Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus Gaucherin tautia sairastavilla henkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-02:n

maanantai 28. elokuuta 2023 päivittänyt: AVROBIO
Tämä on monikeskus, monikansallinen pitkän aikavälin seurantatutkimus AVR-RD-02-hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja vaikutuksen kestävyyden arvioimiseksi koehenkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-02-hoitoa (kerta-annos).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöt, jotka saivat AVR-RD-02:ta edellisessä hoitotutkimuksessa ja jotka täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, voivat osallistua AVRO-RD-02-LTF01-tutkimukseen. Yksittäisten osallistuvien koehenkilöiden osalta AVRO-RD-02-LTF01-tutkimuksen lähtötilanne käynti samaan aikaan kuin koehenkilön viimeinen käynti edellisessä hoitotutkimuksessa, aina kun se on mahdollista. Koehenkilöitä pyydetään palaamaan opintokäynneille noin 6 kuukauden välein tutkimuksen ensimmäisten 4 vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain 10 vuoden ajan (kokonaisseuranta tässä tutkimuksessa 14 vuotta), jona aikana jaksollinen turvallisuus ja tehon arvioinnit suoritetaan turvallisuuden, siirrostuksen ja kliinisen vasteen arvioimiseksi AVR-RD-02-hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 99 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jotta AVR-RD-02-geeniterapia-infuusion turvallisuutta, tehoa ja vaikutuksen kestävyyttä voidaan arvioida pitkittäin AVRO-RD-02-LTF01-tutkimuksessa, koehenkilöiden on täytynyt saada AVR-RD-02 edellisessä hoitotutkimuksessa ja suostua noudattamaan vaatimuksia. AVRO-RD-02-LTF01:n opintovierailuaikataulun ja menettelyt pitkän aikavälin seurantatutkimukseen sisällyttämiseksi.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan on täytynyt olla mukana ja saanut AVR-RD-02:ta kerta-annoksena
  • Tutkittavan on oltava valmis ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus AVRO-RD-02-LTF01-tutkimukselle sovellettavien säännösten ja ohjeiden mukaisesti ja noudattaa kaikkia opintokäyntejä ja menettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö on tällä hetkellä mukana AVROBIOn tukemassa AVR-RD-02-hoitotutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Koehenkilöt, joilla on Gaucher 1 -tauti
Tämä on pitkäaikainen seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-02:ta (kerta-annos) edellisessä hoitotutkimuksessa. Tutkimustuotetta ei anneta tässä tutkimuksessa.
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit
Turvallisuusarvioinnit, sairauskohtaiset arvioinnit ja muut arvioinnit geeniterapian pitkäaikaisten komplikaatioiden seuraamiseksi
Muut nimet:
  • Geeniterapian interventio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden muutos lähtötasosta ajan mittaan vatsan magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Maksan tilavuuden lähtötaso ajan myötä vatsan MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Hemoglobiinin lähtötaso ajan mittaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta ajan myötä verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta plasman lyso-Gb1-tasoissa nestekromatografian tandemmassaspektrometrialla (LC/MS/MS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Äskettäin diagnosoitujen pahanlaatuisten kasvainten, hematologisen häiriön ja/tai immuunijärjestelmään liittyvien tapahtumien/immunogeenisyyden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintoimintojen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, fyysisten tutkimusten tulosten perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Kliinisillä laboratoriotesteillä arvioitujen osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, EKG:llä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Glukoserebrosidaasin (GCase) GCase-entsyymiaktiivisuuden tason muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Entsyymikorvaushoidon (ERT) taajuuden ja annoksen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutokset Gaucherin taudin Gaucherin biomarkkeriindeksissä plasman kitotriosidaasientsyymiaktiivisuustasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutokset Gaucherin taudin Gaucherin biomarkkeriindeksissä luuytimen kuormituspisteissä (BMB) luun magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutokset Gaucherin taudin Gaucherin biomarkkeriindeksissä luun mineraalitiheydessä (BMD) kaksienergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Keskimääräinen vektorikopioluku (VCN) luuytimen aspiraatissa kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (qPCR) ja/tai pisara-digitaalipolymeraasiketjureaktiolla (ddPCR) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta anti-GCase-kokonaisvasta-aineissa ja myöhemmissä tiittereissä elektrokemiluminesenssimenetelmällä
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Muutokset Gaucherin taudissa mahdollisissa poikkeavissa klonaalisissa laajennuksissa, jotka on arvioitu suorittamalla insertiokohdan analyysi (ISA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Replikaatiokykyisen lentiviruksen (RCL) läsnäolo
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapia-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AVROBIO

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 6. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVRO-RD-02-LTF01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pysyäkseen johdonmukainen nykyisen hoitoluettelon kanssa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 1 Gaucherin tauti

Kliiniset tutkimukset Turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa