Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner med Gauchers sjukdom som tidigare fått AVR-RD-02

28 augusti 2023 uppdaterad av: AVROBIO
Detta är en multicenter, multinationell långtidsuppföljningsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och varaktigheten av effekten av AVR-RD-02-behandling hos försökspersoner som tidigare fått AVR-RD-02-behandling (engångsdosadministrering).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner som fick AVR-RD-02 i den föregående behandlingsstudien och som uppfyller alla behörighetskriterier kan delta i AVRO-RD-02-LTF01-studien. För enskilda deltagande försökspersoner kommer Baseline-besöket för AVRO-RD-02-LTF01-studien att sammanfalla med försökspersonens senaste besök i den föregående behandlingsstudien, närhelst det är möjligt. Försökspersoner kommer att uppmanas att återvända för studiebesök med cirka 6-månaders intervall under de första 4 åren av studien och sedan årligen därefter i 10 år (för en total uppföljning på 14 år i denna studie), under vilken period periodisk säkerhet och effektbedömningar kommer att utföras för att bedöma mått på säkerhet, engraftment och kliniskt svar efter AVR-RD-02-behandling.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
  • Kanada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

För att möjliggöra en longitudinell bedömning av säkerhet, effekt och varaktighet av effekten av AVR-RD-02 genterapiinfusion i AVRO-RD-02-LTF01-studien måste försökspersoner ha fått AVR-RD-02 i en tidigare behandlingsstudie och samtycka till att följa med studiebesöksschemat och procedurer för AVRO-RD-02-LTF01 för inkludering i långtidsuppföljningsstudien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen måste ha blivit inskriven och fått AVR-RD-02 som administrering av engångsdos
  • Försökspersonen måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke till AVRO-RD-02-LTF01-studien i enlighet med tillämpliga regler och riktlinjer och för att följa alla studiebesök och procedurer.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen är för närvarande inskriven i en AVROBIO-sponsrad AVR-RD-02 behandlingsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner med Gaucher 1-sjukdom
Detta är en långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner som tidigare fått AVR-RD-02 (engångsdosadministration) i en tidigare behandlingsstudie. Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
Övrig: Säkerhets- och effektivitetsbedömningar
Säkerhetsutvärderingar, sjukdomsspecifika bedömningar och andra bedömningar för att övervaka långsiktiga komplikationer av genterapiintervention
Andra namn:
  • Genterapiintervention

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen över tiden i mjältvolymen bedömd med bukmagnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje över tid i levervolym, bedömd med buk-MRT
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje över tid i hemoglobin
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen över tiden i trombocytantal
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i plasma lyso-Gb1 nivåer genom vätskekromatografi tandem masspektrometri (LC/MS/MS)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förekomst av nydiagnostiserad malignitet, hematologisk störning och/eller immunrelaterade händelser/immunogenicitet
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta abnormiteter bedömda utifrån vitala tecken
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, bedömt av fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, enligt bedömning av kliniska laboratorietester
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, utvärderade med elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen över tid i glukocerebrosidas (GCase) GCase enzymaktivitetsnivå i
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Ändring från baslinjen över tiden i frekvens och dosering av enzymersättningsterapi (ERT).
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändringar i Gauchers biomarkörindex för Gauchers sjukdom i chitotriosidasenzymaktivitetsnivåer i plasma
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändringar i Gauchers biomarkörindex för Gauchers sjukdom i benmärgsbelastning (BMB) poäng bedömd med ben MRI
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändringar i Gauchers biomarkörindex för Gauchers sjukdom i benmineraltäthet (BMD) bedömd med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Genomsnittligt vektorkopiatal (VCN) i benmärgsaspirat, bedömt med kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) och/eller digitala droppar polymeraskedjereaktion (ddPCR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Ändring från baslinjen i anti-GCase totala antikroppar och efterföljande titrar genom en elektrokemiluminescensmetod
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändringar i Gauchers sjukdom i potentiella avvikande klonexpansion(er) utvärderade genom att utföra analys av insättningsställen (ISA)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Närvaro av replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AVROBIO

Utredare

  • Studierektor: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

21 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

21 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2021

Första postat (Faktisk)

8 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2023

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

För att hålla överensstämmelse med den aktuella behandlingslistan

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera