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Un estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de Gaucher que recibieron previamente AVR-RD-02

28 de agosto de 2023 actualizado por: AVROBIO
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo multicéntrico y multinacional para evaluar la seguridad a largo plazo y la durabilidad del efecto del tratamiento con AVR-RD-02 en sujetos que recibieron previamente tratamiento con AVR-RD-02 (administración de dosis única).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos que recibieron AVR-RD-02 en el estudio de tratamiento anterior y que cumplen con todos los criterios de elegibilidad pueden participar en el estudio AVRO-RD-02-LTF01. Para sujetos participantes individuales, la visita de referencia para el estudio AVRO-RD-02-LTF01 coincidirá con la última visita del sujeto en el estudio de tratamiento anterior, siempre que sea factible. Se les pedirá a los sujetos que regresen para las visitas del estudio en intervalos de aproximadamente 6 meses durante los primeros 4 años del estudio y luego anualmente durante 10 años (para un seguimiento total de 14 años en este estudio), tiempo durante el cual la seguridad periódica y se realizarán evaluaciones de eficacia para evaluar medidas de seguridad, injerto y respuesta clínica después del tratamiento con AVR-RD-02.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canadá, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Para permitir la evaluación longitudinal de la seguridad, eficacia y durabilidad del efecto de la infusión de terapia génica AVR-RD-02 en el estudio AVRO-RD-02-LTF01, los sujetos deben haber recibido AVR-RD-02 en un estudio de tratamiento anterior y aceptar cumplir con el programa de visitas de estudio y los procedimientos para AVRO-RD-02-LTF01 para su inclusión en el estudio de seguimiento a largo plazo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto debe haberse inscrito y haber recibido AVR-RD-02 como administración de dosis única
  • El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito para el estudio AVRO-RD-02-LTF01 de acuerdo con las normas y directrices aplicables y cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto está actualmente inscrito en un estudio de tratamiento AVR-RD-02 patrocinado por AVROBIO.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos con enfermedad de Gaucher 1
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos que recibieron previamente AVR-RD-02 (administración de dosis única) en un estudio de tratamiento anterior. En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
Otro: Evaluaciones de seguridad y eficacia
Evaluaciones de seguridad, evaluaciones específicas de enfermedades y otras evaluaciones para monitorear las complicaciones a largo plazo de la intervención de terapia génica
Otros nombres:
  • Intervención de Terapia Génica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en el volumen del bazo según lo evaluado por resonancia magnética (MRI) abdominal
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base a lo largo del tiempo en el volumen hepático evaluado por resonancia magnética abdominal
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base a lo largo del tiempo en hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambio desde el valor inicial en los niveles de liso-Gb1 en plasma por espectrometría de masas en tándem de cromatografía líquida (LC/MS/MS)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Incidencia de malignidad recién diagnosticada, trastorno hematológico y/o eventos relacionados con el sistema inmunitario/inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes evaluadas por signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, según lo evaluado por los hallazgos de los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, evaluadas mediante pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, evaluadas mediante electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en el nivel de actividad de la enzima glucocerebrosidasa (GCasa) GCasa en
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la frecuencia y la dosificación de la terapia de reemplazo enzimático (ERT)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambios en los índices de biomarcadores de Gaucher de la enfermedad de Gaucher en los niveles de actividad de la enzima quitotriosidasa en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambios en los índices de biomarcadores de Gaucher de la enfermedad de Gaucher en la puntuación de la carga de la médula ósea (BMB) evaluada mediante resonancia magnética ósea
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambios en los índices de biomarcadores de Gaucher de la enfermedad de Gaucher en la densidad mineral ósea (DMO) evaluados mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Promedio del número de copias del vector (VCN) en el aspirado de médula ósea evaluado mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y/o la reacción en cadena de la polimerasa digital de gotas (ddPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambio desde el inicio en anticuerpos totales anti-GCasa y títulos posteriores por un método de electroquimioluminiscencia
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Cambios en la enfermedad de Gaucher en posibles expansiones clonales aberrantes evaluadas mediante la realización de un análisis del sitio de inserción (ISA)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Presencia de lentivirus competentes para la replicación (RCL)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica
Línea de base al año 15 después de la infusión de terapia génica

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AVROBIO

Investigadores

  • Director de estudio: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2021

Finalización primaria (Actual)

21 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Para mantener la coherencia con la lista de tratamientos actual

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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