- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04836377
Um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com doença de Gaucher que receberam anteriormente AVR-RD-02
28 de agosto de 2023 atualizado por: AVROBIO
Este é um estudo multicêntrico e multinacional de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a durabilidade do efeito do tratamento com AVR-RD-02 em indivíduos que receberam tratamento com AVR-RD-02 anteriormente (administração de dose única).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos que receberam AVR-RD-02 no estudo de tratamento anterior e que atendem a todos os critérios de elegibilidade podem participar do estudo AVRO-RD-02-LTF01.
Para indivíduos participantes individuais, a consulta inicial para o estudo AVRO-RD-02-LTF01 coincidirá com a última visita do indivíduo no estudo de tratamento anterior, sempre que possível.
Os indivíduos serão solicitados a retornar para as visitas do estudo em intervalos de aproximadamente 6 meses durante os primeiros 4 anos do estudo e depois anualmente por 10 anos (para um acompanhamento total de 14 anos neste estudo), período durante o qual a segurança periódica e avaliações de eficácia serão realizadas para avaliar as medidas de segurança, enxerto e resposta clínica após o tratamento com AVR-RD-02.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Calgary Alberta
-
Calgary, Calgary Alberta, Canadá, T2M 0L6
- M.A.G.I.C. Clinic LTD
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-
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Para permitir a avaliação longitudinal da segurança, eficácia e durabilidade do efeito da infusão da terapia gênica AVR-RD-02 no estudo AVRO-RD-02-LTF01, os indivíduos devem ter recebido AVR-RD-02 em um estudo de tratamento anterior e concordar em cumprir com o cronograma de visitas do estudo e procedimentos para AVRO-RD-02-LTF01 para inclusão no estudo de acompanhamento de longo prazo.
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito deve ter sido inscrito e recebido AVR-RD-02 como administração de dose única
- O sujeito deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito para o estudo AVRO-RD-02-LTF01 de acordo com os regulamentos e diretrizes aplicáveis e cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
- O sujeito está atualmente inscrito em um estudo de tratamento AVR-RD-02 patrocinado pela AVROBIO.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Indivíduos com Doença de Gaucher 1
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos que receberam anteriormente AVR-RD-02 (administração de dose única) em um estudo de tratamento anterior.
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
|
Avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e outras avaliações para monitorar complicações de longo prazo da intervenção da terapia genética
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Mudança da linha de base ao longo do tempo no volume do baço, conforme avaliado por ressonância magnética abdominal (MRI)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base ao longo do tempo no volume do fígado conforme avaliado por ressonância magnética abdominal
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base ao longo do tempo na hemoglobina
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Mudança da linha de base ao longo do tempo na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Mudança da linha de base nos níveis plasmáticos de liso-Gb1 por espectrometria de massa em tandem de cromatografia líquida (LC/MS/MS)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Incidência de malignidade recém-diagnosticada, distúrbio hematológico e/ou eventos relacionados ao sistema imunológico/imunogenicidade
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes avaliadas por sinais vitais
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, conforme avaliado por achados de exames físicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, conforme avaliado por exames laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, avaliadas por eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Mudança da linha de base ao longo do tempo no nível de atividade da enzima glucocerebrosidase (GCase) GCase em
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Mudança da linha de base ao longo do tempo na frequência e dosagem da Terapia de Reposição Enzimática (TRE)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher nos níveis de atividade da enzima quitotriosidase no plasma
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher na pontuação da carga da medula óssea (BMB) avaliada por ressonância magnética óssea
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher na densidade mineral óssea (DMO), conforme avaliado por absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Número médio de cópias do vetor (VCN) em aspirado de medula óssea, conforme avaliado por reação em cadeia da polimerase quantitativa (qPCR) e/ou reação em cadeia da polimerase digital de gotículas (ddPCR)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Mudança da linha de base em anticorpos totais anti-GCase e títulos subsequentes por um método de eletroquimioluminescência
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Alterações na doença de Gaucher em potencial(is) expansão(ões) clonal(is) aberrante(s) avaliada(s) pela realização de análise de sítio de inserção (ISA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Presença de lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
21 de agosto de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- AVRO-RD-02-LTF01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Para manter a consistência com a lista de tratamento atual
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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