Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов с болезнью Гоше, которые ранее получали AVR-RD-02

28 августа 2023 г. обновлено: AVROBIO
Это многоцентровое многонациональное долгосрочное последующее исследование для оценки долгосрочной безопасности и продолжительности эффекта лечения AVR-RD-02 у субъектов, ранее получавших лечение AVR-RD-02 (введение однократной дозы).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты, получившие AVR-RD-02 в предыдущем исследовании лечения и отвечающие всем критериям приемлемости, могут участвовать в исследовании AVRO-RD-02-LTF01. Для отдельных участвующих субъектов базовый визит для исследования AVRO-RD-02-LTF01 будет совпадать с последним визитом субъекта в предыдущем исследовании лечения, когда это возможно. Субъектам будет предложено возвращаться для учебных визитов с интервалом примерно в 6 месяцев в течение первых 4 лет исследования, а затем ежегодно в течение 10 лет (в общей сложности 14 лет наблюдения в этом исследовании), в течение которых периодическая безопасность и оценки эффективности будут проводиться для оценки показателей безопасности, приживления и клинического ответа после лечения AVR-RD-02.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Канада, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Для проведения продольной оценки безопасности, эффективности и продолжительности эффекта инфузии генной терапии AVR-RD-02 в исследовании AVRO-RD-02-LTF01 субъекты должны получить AVR-RD-02 в предыдущем исследовании лечения и согласиться соблюдать с графиком учебных визитов и процедурами для AVRO-RD-02-LTF01 для включения в исследование долгосрочного наблюдения.

Описание

Критерии включения:

  • Субъект должен быть зарегистрирован и должен получить AVR-RD-02 в виде однократной дозы.
  • Субъект должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие на исследование AVRO-RD-02-LTF01 в соответствии с применимыми правилами и рекомендациями, а также соблюдать все учебные визиты и процедуры.

Критерий исключения:

  • Субъект в настоящее время включен в спонсируемое AVROBIO исследование лечения AVR-RD-02.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты с болезнью Гоше 1
Это долгосрочное последующее исследование субъектов, которые ранее получали AVR-RD-02 (введение однократной дозы) в предшествующем исследовании лечения. В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
Другой: Оценка безопасности и эффективности
Оценки безопасности, оценки конкретных заболеваний и другие оценки для мониторинга долгосрочных осложнений вмешательства генной терапии.
Другие имена:
  • Генотерапевтическое вмешательство

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем с течением времени по оценке с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) брюшной полости.
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Исходный уровень объема печени с течением времени по оценке МРТ брюшной полости
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Исходный уровень гемоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменение уровней lyso-Gb1 в плазме по сравнению с исходным уровнем по данным жидкостной хроматографии в тандемной масс-спектрометрии (ЖХ/МС/МС)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Частота вновь диагностированных злокачественных новообразований, гематологических нарушений и/или связанных с иммунитетом явлений/иммуногенности
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными по жизненно важным показателям
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными по результатам медицинского осмотра
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными клиническими лабораторными тестами
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными по электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня активности фермента глюкоцереброзидазы (GCase) по сравнению с исходным уровнем в
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменение частоты и дозировки заместительной ферментной терапии (ФЗТ) по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменения индексов биомаркеров Гоше болезни Гоше в уровне активности фермента хитотриозидазы в плазме крови
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменения индексов биомаркеров Гоше болезни Гоше в баллах нагрузки на костный мозг (BMB) по оценке МРТ костей
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменения индексов биомаркеров Гоше болезни Гоше в минеральной плотности костной ткани (МПКТ) по данным двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (ДРА)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Среднее число копий вектора (VCN) в аспирате костного мозга, оцененное с помощью количественной полимеразной цепной реакции (qPCR) и/или капельной цифровой полимеразной цепной реакции (ddPCR)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего количества антител против GCase и последующих титров с помощью метода электрохемилюминесценции
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Изменения при болезни Гоше в потенциальной аберрантной клональной экспансии, оцененные с помощью анализа места введения (ISA)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
Наличие компетентного к репликации лентивируса (RCL)
Временное ограничение: От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии
От исходного уровня до 15-го года инфузии после генной терапии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AVROBIO

Следователи

  • Директор по исследованиям: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVRO-RD-02-LTF01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Чтобы соответствовать текущему списку процедур

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться