Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wcześniej otrzymali AVR-RD-02

28 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: AVROBIO
Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości efektu leczenia AVR-RD-02 u osób, które wcześniej otrzymywały leczenie AVR-RD-02 (podanie pojedynczej dawki).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu AVRO-RD-02-LTF01 mogą uczestniczyć osoby, które otrzymały AVR-RD-02 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia i które spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji. W przypadku poszczególnych uczestniczących uczestników wizyta wyjściowa w badaniu AVRO-RD-02-LTF01 będzie zbiegać się z ostatnią wizytą uczestnika w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia, gdy tylko będzie to możliwe. Pacjenci będą proszeni o powrót na wizyty studyjne w odstępach około 6-miesięcznych przez pierwsze 4 lata badania, a następnie corocznie przez 10 lat (całkowita obserwacja 14 lat w tym badaniu), podczas których okresowe bezpieczeństwo a oceny skuteczności zostaną przeprowadzone w celu oceny środków bezpieczeństwa, wszczepienia i odpowiedzi klinicznej po leczeniu AVR-RD-02.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Aby umożliwić podłużną ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i trwałości efektu infuzji terapii genowej AVR-RD-02 w badaniu AVRO-RD-02-LTF01, uczestnicy musieli otrzymać AVR-RD-02 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia i wyrazić zgodę na przestrzeganie z harmonogramem wizyt studyjnych i procedurami dla AVRO-RD-02-LTF01 w celu włączenia do długoterminowego badania uzupełniającego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musiał zostać zarejestrowany i otrzymać AVR-RD-02 jako pojedynczą dawkę
  • Uczestnik musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na badanie AVRO-RD-02-LTF01 zgodnie z obowiązującymi przepisami i wytycznymi oraz do przestrzegania wszystkich wizyt i procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent jest obecnie włączony do sponsorowanego przez AVROBIO badania dotyczącego leczenia AVR-RD-02.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z chorobą Gauchera 1
Jest to długoterminowa obserwacja pacjentów, którzy otrzymali wcześniej AVR-RD-02 (podanie pojedynczej dawki) w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Oceny bezpieczeństwa, oceny specyficzne dla choroby i inne oceny w celu monitorowania długoterminowych powikłań interwencji terapii genowej
Inne nazwy:
  • Interwencja terapii genowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych w czasie, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej (MRI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa w czasie w objętości wątroby oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa w czasie w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana poziomu lizo-Gb1 w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych, oznaczona tandemową spektrometrią mas z chromatografią cieczową (LC/MS/MS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Częstość występowania nowo zdiagnozowanego nowotworu złośliwego, zaburzenia hematologicznego i/lub zdarzeń związanych z układem odpornościowym/immunogenność
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami ocenianymi na podstawie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, na podstawie wyników badań fizykalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, jak oceniono na podstawie klinicznych testów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami, ocenianymi na podstawie elektrokardiogramów (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w poziomie aktywności glukocerebrozydazy (GCazy) w
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w czasie względem wartości wyjściowych w częstotliwości i dawkowaniu enzymatycznej terapii zastępczej (ERT).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w poziomach aktywności enzymu chitotriozydazy w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w ocenie obciążenia szpiku kostnego (BMB) ocenianej za pomocą rezonansu magnetycznego kości
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany wskaźników biomarkerów Gauchera choroby Gauchera w gęstości mineralnej kości (BMD) ocenianej za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w aspiracie szpiku kostnego, oceniana metodą ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do linii bazowej całkowitych przeciwciał anty-GCase i kolejnych mian metodą elektrochemiluminescencyjną
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiany w chorobie Gauchera w potencjalnej nieprawidłowej ekspansji klonalnej oceniane za pomocą analizy miejsca insercji (ISA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Obecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AVROBIO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Aby zachować spójność z aktualną listą zabiegów

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu 1

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj