Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti con malattia di Gaucher che hanno ricevuto in precedenza AVR-RD-02

28 agosto 2023 aggiornato da: AVROBIO
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine multicentrico e multinazionale per valutare la sicurezza a lungo termine e la durata dell'effetto del trattamento AVR-RD-02 in soggetti che hanno precedentemente ricevuto il trattamento AVR-RD-02 (somministrazione di una singola dose).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02 nel precedente studio di trattamento e che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono partecipare allo studio AVRO-RD-02-LTF01. Per i singoli soggetti partecipanti, la visita di riferimento per lo studio AVRO-RD-02-LTF01 coinciderà con l'ultima visita del soggetto nello studio di trattamento precedente, ove possibile. Ai soggetti verrà chiesto di tornare per le visite di studio a intervalli di circa 6 mesi per i primi 4 anni dello studio e successivamente ogni anno per 10 anni (per un follow-up totale di 14 anni in questo studio), durante i quali periodi periodici di sicurezza e le valutazioni di efficacia saranno eseguite per valutare le misure di sicurezza, attecchimento e risposta clinica dopo il trattamento con AVR-RD-02.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Per consentire la valutazione longitudinale della sicurezza, dell'efficacia e della durata dell'effetto dell'infusione di terapia genica AVR-RD-02 nello studio AVRO-RD-02-LTF01, i soggetti devono aver ricevuto AVR-RD-02 in uno studio di trattamento precedente e accettare di conformarsi con il programma delle visite di studio e le procedure per AVRO-RD-02-LTF01 per l'inclusione nello studio di follow-up a lungo termine.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve essere stato arruolato e ha ricevuto AVR-RD-02 come somministrazione di una singola dose
  • - Il soggetto deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto per lo studio AVRO-RD-02-LTF01 in conformità con le normative e le linee guida applicabili e a rispettare tutte le visite e le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è attualmente arruolato in uno studio sul trattamento AVR-RD-02 sponsorizzato da AVROBIO.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con malattia di Gaucher 1
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti che hanno precedentemente ricevuto AVR-RD-02 (somministrazione di una singola dose) in uno studio di trattamento precedente. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e altre valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine dell'intervento di terapia genica
Altri nomi:
  • Intervento di terapia genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo del volume della milza come valutato mediante risonanza magnetica addominale (MRI)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Basale nel tempo nel volume del fegato valutato mediante risonanza magnetica addominale
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Basale nel tempo in emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nel tempo nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di liso-Gb1 mediante spettrometria di massa tandem con cromatografia liquida (LC/MS/MS)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Incidenza di nuovi tumori maligni, disturbi ematologici e/o eventi/immunogenicità correlati al sistema immunitario
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti valutate dai segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato dai risultati degli esami fisici
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo del livello di attività dell'enzima glucocerebrosidasi (GCase) GCase in
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nel tempo della frequenza e del dosaggio della terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nei livelli di attività dell'enzima chitotriosidasi nel plasma
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nel punteggio del carico di midollo osseo (BMB) come valutato dalla risonanza magnetica ossea
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nella densità minerale ossea (BMD) valutati mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero medio di copie del vettore (VCN) nell'aspirato di midollo osseo valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e/o reazione a catena della polimerasi digitale a goccioline (ddPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale degli anticorpi totali anti-GCase e dei successivi titoli mediante un metodo di elettrochemiluminescenza
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti nella malattia di Gaucher nelle potenziali espansioni clonali aberranti valutate eseguendo l'analisi del sito di inserzione (ISA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Presenza di lentivirus competenti per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AVROBIO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVRO-RD-02-LTF01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Per mantenere la coerenza con l'attuale elenco di trattamenti

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher di tipo 1

Prove cliniche su Valutazioni di sicurezza ed efficacia

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Gabon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi