Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av TAK-664 för japaner med primär immunbristsjukdom

16 december 2024 uppdaterad av: Takeda

En fas 3, öppen, icke-kontrollerad, flerdosstudie, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av IGSC, 20 % i japanska försökspersoner med primär immunbristsjukdom (PID)

Denna studie är en förlängningsstudie för deltagare med primära immunbriststörningar som tidigare behandlats med IGSC, 20 % i TAK-664-3001-studien. De måste ha genomfört den studien eller vara på väg att slutföra den innan de går med i den här studien. Deltagarna kommer att fortsätta behandlingen med IGCS, 20 % i denna studie.

Huvudsyftet med denna studie är att kontrollera biverkningar från långtidsbehandling med IGSC, 20 %. Detta läkemedel är ännu inte licensierat i Japan, så deltagare kommer att behandlas med IGSC, 20 % tills det blir kommersiellt tillgängligt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas 3, öppen, icke-kontrollerad, flerdosstudie, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och toleransen av IGSC, 20 % i japanska försökspersoner med primär immunbristsjukdom (PID)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japan
        • National Defense Medical College hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren har slutfört eller är på väg att slutföra Takeda Clinical Study TAK-664-3001.

    En deltagare anses ha genomfört studien TAK-664-3001 framgångsrikt om de uppfyller följande kriterium: Avslutade Epoch 2, där IGSC, 20% administreras varje vecka (slutförande av Epoch 3, där IGSC, 20% administreras varannan vecka, är inte obligatoriskt för deltagande i TAK-664-3002-studien).

  2. Skriftligt informerat samtycke erhålls från antingen deltagaren eller deltagarens juridiskt auktoriserade representant före eventuella studierelaterade procedurer och administration av studieprodukten.
  3. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har utvecklat ett nytt allvarligt medicinskt tillstånd under deltagandet i studie TAK-664-3001 så att deltagarens säkerhet eller medicinska vård skulle påverkas av deltagande i förlängningsstudien TAK-664-3002.
  2. Deltagaren är planerad att delta i en annan icke-Takeda-klinisk studie som involverar en undersökningsprodukt eller undersökningsenhet under denna studie.
  3. Om en kvinna i fertil ålder är deltagaren gravid eller har ett negativt graviditetstest men går inte med på att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IGSC, 20 %
Deltagare som genomförde epok 2 av kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108), fick mellan 50 till 200 mg/kg av immunglobulin subkutan (IGSC) infusion, 20 % infusion en gång i veckan (epok 2-kur) och 100 till 400 mg /kg IGSC-infusion, 20 % varannan vecka (epok 3) tills studieläkemedlet blir kommersiellt tillgängligt.
Biologisk: IGSC 20% infusion
IGSC 20% infusion,
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion (human)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), allvarliga TEAEs och icke-allvarliga TEAEs
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
TEAE definierades som biverkningar (AE) med debut efter datum och tidpunkt för den första dosen av studieläkemedlet (intravenöst immunglobulin [IGIV] eller IGSC), eller medicinska tillstånd förekommande före starten av studieläkemedlet (IGIV eller IGSC) men ökade i svårighetsgrad eller samband efter datum-tid för första dosen av studieläkemedlet (IGIV eller IGSC). En allvarlig TEAE var en AE som resulterade i något av följande utfall: död; livshotande; ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusvistelse; medfödd anomali/födelseskada eller ansågs på annat sätt vara medicinskt viktig.
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Antal deltagare med drogrelaterade och icke-relaterade TEAE
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
TEAE definierades som biverkningar (AE) med debut efter datum och tidpunkt för den första dosen av studieläkemedlet (intravenöst immunglobulin [IGIV] eller IGSC), eller medicinska tillstånd förekommande före starten av studieläkemedlet (IGIV eller IGSC) men ökade i svårighetsgrad eller samband efter datum-tid för första dosen av studieläkemedlet (IGIV eller IGSC). Varje TEAE som registrerades av utredaren som "troligen relaterat" eller "möjligen relaterat" till studieläkemedlet ansågs som studieläkemedelsrelaterat biverkning, och alla biverkningar som registrerades som "osannolikt relaterat" eller "icke relaterat" ansågs som orelaterade biverkningar.
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Antal deltagare med allvarliga, lokala och systemiska TEAE
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
En allvarlig TEAE var en AE som orsakade betydande störningar på deltagarens vanliga aktiviteter. Lokala TEAE definierades som biverkningar som inkluderades i MedDRA Higher Level Group Term "reaktioner på administreringsstället" eller innehöll frasen "injektionsställe" eller "infusionsställe". Systemiska TEAE definierades som biverkningar som inte ingick i Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Higher Level Group Term "reaktioner på administreringsstället" och innehöll inte frasen "injektionsställe" eller "infusionsställe".
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Antal deltagare med TEAE som leder till för tidigt avbrott från studie och infusionsassocierade TEAE
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Infusionsassocierade TEAE definierades som alla TEAE som började under studieläkemedelsinfusion eller inom 72 timmar efter avslutad studieläkemedelsinfusion. TEAE som ledde till för tidigt avbrott från studien och infusionsassocierade TEAE rapporterades.
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lågnivåer i serum av totalt immunglobulin G (IgG) och IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 antikroppar efter veckovis administrering av IGSC, 20 %
Tidsram: Vid slutet av behandlingen i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Lågnivåer i serum av totala IgG- och IgG1-, IgG2-, IgG3-, IgG4-antikroppssubklasser bestämdes med användning av standardanalysmetoder.
Vid slutet av behandlingen i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Lågnivåer i serum av IgG och IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 antikroppar underklasser efter administrering varannan vecka av IGSC, 20 %
Tidsram: Vid slutet av behandlingen i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Lågnivåer i serum av IgG- och IgG1-, IgG2-, IgG3-, IgG4-antikroppsunderklasser bestämdes med användning av standardanalysmetoder.
Vid slutet av behandlingen i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002 (dvs. 3 år)
Årlig frekvens av validerade akuta allvarliga bakterieinfektioner (ASBI)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
ASBI-frekvensen beräknades som det genomsnittliga antalet akuta allvarliga bakterieinfektioner per deltagare och år. Årlig andel validerade akuta allvarliga bakterieinfektioner per deltagare utvärderades. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Årlig andel av alla infektioner
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Den årliga infektionstakten beräknades som medelantalet infektioner per deltagare och år. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal dagar som deltagare inte kan gå i skolan eller arbeta för att utföra normala dagliga aktiviteter på grund av sjukdom/infektion
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal dagar som inte kan gå i skolan eller arbeta för att utföra normala dagliga aktiviteter på grund av sjukdom/infektion är standardiserade per år (365,25 dagar). Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal dagar deltagare på antibiotika
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal dagar på antibiotika definierades som antalet dagar dessa antibiotika togs som samtidig medicinering och standardiserades till per år (365,25 dagar). Antalet dagar som deltagare på antibiotika rapporterades. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal sjukhusinläggningar på grund av sjukdom eller infektion
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal sjukhusinläggningar standardiserades till per år (365,25 dagar). Sjukhusinläggningar mättes genom att deltagarna bes rapportera hur många nätter de har övernattat på sjukhuset under året, för något relaterat till den egna hälsan. Antal sjukhusinläggningar på grund av sjukdom eller infektion rapporterades. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Längd på sjukhusvistelse på grund av sjukdom eller infektion
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Längden på sjukhusvistelsen per vistelse standardiserades till per år (365,25 dagar). Antal dagar på grund av sjukdom eller infektion rapporterades. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal akuta läkarbesök på grund av sjukdom/infektion
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal akuta läkarbesök är standardiserat till per år (365,25 dagar). Antal akuta (brådskande eller oplanerade) läkarbesök på grund av sjukdom/infektion rapporterades. Den rapporterade tidsramen inkluderade tidsramen för kärnstudien TAK-664-3001 (NCT04346108) (Max cirka 1,5 år) och för pågående förlängningsstudie (Max cirka 3 år) eftersom data för detta utfallsmått samlades in från första dosen av kärnstudien till slutet av nuvarande förlängningsstudie och data presenteras för deltagare som deltog i aktuell studie från kärnstudie enligt plan.
Från den första dosen av studieläkemedlet i kärnstudien TAK-664-3001 till slutet av pågående förlängningsstudien TAK-664-3002 (upp till cirka 4,5 år)
Antal deltagare med deras svar på frågeformulär för behandlingspreferens
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Behandlingspreferensenkät är ett självadministrativt frågeformulär utvecklat för att bedöma deltagarnas preferenser för administrering av ny IGSC-terapi. Det finns 4 punkter på frågeformuläret, som undersöker en deltagares preferens på kliniken/sjukhuset/hemmet för att få immunglobulinbehandlingen, deltagarens betyg på frekvens och administreringssätt samt deltagarens preferens att fortsätta att få IGSC-behandlingen. För den första frågan "Innan du deltog i prövningen/prövningarna, var fick du din immunglobulinbehandling" fick deltagarna välja flera svar för alternativ ("På sjukhuset"; "Hemma"; "Övrigt") för sin behandling. Som ett resultat var summan av svarande i armen "IGSC, 20%: >=14 år" för den första frågan högre än det totala antalet deltagare som analyserades i kategorin.
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
Antal deltagare med tolerabilitetshändelser relaterade till infusion av studieläkemedel
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering
En infusion ansågs tolererbar om infusionshastigheten inte reducerades, eller om infusionen inte avbröts eller stoppades, på grund av en TEAE relaterad till studieläkemedelsinfusion. En tolerabilitetshändelse ansågs ha inträffat om en infusion inte var tolererbar.
Från den första dosen av studieläkemedlet i den aktuella förlängningsstudien TAK-664-3002, upp till 3 år efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

25 april 2024

Avslutad studie (Faktisk)

25 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2021

Första postat (Faktisk)

13 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-664-3002
  • U1111-1265-9447 (Annan identifierare: WHO)
  • jRCT2041210006 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagares data från denna specifika studie kommer inte att delas eftersom det finns en rimlig sannolikhet att enskilda patienter kan identifieras på nytt (på grund av det begränsade antalet studiedeltagare/studieplatser).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera