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Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit Gaucher-Krankheit, die zuvor AVR-RD-02 erhalten haben

28. August 2023 aktualisiert von: AVROBIO
Dies ist eine multizentrische, multinationale Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Wirkung der AVR-RD-02-Behandlung bei Patienten, die zuvor eine AVR-RD-02-Behandlung (Einzeldosisverabreichung) erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Probanden, die AVR-RD-02 in der vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten haben und alle Eignungskriterien erfüllen, können an der AVRO-RD-02-LTF01-Studie teilnehmen. Für einzelne teilnehmende Probanden fällt der Baseline-Besuch für die AVRO-RD-02-LTF01-Studie nach Möglichkeit mit dem letzten Besuch des Probanden in der vorangegangenen Behandlungsstudie zusammen. Die Probanden werden gebeten, in den ersten 4 Jahren der Studie in etwa 6-Monats-Intervallen zu Studienbesuchen zurückzukehren und danach 10 Jahre lang jährlich (für eine Gesamtnachbeobachtungszeit von 14 Jahren in dieser Studie), während dieser Zeit periodische Sicherheit und Wirksamkeitsbewertungen werden durchgeführt, um Maßnahmen zur Sicherheit, Transplantation und klinischen Reaktion nach der AVR-RD-02-Behandlung zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Um eine Längsschnittbewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Dauerhaftigkeit der Wirkung der AVR-RD-02-Gentherapie-Infusion in der AVRO-RD-02-LTF01-Studie zu ermöglichen, müssen die Probanden AVR-RD-02 in einer vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten haben und sich damit einverstanden erklären mit dem Studienbesuchsplan und den Verfahren für AVRO-RD-02-LTF01 zur Aufnahme in die Langzeit-Follow-up-Studie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss eingeschrieben gewesen sein und AVR-RD-02 als Einzeldosisverabreichung erhalten haben
  • Der Proband muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung für die AVRO-RD-02-LTF01-Studie gemäß den geltenden Vorschriften und Richtlinien abzugeben und alle Studienbesuche und -verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist derzeit in eine von AVROBIO gesponserte AVR-RD-02-Behandlungsstudie eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit Gaucher-1-Krankheit
Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie mit Probanden, die zuvor AVR-RD-02 (Verabreichung einer Einzeldosis) in einer vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und andere Bewertungen zur Überwachung von Langzeitkomplikationen bei gentherapeutischen Eingriffen
Andere Namen:
  • Gentherapie-Intervention

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, wie durch abdominale Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Basislinie im Laufe der Zeit des Lebervolumens, wie durch MRT des Abdomens beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Grundlinie im Laufe der Zeit in Hämoglobin
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Plasma-Lyso-Gb1-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert durch Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC/MS/MS)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Inzidenz neu diagnostizierter bösartiger Erkrankungen, hämatologischer Erkrankungen und/oder immunbezogener Ereignisse/Immunogenität
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, beurteilt anhand der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie anhand der Ergebnisse der körperlichen Untersuchung festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie durch klinische Labortests festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie anhand von Elektrokardiogrammen (EKGs) festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Glukozerebrosidase (GCase) im Laufe der Zeit GCase-Enzymaktivitätsniveau in
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Häufigkeit und Dosierung der Enzymersatztherapie (ERT) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit in Chitotriosidase-Enzymaktivitätsspiegeln im Plasma
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit im Knochenmarkbelastungs-Score (BMB), wie durch Knochen-MRT beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Biomarker-Indizes der Gaucher-Krankheit in der Knochenmineraldichte (BMD), wie durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA) bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Durchschnittliche Vektorkopienzahl (VCN) im Knochenmarksaspirat, bestimmt durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion (qPCR) und/oder Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der Anti-GCase-Gesamtantikörper gegenüber dem Ausgangswert und anschließende Titer durch ein Elektrochemilumineszenzverfahren
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderungen der Gaucher-Krankheit bei potenziell abweichender(n) klonalen Expansion(en), bewertet durch Durchführung einer Insertionsstellenanalyse (ISA)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Vorhandensein von replikationskompetentem Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AVROBIO

Ermittler

  • Studienleiter: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Um mit der aktuellen Behandlungsliste konsistent zu bleiben

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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