以前にAVR-RD-02を受けたゴーシェ病患者の長期追跡研究
2023年8月28日 更新者：AVROBIO
これは、以前にAVR-RD-02治療（単回投与）を受けた被験者におけるAVR-RD-02治療の長期的な安全性と効果の持続性を評価するための多施設多国籍長期追跡調査です。
調査の概要
詳細な説明
前の治療研究でAVR-RD-02を受け、すべての適格基準を満たす被験者は、AVRO-RD-02-LTF01研究に参加できます。
個々の参加被験者について、AVRO-RD-02-LTF01研究のベースライン訪問は、可能な限り、前の治療研究における被験者の最後の訪問と一致します。
被験者は、研究の最初の 4 年間は約 6 か月間隔で、その後は毎年 10 年間 (この研究では合計 14 年間の追跡調査)、研究訪問のために再訪するよう求められます。 AVR-RD-02治療後の安全性、生着、および臨床反応の測定を評価するために、有効性評価が行われます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～99年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
AVRO-RD-02-LTF01研究におけるAVR-RD-02遺伝子治療注入の安全性、有効性、効果の持続性の長期評価を可能にするために、被験者は先行治療研究でAVR-RD-02を受けており、遵守することに同意している必要があります長期フォローアップ研究に含めるための AVRO-RD-02-LTF01 の研究訪問スケジュールと手順。
説明
包含基準:
- -被験者は登録され、単回投与としてAVR-RD-02を受け取っている必要があります
- 被験者は、適用される規制およびガイドラインに従って、AVRO-RD-02-LTF01研究について書面によるインフォームドコンセントを提供し、すべての研究訪問および手順に従うことをいとわず、かつそれができる必要があります。
除外基準:
- -被験者は現在、AVROBIOが後援するAVR-RD-02治療研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ゴーシェ1病の被験者
これは、以前の治療研究で以前に AVR-RD-02 (単回投与) を受けた被験者の長期追跡研究です。
この研究では、治験薬は投与されません。
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安全性評価、疾患固有の評価、および遺伝子治療介入の長期的な合併症を監視するためのその他の評価
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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腹部磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価される脾臓容積の経時的なベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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腹部 MRI で評価した経時的な肝臓容積のベースライン
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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経時的なヘモグロビンのベースライン
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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血小板数の経時的なベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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液体クロマトグラフィータンデム質量分析 (LC/MS/MS) による血漿 lyso-Gb1 レベルのベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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新たに診断された悪性腫瘍、血液疾患、および/または免疫関連イベントの発生率/免疫原性
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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バイタルサインによって評価される臨床的に関連する異常を有する参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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身体検査所見によって評価される、臨床的に関連する異常を伴う参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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臨床検査で評価された、臨床的に関連する異常のある参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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心電図（ECG）によって評価された、臨床的に関連する異常のある参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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グルコセレブロシダーゼ (GCase) の経時的なベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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酵素補充療法（ERT）の頻度と投与量の経時的なベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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血漿中のキトトリオシダーゼ酵素活性レベルにおけるゴーシェ病のゴーシェバイオマーカー指数の変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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骨MRIによって評価された骨髄負荷（BMB）スコアにおけるゴーシェ病のゴーシェバイオマーカー指数の変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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デュアル エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって評価される骨塩密度 (BMD) におけるゴーシェ病のゴーシェ バイオ マーカー インデックスの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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骨髄吸引液中の平均ベクター コピー数 (VCN) は、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) および/または液滴デジタル ポリメラーゼ連鎖反応 (ddPCR) によって評価されます。
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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電気化学発光法による抗GCase総抗体のベースラインからの変化とその後の力価
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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挿入部位分析（ISA）を実行することによって評価された、潜在的な異常なクローン拡大におけるゴーシェ病の変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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複製可能なレンチウイルス (RCL) の存在
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Milena Veselinovic, MD、AVROBIO
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月6日
一次修了 (実際)
2023年8月21日
研究の完了 (実際)
2023年8月21日
試験登録日
最初に提出
2021年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月5日
最初の投稿 (実際)
2021年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月28日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AVRO-RD-02-LTF01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
現在の治療リストとの一貫性を保つため
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。