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Une étude de suivi à long terme de sujets atteints de la maladie de Gaucher ayant déjà reçu AVR-RD-02

28 août 2023 mis à jour par: AVROBIO
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme multicentrique et multinationale visant à évaluer l'innocuité à long terme et la durabilité de l'effet du traitement AVR-RD-02 chez des sujets ayant déjà reçu un traitement AVR-RD-02 (administration d'une dose unique).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets qui ont reçu AVR-RD-02 dans l'étude de traitement précédente et qui répondent à tous les critères d'éligibilité peuvent participer à l'étude AVRO-RD-02-LTF01. Pour les sujets participants individuels, la visite de référence pour l'étude AVRO-RD-02-LTF01 coïncidera avec la dernière visite du sujet dans l'étude de traitement précédente, dans la mesure du possible. Les sujets seront invités à revenir pour des visites d'étude à des intervalles d'environ 6 mois pendant les 4 premières années de l'étude, puis chaque année par la suite pendant 10 ans (pour un suivi total de 14 ans dans cette étude), période pendant laquelle la sécurité périodique et des évaluations d'efficacité seront effectuées pour évaluer les mesures de sécurité, de prise de greffe et de réponse clinique après le traitement AVR-RD-02.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 99 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Pour permettre une évaluation longitudinale de l'innocuité, de l'efficacité et de la durabilité de l'effet de la perfusion de thérapie génique AVR-RD-02 dans l'étude AVRO-RD-02-LTF01, les sujets doivent avoir reçu AVR-RD-02 dans une étude de traitement précédente et accepter de se conformer avec le calendrier et les procédures des visites d'étude pour AVRO-RD-02-LTF01 pour inclusion dans l'étude de suivi à long terme.

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet doit avoir été inscrit et avoir reçu AVR-RD-02 en dose unique
  • Le sujet doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit pour l'étude AVRO-RD-02-LTF01 conformément aux réglementations et directives applicables et de se conformer à toutes les visites et procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Le sujet est actuellement inscrit dans une étude de traitement AVR-RD-02 parrainée par AVROBIO.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets atteints de la maladie de Gaucher 1
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme de sujets ayant précédemment reçu AVR-RD-02 (administration d'une dose unique) dans une étude de traitement précédente. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Autre: Évaluations de l'innocuité et de l'efficacité
Évaluations de la sécurité, évaluations spécifiques à la maladie et autres évaluations pour surveiller les complications à long terme de l'intervention de thérapie génique
Autres noms:
  • Intervention de thérapie génique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ au fil du temps du volume de la rate tel qu'évalué par l'imagerie par résonance magnétique (IRM) abdominale
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Baseline au fil du temps dans le volume du foie tel qu'évalué par IRM abdominale
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Ligne de base au fil du temps en hémoglobine
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le nombre de plaquettes
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux plasmatiques de lyso-Gb1 par chromatographie liquide spectrométrie de masse en tandem (LC/MS/MS)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Incidence d'une tumeur maligne nouvellement diagnostiquée, d'un trouble hématologique et/ou d'événements liés au système immunitaire/d'immunogénicité
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes évaluées par les signes vitaux
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, tel qu'évalué par les résultats des examens physiques
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, tel qu'évalué par des tests de laboratoire clinique
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, telles qu'évaluées par des électrocardiogrammes (ECG)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps du niveau d'activité de l'enzyme glucocérébrosidase (GCase) GCase dans
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps de la fréquence et de la posologie de la thérapie de remplacement enzymatique (ERT)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Modifications des indices de biomarqueurs de Gaucher de la maladie de Gaucher dans les niveaux d'activité de l'enzyme chitotriosidase dans le plasma
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changements dans les indices de biomarqueurs de Gaucher de la maladie de Gaucher dans le score de charge de la moelle osseuse (BMB) tel qu'évalué par l'IRM osseuse
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Modifications des indices de biomarqueurs de Gaucher de la maladie de Gaucher dans la densité minérale osseuse (DMO) évaluées par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre moyen de copies vectorielles (VCN) dans l'aspirat de moelle osseuse, évalué par la réaction en chaîne par polymérase quantitative (qPCR) et/ou la réaction en chaîne par polymérase numérique en gouttelettes (ddPCR)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport à la ligne de base des anticorps totaux anti-GCase et des titres ultérieurs par une méthode d'électrochimiluminescence
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changements dans la maladie de Gaucher en expansion(s) clonale(s) potentielle(s) aberrante(s) évaluée(s) en effectuant une analyse du site d'insertion (ISA)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Présence de lentivirus compétents pour la réplication (RCL)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AVROBIO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

21 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2021

Première publication (Réel)

8 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2023

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pour rester cohérent avec la liste de traitement actuelle

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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