Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat Gaucher-kórban szenvedő alanyokkal, akik korábban megkapták az AVR-RD-02-t

2023. augusztus 28. frissítette: AVROBIO
Ez egy többközpontú, multinacionális, hosszú távú követéses vizsgálat az AVR-RD-02 kezelés hosszú távú biztonságosságának és tartósságának felmérésére olyan alanyoknál, akik korábban AVR-RD-02 kezelésben részesültek (egyszeri adagolás).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok az alanyok, akik az előző kezelési vizsgálatban AVR-RD-02-t kaptak, és minden alkalmassági kritériumnak megfelelnek, részt vehetnek az AVRO-RD-02-LTF01 vizsgálatban. Az egyes résztvevő alanyok esetében az AVRO-RD-02-LTF01 vizsgálat kiindulási vizitje egybeesik az alany előző kezelési vizsgálatban tett utolsó látogatásával, amikor csak lehetséges. Az alanyokat felkérik, hogy körülbelül 6 hónapos időközönként térjenek vissza tanulmányi látogatásra a vizsgálat első 4 évében, majd ezt követően évente 10 éven keresztül (ebben a vizsgálatban összesen 14 éves követés), amely idő alatt időszakos biztonság érvényesül. és hatékonysági értékeléseket kell végezni a biztonság, a beültetés és a klinikai válasz mérésére az AVR-RD-02 kezelés után.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

4

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az AVR-RD-02 génterápiás infúzió biztonságosságának, hatékonyságának és hatásának tartósságának longitudinális értékeléséhez az AVRO-RD-02-LTF01 vizsgálatban az alanyoknak meg kell kapniuk az AVR-RD-02-t egy korábbi kezelési vizsgálat során, és el kell fogadniuk az előírásokat. az AVRO-RD-02-LTF01 tanulmányút ütemtervével és eljárásaival a hosszú távú nyomon követési vizsgálatba való felvételhez.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak be kell jelentkeznie, és egyszeri dózisú AVR-RD-02-t kell kapnia
  • Az alanynak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja az AVRO-RD-02-LTF01 vizsgálathoz a vonatkozó előírásoknak és iránymutatásoknak megfelelően, és be kell tartania minden tanulmányi látogatást és eljárást.

Kizárási kritériumok:

  • Az alany jelenleg egy AVROBIO által szponzorált AVR-RD-02 kezelési vizsgálatban vesz részt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Gaucher 1-betegségben szenvedő alanyok
Ez egy hosszú távú követési vizsgálat olyan alanyokon, akik korábban AVR-RD-02-t (egyszeri adagolás) kaptak egy megelőző kezelési vizsgálat során. Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Egyéb: Biztonsági és hatékonysági értékelések
Biztonsági értékelések, betegség-specifikus értékelések és egyéb értékelések a génterápiás beavatkozás hosszú távú szövődményeinek megfigyelésére
Más nevek:
  • Génterápiás beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A lép térfogatának időbeli változása az alapvonalhoz képest, a hasi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási érték az idő múlásával a májtérfogatban, hasi MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A hemoglobin időbeli alapértéke
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A vérlemezkeszám időbeli változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a plazma lizo-Gb1 szintjében folyadékkromatográfiás tandem tömegspektrometriával (LC/MS/MS)
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Újonnan diagnosztizált rosszindulatú daganatok, hematológiai rendellenességek és/vagy immunrendszerrel kapcsolatos események/immunogenitás előfordulása
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős eltérései vannak az életjelek alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A klinikailag jelentős eltérésekkel rendelkező résztvevők száma a fizikális vizsgálat eredményei alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A klinikailag jelentős eltérésekkel rendelkező résztvevők száma, a klinikai laboratóriumi vizsgálatok alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős eltérései vannak, elektrokardiogram (EKG) alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A glükocerebrozidáz (GCase) GCase enzimaktivitás szintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Az enzimpótló terápia (ERT) gyakoriságának és adagjának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A Gaucher-kór Gaucher biomarker indexeinek változása a kitotriozidáz enzimaktivitás szintjében a plazmában
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A Gaucher-kór Gaucher-kór biomarker indexeinek változása a csontvelő-terhelés (BMB) pontszámban csont MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A Gaucher-kór Gaucher-kór biomarkerindexeinek változásai a csont ásványi sűrűségben (BMD) kettős energiás röntgenabszorpciós méréssel (DXA) mérve
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Átlagos vektorkópiaszám (VCN) a csontvelő-aspirátumban kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) és/vagy cseppecske digitális polimeráz láncreakcióval (ddPCR) meghatározva
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest az anti-GCase összantitestekben és az azt követő titerekben elektrokemilumineszcencia módszerrel
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
A Gaucher-kórban bekövetkezett változások az esetleges rendellenes klonális expanzió(k)ban, az inszerciós hely elemzésével (ISA) értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Replikációkompetens lentivírus (RCL) jelenléte
Időkeret: Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után
Kiindulási állapot a 15. évre a génterápiás infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AVROBIO

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. július 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. augusztus 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 5.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AVRO-RD-02-LTF01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A jelenlegi kezelési listának való megfelelés érdekében

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú Gaucher-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kosovo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel