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Uno studio di estensione del TAK-664 per i giapponesi con malattia da immunodeficienza primaria

16 dicembre 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio di estensione di fase 3, in aperto, non controllato, multidose, per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di IGSC, 20% in soggetti giapponesi con malattia da immunodeficienza primaria (PID)

Questo studio è uno studio di estensione per i partecipanti con disturbi da immunodeficienza primaria precedentemente trattati con IGSC, 20% nello studio TAK-664-3001. Devono aver completato lo studio o essere in procinto di completarlo prima di partecipare a questo studio. I partecipanti continueranno il trattamento con IGCS, 20% in questo studio.

Lo scopo principale di questo studio è verificare gli effetti collaterali del trattamento a lungo termine con IGSC, 20%. Questo medicinale non è ancora autorizzato in Giappone, quindi i partecipanti saranno trattati con IGSC, il 20% fino a quando non sarà disponibile in commercio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di estensione di fase 3, in aperto, non controllato, multidose, per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di IGSC, 20% in soggetti giapponesi con malattia da immunodeficienza primaria (PID)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Giappone
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Giappone
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone
        • Kurume University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Giappone
        • National Defense Medical College hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante ha completato o sta per completare lo studio clinico Takeda TAK-664-3001.

    Si considera che un partecipante abbia completato con successo lo Studio TAK-664-3001 se soddisfa il seguente criterio: Epoca 2 completata, in cui IGSC, il 20% viene somministrato settimanalmente (completamento dell'Epoca 3, in cui IGSC, il 20% viene somministrato ogni due settimane, non è obbligatorio per la partecipazione allo studio TAK-664-3002).

  2. Il consenso informato scritto è ottenuto dal Partecipante o dal rappresentante legalmente autorizzato del Partecipante prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e alla somministrazione del prodotto dello studio.
  3. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha sviluppato una nuova grave condizione medica durante la partecipazione allo studio TAK-664-3001 tale che la sicurezza o l'assistenza medica del partecipante sarebbero influenzate dalla partecipazione allo studio di estensione TAK-664-3002.
  2. Il partecipante è programmato per partecipare a un altro studio clinico non Takeda che coinvolge un prodotto sperimentale o un dispositivo sperimentale nel corso di questo studio.
  3. Se una donna in età fertile, la Partecipante è incinta o ha un test di gravidanza negativo ma non accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IGSC, 20%
I partecipanti che hanno completato l'Epoca 2 dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108), hanno ricevuto tra 50 e 200 mg/kg di infusione sottocutanea di immunoglobuline (IGSC), infusione al 20% una volta a settimana (regime dell'Epoca 2) e 100-400 mg /kg di infusione di IGSC, 20% bisettimanale (regime di Epoca 3) fino a quando il farmaco in studio non sarà disponibile in commercio.
Biologico: Infusione IGSC 20%.
Infusione IGSC 20%,
Altri nomi:
  • Infusione di immunoglobuline (umana)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e TEAE non gravi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con esordio successivo alla data-ora della prima dose del farmaco in studio (immunoglobulina endovenosa [IGIV] o IGSC) o condizioni mediche presenti prima dell'inizio del farmaco in studio (IGIV o IGSC) ma aumentate in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose del farmaco in studio (IGIV o IGSC). Un TEAE grave era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto congenito o altrimenti considerata importante dal punto di vista medico.
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con TEAE correlati e non correlati al farmaco
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con esordio successivo alla data-ora della prima dose del farmaco in studio (immunoglobulina endovenosa [IGIV] o IGSC) o condizioni mediche presenti prima dell'inizio del farmaco in studio (IGIV o IGSC) ma aumentate in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose del farmaco in studio (IGIV o IGSC). Qualsiasi TEAE registrato dallo sperimentatore come "probabilmente correlato" o "possibilmente correlato" al farmaco in studio è stato considerato come EA correlato al farmaco in studio, mentre qualsiasi EA registrato come "improbabilmente correlato" o "non correlato" è stato considerato come EA non correlato.
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con TEAE gravi, locali e sistemici
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Un TEAE grave era un evento avverso che causava una notevole interferenza con le attività abituali del partecipante. I TEAE locali sono stati definiti come AE inclusi nel termine del gruppo di livello superiore MedDRA "reazioni nella sede di somministrazione" o contenenti la frase "sito di iniezione" o "sito di infusione". I TEAE sistemici sono stati definiti come EA che non erano inclusi nel termine di gruppo di livello superiore del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) "reazioni nel sito di somministrazione" e non contenevano la frase "sito di iniezione" o "sito di infusione".
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con TEAE che hanno portato all'interruzione prematura dello studio e dei TEAE associati all'infusione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
I TEAE associati all’infusione sono stati definiti come qualsiasi TEAE iniziato durante l’infusione del farmaco in studio o entro 72 ore dal completamento dell’infusione del farmaco in studio. Sono stati segnalati TEAE che hanno portato all’interruzione prematura dello studio e TEAE associati all’infusione.
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli sierici minimi delle immunoglobuline totali G (IgG) e delle sottoclassi di anticorpi IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 in seguito alla somministrazione settimanale di IGSC, 20%
Lasso di tempo: Alla fine del trattamento nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002 (ovvero 3 anni)
I livelli sierici minimi delle sottoclassi di anticorpi IgG totali e IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4 sono stati determinati utilizzando metodi di analisi standard.
Alla fine del trattamento nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002 (ovvero 3 anni)
Livelli sierici minimi delle sottoclassi di anticorpi IgG e IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 in seguito alla somministrazione bisettimanale di IGSC, 20%
Lasso di tempo: Alla fine del trattamento nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002 (ovvero 3 anni)
I livelli sierici minimi delle sottoclassi di anticorpi IgG e IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4 sono stati determinati utilizzando metodi di analisi standard.
Alla fine del trattamento nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002 (ovvero 3 anni)
Tasso annuo di infezioni batteriche acute gravi convalidate (ASBI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il tasso ASBI è stato calcolato come il numero medio di infezioni batteriche acute gravi per partecipante all’anno. È stato valutato il tasso annuo di infezioni batteriche acute gravi convalidate per partecipante. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Tasso annuo di tutte le infezioni
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il tasso annuale di infezioni è stato calcolato come il numero medio di infezioni per partecipante all’anno. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Numero di giorni in cui i partecipanti non sono in grado di frequentare la scuola o lavorare per svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il numero di giorni in cui non è possibile frequentare la scuola o lavorare per svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione è standardizzato all'anno (365,25 giorni). L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Numero di giorni di partecipanti agli antibiotici
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il numero di giorni di terapia antibiotica è stato definito come il numero di giorni in cui gli antibiotici sono stati assunti come farmaci concomitanti ed è stato standardizzato su un anno (365,25 giorni). È stato riportato il numero di giorni di partecipanti che assumevano antibiotici. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Numero di ricoveri per malattia o infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il numero di ricoveri è stato standardizzato in un anno (365,25 giorni). I ricoveri sono stati misurati chiedendo ai partecipanti di indicare il numero di notti trascorse in ospedale durante l'anno, per qualcosa legato alla propria salute. È stato segnalato il numero di ricoveri ospedalieri per malattia o infezione. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Durata della degenza ospedaliera a causa di malattia o infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
La durata della degenza ospedaliera per degenza è stata standardizzata in un anno (365,25 giorni). È stato riportato il numero di giorni dovuti a malattia o infezione. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Numero di visite mediche acute a causa di malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Il numero di visite mediche acute è standardizzato in un anno (365,25 giorni). È stato riportato il numero di visite mediche acute (urgenti o non programmate) dovute a malattia/infezione. L'intervallo di tempo riportato includeva l'arco temporale dello studio principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (massimo circa 1,5 anni) e dell'attuale studio di estensione (massimo circa 3 anni) poiché i dati di questa misura di risultato sono stati raccolti dalla prima dose dello studio principale alla fine dell'attuale studio di estensione e i dati vengono presentati per i partecipanti che sono entrati nello studio attuale dallo studio principale come da piano.
Dalla prima dose del farmaco in studio nello studio principale TAK-664-3001 fino alla fine dell'attuale studio di estensione TAK-664-3002 (fino a circa 4,5 anni)
Numero di partecipanti con la loro risposta al questionario sulle preferenze di trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Il questionario sulle preferenze di trattamento è un questionario autosomministrato sviluppato per valutare la preferenza del partecipante verso la somministrazione della nuova terapia IGSC. Ci sono 4 voci nel questionario, che indagano la preferenza di un partecipante sull'ambiente clinico/ospedaliero/domiciliare di ricevere la terapia con immunoglobuline, la valutazione del partecipante sulla frequenza e il metodo di somministrazione e la preferenza del partecipante di continuare a ricevere il trattamento IGSC. Per la prima domanda "Prima della partecipazione allo studio/i, dove ha ricevuto la terapia immunoglobulinica" i partecipanti potevano selezionare più risposte per le opzioni ("In ospedale"; "A casa"; "Altro") per il loro trattamento. Di conseguenza, la somma dei rispondenti nel braccio "IGSC, 20%: >=14 anni" per la prima domanda era superiore al numero totale dei partecipanti analizzati nella categoria.
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con eventi di tollerabilità correlati all'infusione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose
Un'infusione è stata considerata tollerabile se la velocità di infusione non è stata ridotta o se l'infusione non è stata interrotta o interrotta a causa di un TEAE correlato all'infusione del farmaco in studio. Si considerava che si fosse verificato un evento di tollerabilità se un’infusione non era tollerabile.
Dalla prima dose del farmaco in studio nell’attuale studio di estensione TAK-664-3002, fino a 3 anni dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

25 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

25 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-664-3002
  • U1111-1265-9447 (Altro identificatore: WHO)
  • jRCT2041210006 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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