Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een vervolgonderzoek op lange termijn van proefpersonen met de ziekte van Gaucher die eerder AVR-RD-02 hebben gekregen

28 augustus 2023 bijgewerkt door: AVROBIO
Dit is een multicenter, multinationaal follow-uponderzoek op lange termijn om de veiligheid en duurzaamheid van het effect van AVR-RD-02-behandeling op lange termijn te beoordelen bij patiënten die eerder een AVR-RD-02-behandeling hebben ondergaan (toediening van een enkele dosis).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen die AVR-RD-02 kregen in het voorafgaande behandelingsonderzoek en die aan alle geschiktheidscriteria voldoen, kunnen deelnemen aan het AVRO-RD-02-LTF01-onderzoek. Voor individuele deelnemende proefpersonen zal het basislijnbezoek voor het AVRO-RD-02-LTF01-onderzoek, waar mogelijk, samenvallen met het laatste bezoek van de proefpersoon in het voorafgaande behandelingsonderzoek. Proefpersonen zullen worden gevraagd om terug te komen voor studiebezoeken met tussenpozen van ongeveer 6 maanden gedurende de eerste 4 jaar van de studie en daarna jaarlijks gedurende 10 jaar (voor een totale follow-up van 14 jaar in deze studie), gedurende welke periode periodieke veiligheid en er zullen beoordelingen van de werkzaamheid worden uitgevoerd om maatregelen van veiligheid, implantatie en klinische respons na AVR-RD-02-behandeling te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Om longitudinale beoordeling van de veiligheid, werkzaamheid en duurzaamheid van het effect van AVR-RD-02-gentherapie-infusie in het AVRO-RD-02-LTF01-onderzoek mogelijk te maken, moeten proefpersonen AVR-RD-02 hebben gekregen in een voorafgaand behandelingsonderzoek en ermee instemmen hieraan te voldoen met het studiebezoekschema en de procedures voor AVRO-RD-02-LTF01 voor opname in de Long-Term Follow-Up studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon moet ingeschreven zijn geweest en AVR-RD-02 als enkelvoudige dosis hebben gekregen
  • De proefpersoon moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor het AVRO-RD-02-LTF01-onderzoek in overeenstemming met de toepasselijke regelgeving en richtlijnen en om te voldoen aan alle onderzoeksbezoeken en procedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon is momenteel ingeschreven in een door AVROBIO gesponsord behandelingsonderzoek naar AVR-RD-02.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met de ziekte van Gaucher 1
Dit is een follow-uponderzoek op lange termijn van proefpersonen die eerder AVR-RD-02 (toediening van een enkele dosis) kregen in een voorafgaand behandelingsonderzoek. In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en andere beoordelingen om te controleren op langetermijncomplicaties van gentherapie-interventie
Andere namen:
  • Interventie met gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de loop van de tijd in miltvolume zoals beoordeeld met abdominale Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Baseline in de tijd in levervolume zoals beoordeeld door middel van abdominale MRI
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Baseline in de tijd in hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in plasma lyso-Gb1 niveaus door vloeistofchromatografie tandem massaspectrometrie (LC/MS/MS)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Incidentie van nieuw gediagnosticeerde maligniteiten, hematologische aandoeningen en/of immuungerelateerde gebeurtenissen/immunogeniciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen zoals beoordeeld aan de hand van vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door middel van elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in de loop van de tijd in glucocerebrosidase (GCase) GCase-enzymactiviteitsniveau in
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in frequentie en dosering van enzymsubstitutietherapie (ERT).
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Veranderingen in Gaucher-biomarkerindices van de ziekte van Gaucher in activiteitsniveaus van chitotriosidase-enzymen in plasma
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Veranderingen in de Gaucher-biomarkerindices van de ziekte van Gaucher in de score voor beenmergbelasting (BMB), zoals beoordeeld met bot-MRI
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Veranderingen in de biomarkerindices van Gaucher van de ziekte van Gaucher in de botmineraaldichtheid (BMD) zoals bepaald met dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Average Vector Copy Number (VCN) in beenmergaspiraat zoals bepaald door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en/of druppel digitale polymerasekettingreactie (ddPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering van baseline in totale anti-GCase-antilichamen en daaropvolgende titers door een elektrochemiluminescentiemethode
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Veranderingen in de ziekte van Gaucher in mogelijke afwijkende klonale expansie(s) beoordeeld door het uitvoeren van insertieplaatsanalyse (ISA)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aanwezigheid van replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AVROBIO

Onderzoekers

  • Studie directeur: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVRO-RD-02-LTF01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Om consistent te blijven met de huidige behandelingslijst

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Type 1 Gaucher-ziekte

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren