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Une étude d'extension du TAK-664 pour les Japonais atteints d'un déficit immunitaire primaire

16 décembre 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude d'extension de phase 3, ouverte, non contrôlée, à doses multiples pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'IGSC, 20 % chez des sujets japonais atteints d'immunodéficience primaire (MIP)

Cette étude est une étude d'extension pour les participants atteints de troubles d'immunodéficience primaire qui ont déjà été traités par IGSC, 20 % dans l'étude TAK-664-3001. Ils doivent avoir terminé cette étude ou être sur le point de la terminer avant de rejoindre cette étude. Les participants continueront le traitement avec IGCS, 20% dans cette étude.

L'objectif principal de cette étude est de vérifier les effets secondaires d'un traitement à long terme avec IGSC, 20 %. Ce médicament n'est pas encore autorisé au Japon, les participants seront donc traités avec IGSC, 20 % jusqu'à ce qu'il soit disponible dans le commerce.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude d'extension de phase 3, ouverte, non contrôlée, à doses multiples pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'IGSC, 20 % chez des sujets japonais atteints d'immunodéficience primaire (MIP)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japon
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japon
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japon
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japon
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japon
        • Kurume University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japon
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japon
        • National Defense Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant a terminé ou est sur le point de terminer l'étude clinique Takeda TAK-664-3001.

    Un participant est considéré comme ayant terminé l'étude TAK-664-3001 avec succès s'il remplit le critère suivant : Époque 2 terminée, dans laquelle l'IGSC, 20 % est administré chaque semaine (achèvement de l'Époque 3, dans laquelle l'IGSC, 20 % est administré toutes les deux semaines, n'est pas obligatoire pour participer à l'étude TAK-664-3002).

  2. Un consentement éclairé écrit est obtenu du participant ou de son représentant légalement autorisé avant toute procédure liée à l'étude et l'administration du produit de l'étude.
  3. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a développé une nouvelle condition médicale grave lors de sa participation à l'étude TAK-664-3001, de sorte que la sécurité ou les soins médicaux du participant seraient affectés par sa participation à l'étude de prolongation TAK-664-3002.
  2. Le participant doit participer à une autre étude clinique non Takeda impliquant un produit expérimental ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  3. Si une femme en âge de procréer, la participante est enceinte ou a un test de grossesse négatif mais n'accepte pas d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IGSC, 20%
Les participants qui ont terminé l'époque 2 de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) ont reçu entre 50 et 200 mg/kg de perfusion sous-cutanée d'immunoglobulines (IGSC), une perfusion à 20 % une fois par semaine (schéma thérapeutique de l'époque 2) et 100 à 400 mg. /kg de perfusion d'IGSC, 20 % toutes les deux semaines (époque 3 schéma thérapeutique) jusqu'à ce que le médicament à l'étude soit disponible dans le commerce.
Biologique: IGSC 20 % en perfusion
IGSC 20% en perfusion,
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobuline (humaine)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIIT), des EIIT graves et des EIIT non graves
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après la date et l'heure de la première dose du médicament à l'étude (immunoglobuline intraveineuse [IGIV] ou IGSC), ou des conditions médicales présentes avant le début du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC), mais augmentant en gravité ou relation après la date et l'heure de la première dose du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC). Un EIIT grave était un EI ayant entraîné l'un des événements suivants : décès ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée ; anomalie congénitale/anomalie congénitale ou a été autrement considéré comme médicalement important.
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Nombre de participants présentant des EIIT liés au médicament et non liés
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après la date et l'heure de la première dose du médicament à l'étude (immunoglobuline intraveineuse [IGIV] ou IGSC), ou des conditions médicales présentes avant le début du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC), mais augmentant en gravité ou relation après la date et l'heure de la première dose du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC). Tout EI enregistré par l'investigateur comme « probablement lié » ou « peut-être lié » au médicament à l'étude a été considéré comme un EI lié au médicament à l'étude, et tout EI enregistré comme « improbablement lié » ou « non lié » a été considéré comme un EI non lié.
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Nombre de participants présentant des TEAE graves, locaux et systémiques
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Un EIIT sévère était un EI qui provoquait une interférence considérable avec les activités habituelles du participant. Les TEAE locaux ont été définis comme des EI inclus dans le terme du groupe de niveau supérieur MedDRA « réactions au site d'administration » ou contenant l'expression « site d'injection » ou « site de perfusion ». Les TEAE systémiques ont été définis comme des EI qui n'étaient pas inclus dans le terme de groupe de niveau supérieur du Dictionnaire médical pour les activités réglementaires (MedDRA) « réactions au site d'administration » et ne contenaient pas l'expression « site d'injection » ou « site de perfusion ».
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Nombre de participants présentant des TEAE entraînant un arrêt prématuré de l'étude et des TEAE associés à la perfusion
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Les TEAE associés à la perfusion ont été définis comme tout EIIT ayant débuté pendant la perfusion du médicament à l'étude ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion du médicament à l'étude. Des EIIT entraînant un arrêt prématuré de l'étude et des EIIT associés à la perfusion ont été rapportés.
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux sériques résiduels des sous-classes d'immunoglobulines totales G (IgG) et d'anticorps IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 après l'administration hebdomadaire d'IGSC, 20 %
Délai: À la fin du traitement dans l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (soit 3 ans)
Les niveaux sériques résiduels des sous-classes d'anticorps IgG totales et IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 ont été déterminés à l'aide de méthodes de dosage standard.
À la fin du traitement dans l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (soit 3 ans)
Niveaux résiduels sériques des sous-classes d'anticorps IgG et IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 après l'administration bihebdomadaire d'IGSC, 20 %
Délai: À la fin du traitement dans l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (soit 3 ans)
Les niveaux sériques résiduels des sous-classes d'anticorps IgG et IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 ont été déterminés à l'aide de méthodes de dosage standard.
À la fin du traitement dans l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (soit 3 ans)
Taux annuel d'infections bactériennes aiguës graves validées (ASBI)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le taux ASBI a été calculé comme le nombre moyen d’infections bactériennes aiguës graves par participant et par an. Le taux annuel d’infections bactériennes aiguës graves validées par participant a été évalué. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Taux annuel de toutes les infections
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le taux annuel d’infections a été calculé comme le nombre moyen d’infections par participant et par an. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Nombre de jours pendant lesquels les participants ne sont pas en mesure d'aller à l'école ou de travailler pour effectuer leurs activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le nombre de jours incapables d'aller à l'école ou de travailler pour effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection est standardisé par an (365,25 jours). La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Nombre de jours de participants sous antibiotiques
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le nombre de jours sous antibiotiques a été défini comme le nombre de jours pendant lesquels ces antibiotiques ont été pris en association avec des médicaments et a été standardisé par an (365,25 jours). Le nombre de jours pendant lesquels les participants ont pris des antibiotiques a été signalé. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Nombre d'hospitalisations dues à une maladie ou à une infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le nombre d'hospitalisations a été standardisé par an (365,25 jours). Les hospitalisations ont été mesurées en demandant aux participants de déclarer le nombre de nuits qu'ils ont passées à l'hôpital au cours de l'année, pour quelque chose lié à leur propre santé. Un certain nombre d'hospitalisations pour cause de maladie ou d'infection ont été signalées. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Durée du séjour à l'hôpital en raison d'une maladie ou d'une infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
La durée d'hospitalisation par séjour a été standardisée à un an (365,25 jours). Le nombre de jours dus à une maladie ou à une infection a été signalé. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Nombre de visites médicales de soins actifs en raison d'une maladie/infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Le nombre de visites chez le médecin de soins aigus est standardisé par an (365,25 jours). Le nombre de visites médicales aiguës (urgentes ou imprévues) dues à une maladie/infection a été signalé. La période indiquée comprenait la période de l'étude principale TAK-664-3001 (NCT04346108) (maximum d'environ 1,5 an) et de l'étude d'extension en cours (maximum d'environ 3 ans), car les données de cette mesure de résultat ont été collectées depuis la première dose de l'étude principale jusqu'à la fin de l'étude de base actuelle. étude d'extension et les données sont présentées pour les participants qui sont entrés dans l'étude en cours à partir de l'étude de base conformément au plan.
De la première dose du médicament à l'étude dans l'étude principale TAK-664-3001 jusqu'à la fin de l'étude d'extension en cours TAK-664-3002 (jusqu'à environ 4,5 ans)
Nombre de participants avec leur réponse au questionnaire sur les préférences de traitement
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Le questionnaire de préférence de traitement est un questionnaire auto-administré développé pour évaluer la préférence du participant envers l'administration d'une nouvelle thérapie IGSC. Il y a 4 éléments sur le questionnaire, qui étudient la préférence d'un participant en matière de clinique/hôpital/domicile pour recevoir le traitement par immunoglobulines, l'évaluation du participant sur la fréquence et la méthode d'administration, et la préférence du participant de continuer à recevoir le traitement IGSC. Pour la première question « Avant de participer aux essais, où avez-vous reçu votre traitement par immunoglobulines », les participants ont été autorisés à sélectionner plusieurs réponses pour les options (« À l'hôpital » ; « À la maison » ; « Autre ») pour leur traitement. En conséquence, la somme des répondants dans le bras « IGSC, 20 % : >=14 ans » pour la première question était supérieure au nombre total de participants analysés dans la catégorie.
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Nombre de participants présentant des événements de tolérance liés à la perfusion du médicament à l'étude
Délai: À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration
Une perfusion était considérée comme tolérable si le débit de perfusion n'était pas réduit, ou si la perfusion n'était pas interrompue ou arrêtée, en raison d'un TEAE lié à la perfusion du médicament à l'étude. Un événement de tolérance était considéré comme survenu si une perfusion n'était pas tolérable.
À partir de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude de prolongation en cours TAK-664-3002, jusqu'à 3 ans après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

25 avril 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2021

Première publication (Réel)

13 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-664-3002
  • U1111-1265-9447 (Autre identifiant: WHO)
  • jRCT2041210006 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels de cette étude particulière ne seront pas partagées car il existe une probabilité raisonnable que des patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude/sites d'étude).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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