Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com doença de Gaucher que receberam anteriormente AVR-RD-02

28 de agosto de 2023 atualizado por: AVROBIO
Este é um estudo multicêntrico e multinacional de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a durabilidade do efeito do tratamento com AVR-RD-02 em indivíduos que receberam tratamento com AVR-RD-02 anteriormente (administração de dose única).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos que receberam AVR-RD-02 no estudo de tratamento anterior e que atendem a todos os critérios de elegibilidade podem participar do estudo AVRO-RD-02-LTF01. Para indivíduos participantes individuais, a consulta inicial para o estudo AVRO-RD-02-LTF01 coincidirá com a última visita do indivíduo no estudo de tratamento anterior, sempre que possível. Os indivíduos serão solicitados a retornar para as visitas do estudo em intervalos de aproximadamente 6 meses durante os primeiros 4 anos do estudo e depois anualmente por 10 anos (para um acompanhamento total de 14 anos neste estudo), período durante o qual a segurança periódica e avaliações de eficácia serão realizadas para avaliar as medidas de segurança, enxerto e resposta clínica após o tratamento com AVR-RD-02.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canadá, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Para permitir a avaliação longitudinal da segurança, eficácia e durabilidade do efeito da infusão da terapia gênica AVR-RD-02 no estudo AVRO-RD-02-LTF01, os indivíduos devem ter recebido AVR-RD-02 em um estudo de tratamento anterior e concordar em cumprir com o cronograma de visitas do estudo e procedimentos para AVRO-RD-02-LTF01 para inclusão no estudo de acompanhamento de longo prazo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito deve ter sido inscrito e recebido AVR-RD-02 como administração de dose única
  • O sujeito deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito para o estudo AVRO-RD-02-LTF01 de acordo com os regulamentos e diretrizes aplicáveis ​​e cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • O sujeito está atualmente inscrito em um estudo de tratamento AVR-RD-02 patrocinado pela AVROBIO.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos com Doença de Gaucher 1
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos que receberam anteriormente AVR-RD-02 (administração de dose única) em um estudo de tratamento anterior. Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
Outro: Avaliações de segurança e eficácia
Avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e outras avaliações para monitorar complicações de longo prazo da intervenção da terapia genética
Outros nomes:
  • Intervenção de Terapia Gênica

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base ao longo do tempo no volume do baço, conforme avaliado por ressonância magnética abdominal (MRI)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base ao longo do tempo no volume do fígado conforme avaliado por ressonância magnética abdominal
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base ao longo do tempo na hemoglobina
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Mudança da linha de base ao longo do tempo na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Mudança da linha de base nos níveis plasmáticos de liso-Gb1 por espectrometria de massa em tandem de cromatografia líquida (LC/MS/MS)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Incidência de malignidade recém-diagnosticada, distúrbio hematológico e/ou eventos relacionados ao sistema imunológico/imunogenicidade
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes avaliadas por sinais vitais
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, conforme avaliado por achados de exames físicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, conforme avaliado por exames laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, avaliadas por eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base ao longo do tempo no nível de atividade da enzima glucocerebrosidase (GCase) GCase em
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Mudança da linha de base ao longo do tempo na frequência e dosagem da Terapia de Reposição Enzimática (TRE)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher nos níveis de atividade da enzima quitotriosidase no plasma
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher na pontuação da carga da medula óssea (BMB) avaliada por ressonância magnética óssea
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Alterações nos índices de biomarcadores de Gaucher da doença de Gaucher na densidade mineral óssea (DMO), conforme avaliado por absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Número médio de cópias do vetor (VCN) em aspirado de medula óssea, conforme avaliado por reação em cadeia da polimerase quantitativa (qPCR) e/ou reação em cadeia da polimerase digital de gotículas (ddPCR)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Mudança da linha de base em anticorpos totais anti-GCase e títulos subsequentes por um método de eletroquimioluminescência
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Alterações na doença de Gaucher em potencial(is) expansão(ões) clonal(is) aberrante(s) avaliada(s) pela realização de análise de sítio de inserção (ISA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Presença de lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética
Linha de base até o ano 15 após infusão de terapia genética

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AVROBIO

Investigadores

  • Diretor de estudo: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

21 de agosto de 2023

Conclusão do estudo (Real)

21 de agosto de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Para manter a consistência com a lista de tratamento atual

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Gaucher tipo 1

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Singapore

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever