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日本原发性免疫缺陷病患者的 TAK-664 扩展研究

2024年12月16日 更新者：Takeda

一项 3 期、开放标签、非对照、多剂量、扩展研究，以评估 IGSC 的长期安全性和耐受性，20% 的日本原发性免疫缺陷病 (PID) 受试者

这项研究是一项扩展研究，对象是原发性免疫缺陷病患者，他们之前接受过 IGSC 治疗，在 TAK-664-3001 研究中占 20%。 在加入本研究之前，他们必须已经完成或即将完成该研究。 参与者将继续使用 IGCS 进行治疗，在本研究中占 20%。

本研究的主要目的是检查 IGSC 长期治疗的副作用，20%。 该药物尚未在日本获得许可，因此参与者将接受 IGSC 治疗，20% 直至其上市销售。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

一项 3 期、开放标签、非对照、多剂量、扩展研究，以评估 IGSC 的长期安全性和耐受性，20% 在患有原发性免疫缺陷病 (PID) 的日本受试者中

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu、日本
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima、日本
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo、日本
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume、Fukuoka、日本
        • Kurume University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa、Ishikawa、日本
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa、Saitama、日本
        • National Defense Medical College hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者已经完成或即将完成武田临床研究 TAK-664-3001。

    如果参与者满足以下标准，则被认为已成功完成研究 TAK-664-3001：完成第 2 阶段，其中 IGSC 每周进行 20%（完成第 3 阶段，其中 IGSC 每两周进行 20%，对于参与 TAK-664-3002 研究不是强制性的）。

  2. 在任何研究相关程序和研究产品管理之前，从参与者或参与者的合法授权代表处获得书面知情同意书。
  3. 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

  1. 参与者在参与研究 TAK-664-3001 期间出现了新的严重疾病，因此参与扩展研究 TAK-664-3002 会影响参与者的安全或医疗护理。
  2. 参与者计划在本研究过程中参加另一项涉及研究产品或研究器械的非武田临床研究。
  3. 如果有生育潜力的女性，参与者怀孕或妊娠试验呈阴性，但不同意在研究期间采取适当的节育措施。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IGSC, 20%
完成核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108) 第 2 期的参与者接受 50 至 200 mg/kg 免疫球蛋白皮下 (IGSC) 输注、每周一次 20% 输注（第 2 期方案）和 100 至 400 mg /kg IGSC 输注，每两周 20%（第 3 纪方案），直至研究药物上市。
生物：IGSC 20%输液
IGSC 20%输液，
其他名称：
  • 免疫球蛋白输液（人）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和非严重 TEAE 的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
TEAE 被定义为在首次剂量研究药物（静脉注射免疫球蛋白 [IGIV] 或 IGSC）的日期时间之后发生的不良事件 (AE)，或在研究药物（IGIV 或 IGSC）开始之前存在的医疗状况，但在研究药物首次给药（IGIV 或 IGSC）的日期时间后的严重程度或关系。 严重的 TEAE 是导致以下任何结果的 AE：死亡；危及生命；持续/严重残疾/无能力；初次或长期住院；先天性异常/出生缺陷或被认为具有医学重要性的其他情况。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
患有药物相关和非相关 TEAE 的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
TEAE 被定义为在首次剂量研究药物（静脉注射免疫球蛋白 [IGIV] 或 IGSC）的日期时间之后发生的不良事件 (AE)，或在研究药物（IGIV 或 IGSC）开始之前存在的医疗状况，但在研究药物首次给药（IGIV 或 IGSC）的日期时间后的严重程度或关系。 研究者记录为与研究药物“可能相关”或“可能相关”的任何 TEAE 被视为研究药物相关 AE，任何记录为“不太可能相关”或“不相关”的 AE 被视为不相关 AE。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
患有严重、局部和系统性 TEAE 的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
严重的 TEAE 是对参与者的日常活动造成相当大干扰的 AE。 局部 TEAE 被定义为包含在 MedDRA 高级组术语“给药部位反应”中或包含短语“注射部位”或“输注部位”的 AE。 全身性 TEAE 被定义为未包含在监管活动医学词典 (MedDRA) 高级组术语“给药部位反应”中且不包含短语“注射部位”或“输注部位”的 AE。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
患有 TEAE 导致提前终止研究和输注相关 TEAE 的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
输注相关的 TEAE 被定义为在研究​​药物输注期间或研究药物输注完成后 72 小时内开始的任何 TEAE。 据报道，导致过早终止研究的 TEAE 和输注相关的 TEAE。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每周给予 IGSC 20% 后总免疫球蛋白 G (IgG) 和 IgG1、IgG2、IgG3、IgG4 抗体亚类的血清谷水平
大体时间：当前延伸研究 TAK-664-3002 治疗结束时（即 3 年）
使用标准测定方法测定总 IgG 和 IgG1、IgG2、IgG3、IgG4 抗体亚类的血清谷水平。
当前延伸研究 TAK-664-3002 治疗结束时（即 3 年）
每两周给予 IGSC 20% 后血清 IgG 和 IgG1、IgG2、IgG3、IgG4 抗体亚类的谷水平
大体时间：当前延伸研究 TAK-664-3002 治疗结束时（即 3 年）
使用标准测定方法测定 IgG 和 IgG1、IgG2、IgG3、IgG4 抗体亚类的血清谷水平。
当前延伸研究 TAK-664-3002 治疗结束时（即 3 年）
经验证的急性严重细菌感染 (ASBI) 的年发生率
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
ASBI 率计算为每年每个参与者的急性严重细菌感染的平均数量。 评估了每位参与者每年经验证的急性严重细菌感染率。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
所有感染的年发生率
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
年感染率计算为每个参与者每年的平均感染人数。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
参与者因疾病/感染而无法上学或工作以进行正常日常活动的天数
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
每年因疾病/感染而无法上学或工作以进行正常日常活动的天数标准化（365.25 天）。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
参与者使用抗生素的天数
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
抗生素使用天数定义为抗生素作为伴随药物服用的天数，并标准化为每年（365.25 天）。 报告参与者使用抗生素的天数。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
因病或感染住院的人数
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
住院次数标准化为每年（365.25 天）。 住院情况的衡量方法是要求参与者报告一年中因与自身健康相关的原因而在医院过夜的天数。 报告了因疾病或感染而住院的人数。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
因疾病或感染住院的时间
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
每次住院的住院时间标准化为每年（365.25 天）。 报告了因生病或感染而导致的天数。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
因疾病/感染而紧急就诊的次数
大体时间：从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
急性就诊次数标准化为每年（365.25 天）。 报告了因疾病/感染而紧急（紧急或计划外）就诊的次数。 报告的时间范围包括核心研究 TAK-664-3001 (NCT04346108)（最长约 1.5 年）和当前扩展研究（最长约 3 年）的时间范围，因为该结果测量的数据是从核心研究的第一剂到当前结束时收集的扩展研究和数据呈现给按照计划从核心研究进入当前研究的参与者。
从核心研究 TAK-664-3001 中的第一剂研究药物到当前扩展研究 TAK-664-3002 结束（最多约 4.5 年）
对治疗偏好问卷做出回应的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
治疗偏好调查问卷是一种自我填写的调查问卷，旨在评估参与者对新 IGSC 治疗的偏好。 问卷共有4个项目，调查参与者对接受免疫球蛋白治疗的诊所/医院/家庭环境的偏好、参与者对给药频率和方法的评分以及参与者对继续接受IGSC治疗的偏好。 对于第一个问题“在参加试验之前，您在哪里接受免疫球蛋白治疗”，参与者可以为治疗选项选择多个答案（“在医院”；“在家里”；“其他”）。 因此，第一个问题“IGSC，20%：>=14 年”组中的响应者总数高于该类别中分析的参与者总数。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
发生与研究药物输注相关的耐受性事件的参与者人数
大体时间：从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年
如果输注速率没有降低，或者输注没有因与研究药物输注相关的 TEAE 而中断或停止，则认为输注是可耐受的。 如果输注不能耐受，则认为发生了耐受性事件。
从当前扩展研究 TAK-664-3002 中研究药物的第一剂开始，直至给药后 3 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月27日

初级完成 (实际的)

2024年4月25日

研究完成 (实际的)

2024年4月25日

研究注册日期

首次提交

2021年4月11日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月11日

首次发布 (实际的)

2021年4月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月16日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-664-3002
  • U1111-1265-9447 (其他标识符：WHO)
  • jRCT2041210006 (注册表标识符：jRCT)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

由于有合理的可能性可以重新识别个体患者（由于研究参与者/研究地点的数量有限），因此不会共享来自该特定研究的去识别个体参与者数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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