Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig oppfølgingsstudie av forsøkspersoner med Gauchers sykdom som tidligere mottok AVR-RD-02

28. august 2023 oppdatert av: AVROBIO
Dette er en multisenter, multinasjonal langtidsoppfølgingsstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og holdbarhet av effekt av AVR-RD-02-behandling hos forsøkspersoner som tidligere har mottatt AVR-RD-02-behandling (enkeltdoseadministrasjon).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner som mottok AVR-RD-02 i den foregående behandlingsstudien og som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, kan delta i AVRO-RD-02-LTF01-studien. For individuelle deltakende forsøkspersoner vil baseline-besøket for AVRO-RD-02-LTF01-studien falle sammen med forsøkspersonens siste besøk i den foregående behandlingsstudien, når det er mulig. Forsøkspersonene vil bli bedt om å returnere for studiebesøk med ca. 6-måneders intervaller de første 4 årene av studien og deretter årlig i 10 år (for en total oppfølging på 14 år i denne studien), i løpet av denne perioden periodisk sikkerhet og effektvurderinger vil bli utført for å vurdere mål på sikkerhet, engraftment og klinisk respons etter AVR-RD-02-behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

For å tillate longitudinell vurdering av sikkerhet, effekt og holdbarhet av effekten av AVR-RD-02 genterapiinfusjon i AVRO-RD-02-LTF01-studien, må forsøkspersonene ha mottatt AVR-RD-02 i en tidligere behandlingsstudie og godta å overholde med studiebesøksplanen og prosedyrer for AVRO-RD-02-LTF01 for inkludering i langtidsoppfølgingsstudien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonen må ha blitt registrert og fått AVR-RD-02 som enkeltdoseadministrasjon
  • Forsøkspersonen må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til AVRO-RD-02-LTF01-studien i samsvar med gjeldende forskrifter og retningslinjer og for å overholde alle studiebesøk og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen er for tiden registrert i en AVROBIO-sponset AVR-RD-02 behandlingsstudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med Gaucher 1-sykdom
Dette er en langtidsoppfølgingsstudie av forsøkspersoner som tidligere har fått AVR-RD-02 (enkeltdoseadministrasjon) i en tidligere behandlingsstudie. Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
Annen: Sikkerhets- og effektvurderinger
Sikkerhetsevalueringer, sykdomsspesifikke vurderinger og andre vurderinger for å overvåke for langsiktige komplikasjoner av genterapiintervensjon
Andre navn:
  • Genterapiintervensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline over tid i miltvolum, vurdert ved abdominal magnetisk resonanstomografi (MRI)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline over tid i levervolum vurdert ved abdominal MR
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline over tid i hemoglobin
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endring fra baseline over tid i antall blodplater
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endring fra baseline i plasma lyso-Gb1 nivåer ved væskekromatografi tandem massespektrometri (LC/MS/MS)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Forekomst av nylig diagnostisert malignitet, hematologisk lidelse og/eller immunrelaterte hendelser/immunogenisitet
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter vurdert etter vitale tegn
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert ved funn av fysiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert ved kliniske laboratorietester
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert ved elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline over tid i glucocerebrosidase (GCase) GCase enzymaktivitetsnivå i
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endring fra baseline over tid i Enzyme Replacement Therapy (ERT) frekvens og dosering
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endringer i Gauchers biomarkørindekser for Gauchers sykdom i chitotriosidase enzymaktivitetsnivåer i plasma
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endringer i Gauchers biomarkørindekser for Gauchers sykdom i benmargsbyrde (BMB)-score vurdert ved ben-MR
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endringer i Gauchers biomarkørindekser for Gauchers sykdom i benmineraltetthet (BMD) vurdert ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Gjennomsnittlig vektorkopinummer (VCN) i benmargsaspirat vurdert ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) og/eller digital dråpereaksjon (ddPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endring fra baseline i anti-GCase totale antistoffer og påfølgende titere ved en elektrokjemiluminescensmetode
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Endringer i Gauchers sykdom i potensiell avvikende klonal ekspansjon(er) vurdert ved å utføre insersjonsstedanalyse (ISA)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Tilstedeværelse av replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi
Baseline til år 15 etter infusjon av genterapi

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AVROBIO

Etterforskere

  • Studieleder: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2023

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For å holde samsvar med gjeldende behandlingsoppføring

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sikkerhets- og effektvurderinger

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere