Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af TAK-664 for japanske mennesker med primær immundefekt sygdom

16. december 2024 opdateret af: Takeda

Et fase 3, åbent, ikke-kontrolleret, multi-dosis, forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af IGSC, 20 % i japanske forsøgspersoner med primær immundefektsygdom (PID)

Denne undersøgelse er en forlængelsesundersøgelse for deltagere med primære immundefektlidelser, som tidligere blev behandlet med IGSC, 20 % i TAK-664-3001-studiet. De skal have gennemført denne undersøgelse eller være ved at afslutte den, før de tilmelder sig denne undersøgelse. Deltagerne vil fortsætte behandlingen med IGCS, 20 % i denne undersøgelse.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at kontrollere for bivirkninger fra langtidsbehandling med IGSC, 20 %. Denne medicin er endnu ikke licenseret i Japan, så deltagerne vil blive behandlet med IGSC, 20 %, indtil den bliver kommercielt tilgængelig.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 3, åbent, ikke-kontrolleret, multi-dosis, forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af IGSC, 20 % i japanske forsøgspersoner med primær immundefektsygdom (PID)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japan
        • National Defense Medical College hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren har gennemført eller er ved at gennemføre Takeda Clinical Study TAK-664-3001.

    En deltager anses for at have gennemført studie TAK-664-3001 med succes, hvis de opfylder følgende kriterium: Gennemført epoke 2, hvor IGSC, 20 % administreres ugentligt (afslutning af epoke 3, hvor IGSC, 20 % administreres hver anden uge, er ikke obligatorisk for deltagelse i TAK-664-3002 undersøgelse).

  2. Der indhentes skriftligt informeret samtykke fra enten deltageren eller deltagerens juridisk autoriserede repræsentant forud for undersøgelsesrelaterede procedurer og administration af undersøgelsesproduktet.
  3. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har udviklet en ny alvorlig medicinsk tilstand under deltagelse i undersøgelse TAK-664-3001, således at deltagerens sikkerhed eller lægebehandling ville blive påvirket af deltagelse i forlængelsesundersøgelsen TAK-664-3002.
  2. Deltageren er planlagt til at deltage i et andet ikke-Takeda klinisk studie, der involverer et undersøgelsesprodukt eller undersøgelsesudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  3. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, deltager er gravid eller har en negativ graviditetstest, men accepterer ikke at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IGSC, 20 %
Deltagere, der gennemførte epoke 2 af kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108), modtog mellem 50 og 200 mg/kg af immunglobulin subkutan (IGSC) infusion, 20 % infusion én gang om ugen (Epoke 2 regime) og 100 til 400 mg /kg IGSC-infusion, 20 % hver anden uge (Epoke 3-kur), indtil undersøgelseslægemidlet bliver kommercielt tilgængeligt.
Biologisk: IGSC 20% infusion
IGSC 20% infusion,
Andre navne:
  • Immunglobulininfusion (menneske)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af undersøgelseslægemidlet (intravenøst ​​immunglobulin [IGIV] eller IGSC), eller medicinske tilstande tilstede før starten af ​​undersøgelseslægemidlet (IGIV eller IGSC), men steg i sværhedsgrad eller sammenhæng efter dato-tidspunkt for første dosis af undersøgelseslægemidlet (IGIV eller IGSC). En alvorlig TEAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig.
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Antal deltagere med narkotikarelaterede og ikke-relaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af undersøgelseslægemidlet (intravenøst ​​immunglobulin [IGIV] eller IGSC), eller medicinske tilstande tilstede før starten af ​​undersøgelseslægemidlet (IGIV eller IGSC), men steg i sværhedsgrad eller sammenhæng efter dato-tidspunkt for første dosis af undersøgelseslægemidlet (IGIV eller IGSC). Enhver TEAE, der blev registreret af investigator som "sandsynligvis relateret" eller "muligvis relateret" til undersøgelseslægemidlet, blev betragtet som undersøgelseslægemiddelrelateret AE, og enhver AE registreret som "usandsynligt relateret" eller "ikke relateret" blev betragtet som ikke-relateret AE.
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Antal deltagere med svære, lokale og systemiske TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
En alvorlig TEAE var en AE, der forårsagede betydelig forstyrrelse af deltagerens sædvanlige aktiviteter. Lokale TEAE'er blev defineret som AE'er, der var inkluderet i MedDRA Higher Level Group Term "reaktioner på administrationsstedet" eller indeholdt udtrykket "injektionssted" eller "infusionssted". Systemiske TEAE'er blev defineret som AE'er, der ikke var inkluderet i Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Higher Level Group Term "reaktioner på administrationsstedet" og indeholdt ikke udtrykket "injektionssted" eller "infusionssted".
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Antal deltagere med TEAE'er, der fører til for tidlig seponering fra undersøgelse og infusionsassocierede TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Infusionsassocierede TEAE'er blev defineret som enhver TEAE, der begyndte under undersøgelsesmedicininfusion eller inden for 72 timer efter afslutning af undersøgelseslægemiddelinfusion. TEAE'er, der førte til for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, og infusionsassocierede TEAE'er blev rapporteret.
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trough-niveauer i serum af total immunglobulin G (IgG) og IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 antistoffer underklasser efter ugentlig administration af IGSC, 20 %
Tidsramme: Ved afslutning af behandlingen i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Laveste serumniveauer af total IgG- og IgG1-, IgG2-, IgG3-, IgG4-antistofunderklasser blev bestemt ved anvendelse af standardassaymetoder.
Ved afslutning af behandlingen i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Serum-trough-niveauer af IgG og IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 antistoffer underklasser efter 2 ugentlig administration af IGSC, 20 %
Tidsramme: Ved afslutning af behandlingen i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Trough-niveauer i serum af IgG- og IgG1-, IgG2-, IgG3-, IgG4-antistofunderklasser blev bestemt ved anvendelse af standardassaymetoder.
Ved afslutning af behandlingen i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Årlig rate af validerede akutte alvorlige bakterielle infektioner (ASBI)
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
ASBI-raten blev beregnet som det gennemsnitlige antal akutte alvorlige bakterieinfektioner pr. deltager pr. år. Den årlige rate af validerede akutte alvorlige bakterielle infektioner pr. deltager blev vurderet. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Årlig rate af alle infektioner
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Den årlige infektionsrate blev beregnet som det gennemsnitlige antal infektioner pr. deltager pr. år. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal dage, deltagere ikke er i stand til at gå i skole eller arbejde for at udføre normale daglige aktiviteter på grund af sygdom/infektion
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal dage, der ikke kan gå i skole eller arbejde for at udføre normale daglige aktiviteter på grund af sygdom/infektion, er normeret pr. år (365,25 dage). Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal dage deltagere på antibiotika
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal dage på antibiotika blev defineret som antallet af dage, disse antibiotika blev taget som samtidig medicin og blev standardiseret til om året (365,25 dage). Antal dage deltagere på antibiotika blev rapporteret. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal indlæggelser på grund af sygdom eller infektion
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal indlæggelser blev standardiseret til pr. år (365,25 dage). Indlæggelser blev målt ved at bede deltagerne om at indberette antallet af nætter, de har overnattet på hospitalet i løbet af året, for noget relateret til deres eget helbred. Antallet af indlæggelser på grund af sygdom eller infektion blev rapporteret. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Længde af hospitalsophold på grund af sygdom eller infektion
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Længden af ​​hospitalsophold pr. ophold blev standardiseret til pr. år (365,25 dage). Antal dage på grund af sygdom eller infektion blev rapporteret. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal akutte lægebesøg på grund af sygdom/infektion
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal akutte lægebesøg er standardiseret til pr. år (365,25 dage). Antallet af akutte (haste eller uplanlagte) lægebesøg på grund af sygdom/infektion blev rapporteret. Rapporteret tidsramme inkluderede tidsramme for kernestudie TAK-664-3001 (NCT04346108) (Maks. ca. 1,5 år) og for nuværende forlængelsesundersøgelse (maks. ca. 3 år), da data for dette resultatmål blev indsamlet fra første dosis af kernestudie til slutningen af ​​nuværende forlængelsesstudie, og dataene præsenteres for deltagere, der deltog i det aktuelle studie fra kernestudiet i henhold til planen.
Fra første dosis af studielægemidlet i kernestudie TAK-664-3001 til slutningen af ​​det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002 (op til ca. 4,5 år)
Antal deltagere med deres svar på spørgeskema om behandlingspræference
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Behandlingspræferencespørgeskema er et selvadministreret spørgeskema udviklet til at vurdere deltagerens præference for administration af ny IGSC-terapi. Der er 4 punkter på spørgeskemaet, som undersøger en deltagers præference på klinikken/hospitalet/hjemmemiljøet for at modtage immunglobulinbehandlingen, deltagerens vurdering af administrationshyppigheden og -metoden samt deltagerens præference for fortsat at modtage IGSC-behandlingen. For det første spørgsmål "Før deltagelse i forsøget/forsøgene, hvor modtog du din immunoglobulinbehandling" fik deltagerne lov til at vælge flere svar for muligheder ("På hospitalet"; "Hjemme"; "Andet") til deres behandling. Som et resultat var summen af ​​respondenter i armen "IGSC, 20%: >=14 år" for det første spørgsmål højere end det samlede antal deltagere analyseret i kategorien.
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
Antal deltagere med tolerabilitetshændelser relateret til infusion af undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis
En infusion blev anset for acceptabel, hvis infusionshastigheden ikke blev reduceret, eller infusionen ikke blev afbrudt eller stoppet på grund af en TEAE relateret til undersøgelsesmedicininfusion. En tolerabilitetshændelse blev anset for at være opstået, hvis en infusion ikke var tolerabel.
Fra den første dosis af studielægemidlet i det nuværende forlængelsesstudie TAK-664-3002, op til 3 år efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

25. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2021

Først opslået (Faktiske)

13. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-664-3002
  • U1111-1265-9447 (Anden identifikator: WHO)
  • jRCT2041210006 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan blive genidentificeret (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere/undersøgelsessteder).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immundefekt sygdom

Kliniske forsøg med IGSC 20% infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner