/또는 액적 디지털 폴리머라제 연쇄 반응(ddPCR)으로 평가한 골수 흡인물의 평균 VCN(Vector Copy Number)
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
전기화학발광 방법에 의한 항-GCase 총 항체 및 후속 역가의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
삽입 부위 분석(ISA)을 수행하여 평가한 잠재적 이상 클론 확장에서 고셔병의 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 존재
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AVROBIO

수사관

  • 연구 책임자: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 7월 6일

기본 완료 (실제)

2023년 8월 21일

연구 완료 (실제)

2023년 8월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 5일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AVRO-RD-02-LTF01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

현재 치료 목록과 일관성을 유지하기 위해

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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