Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med Gauchers sygdom, der tidligere har modtaget AVR-RD-02

28. august 2023 opdateret af: AVROBIO
Dette er et multicenter, multinationalt langtidsopfølgningsstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af effekten af ​​AVR-RD-02-behandling hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget AVR-RD-02-behandling (enkeltdosisadministration).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02 i det foregående behandlingsstudie, og som opfylder alle berettigelseskriterier, kan deltage i AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen. For individuelle deltagende forsøgspersoner vil baselinebesøget for AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen falde sammen med forsøgspersonens sidste besøg i det foregående behandlingsstudie, når det er muligt. Forsøgspersoner vil blive bedt om at vende tilbage til studiebesøg med ca. 6-måneders intervaller i de første 4 år af undersøgelsen og derefter årligt derefter i 10 år (for en samlet opfølgning på 14 år i denne undersøgelse), i hvilket tidsrum periodisk sikkerhed og effektivitetsvurderinger vil blive udført for at vurdere målinger af sikkerhed, engraftment og klinisk respons efter AVR-RD-02 behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

For at muliggøre en longitudinel vurdering af sikkerhed, effektivitet og holdbarhed af virkningen af ​​AVR-RD-02 genterapiinfusion i AVRO-RD-02-LTF01-undersøgelsen, skal forsøgspersoner have modtaget AVR-RD-02 i et forudgående behandlingsstudie og acceptere at overholde med studiebesøgsplanen og procedurer for AVRO-RD-02-LTF01 til inklusion i langtidsopfølgningsstudiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal have været indskrevet og modtaget AVR-RD-02 som enkeltdosisadministration
  • Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til AVRO-RD-02-LTF01 undersøgelsen i overensstemmelse med gældende regler og retningslinjer og for at overholde alle studiebesøg og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt et AVROBIO-sponsoreret AVR-RD-02 behandlingsstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner med Gaucher 1 sygdom
Dette er et langtidsopfølgningsstudie af forsøgspersoner, der tidligere har modtaget AVR-RD-02 (enkeltdosisadministration) i et forudgående behandlingsstudie. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og andre vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer af genterapiintervention
Andre navne:
  • Genterapiintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i miltvolumen vurderet ved abdominal Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline over tid i levervolumen vurderet ved abdominal MR
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline over tid i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline over tid i trombocyttal
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i plasma lyso-Gb1 niveauer ved væskekromatografi tandem massespektrometri (LC/MS/MS)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Forekomst af nyligt diagnosticeret malignitet, hæmatologisk lidelse og/eller immunrelaterede hændelser/immunogenicitet
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter vurderet ud fra vitale tegn
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ud fra fund af fysiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved kliniske laboratorietests
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i glucocerebrosidase (GCase) GCase enzymaktivitetsniveau i
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline over tid i frekvens og dosering af enzymerstatningsterapi (ERT).
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i chitotriosidase enzymaktivitetsniveauer i plasma
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i knoglemarvsbyrde (BMB) score vurderet ved knogle-MRI
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers biomarkørindeks for Gauchers sygdom i knoglemineraltæthed (BMD) vurderet ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Gennemsnitligt vektorkopital (VCN) i knoglemarvsaspirat vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller digital polymerasekædereaktion med små dråber (ddPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i anti-GCase totale antistoffer og efterfølgende titere ved en elektrokemiluminescensmetode
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændringer i Gauchers sygdom i potentiel afvigende klonekspansion(er) vurderet ved at udføre insertionsstedanalyse (ISA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Tilstedeværelse af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AVROBIO

Efterforskere

  • Studieleder: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2021

Først opslået (Faktiske)

8. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2023

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For at holde overensstemmelse med den aktuelle behandlingsliste

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner