使用细胞疗法治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验 (TCIM-ELAII)
肌萎缩性侧索硬化症患者肌内输注自体骨髓干细胞的 II 期临床试验。
我们的工作假设是，注射自体骨髓单核细胞 (BMNC) 对运动单位的自然损失和 ALS 患者在疾病演变过程中出现的运动单位大小增加有积极影响
研究概览
详细说明
我们的工作假设是，注射自体骨髓单核细胞 (BMNC) 对运动单位的自然损失和 ALS 患者在疾病演变过程中出现的运动单位大小增加有积极影响.
该假设基于在 ALS 动物模型中进行的实验工作以及我们之前的 I 期临床试验结果。 在这项临床试验中（TCIM / ALS，ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02286011）我们使用电生理技术（在少数 ALS 患者中）研究了在胫骨前肌 (TA) 肌肉中肌内注射单剂量 BMSC 的效果。 . 结果表明这是一个安全的程序，并显示对 TA 肌肉运动单位的大小和数量存在积极且明显短暂的影响。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Miguel Blanquer Blanquer, MD
- 电话号码：968 36 95 00
- 邮箱：miguelblanquer@um.es
学习地点
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-
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Murcia、西班牙、30003
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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接触：
- Miguel Blanquer Blanquer
- 电话号码：968359767
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首席研究员：
- Miguel Blanquer Blanquer, MD
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首席研究员：
- Carmen Díaz Marín, MD
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首席研究员：
- Teresa Gavilá Lattur, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据世界神经病学联合会制定的标准定义或可能诊断为 ALS
- 年龄在 18 至 70 岁之间。
- 提供充分保证遵守方案的患者。
- 神经生理学数据证实腰椎和颈椎水平的下运动神经元受累。
- 双脚背屈运动缺陷的评估（MRC 量表上的 3 到 5 分之间）。
排除标准：
- 糖尿病。
- 其他可能与多发性神经病有关的疾病。
- 既往有脑卒中病史。
- 影响一个或两个下肢或上肢的周围神经系统的先前病理，有或没有临床上明显的神经系统后遗症。
- 怀孕或积极哺乳的患者
- 生理上能够怀孕的患者，除非他们使用可靠的避孕方法（附件 III）
- 患有心脏、肾脏、肝脏、全身、免疫疾病的患者，这些疾病可能会影响患者在测试期间的生存。
- 乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 血清学阳性。
- 禁忌镇静或 BM 本身提取的临床和麻醉学标准（凝血系统改变或抗凝患者无法撤回抗凝、血流动力学不稳定、穿刺部位皮肤改变等）
- 在过去 6 个月内纳入其他临床试验。
- 无法理解知情同意。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MNC（单核细胞）
MNC（单核细胞）（干细胞将被注射到一侧的两块肌肉中，安慰剂 - 载体 - 注射到两块对侧肌肉中的患者）。 该组将由 74 名患者组成。 |
- 在对侧下肢（控制侧）的 TA 肌肉中肌肉注射生理盐水（安慰剂）
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安慰剂比较：盐水
（将安慰剂-载体-注射到两侧肌肉的患者）。
该组将由 26 名患者组成。
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- 在对侧下肢（控制侧）的 TA 肌肉中肌肉注射生理盐水（安慰剂）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌萎缩性侧索硬化症患者与使用骨髓单核细胞相关的严重和非严重不良事件发生率
大体时间：从基线开始 48 个月
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从基线开始 48 个月
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从刺激强度曲线获得的 D50 指数
大体时间：从基线开始 48 个月
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该参数量化给定肌肉的功能性运动单位的数量和大小。
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从基线开始 48 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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电机单元编号索引" (MUNIX)
大体时间：从基线开始 48 个月
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单个运动单元的单位振幅（或面积）是根据响应固定强度的刺激而获得的肌肉动作电位的振幅变化（或面积）计算得出的
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从基线开始 48 个月
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运动单位尺寸指数”（MUSIX）
大体时间：从基线开始 48 个月
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单个运动单元的单位振幅（或面积）是根据响应固定强度的刺激而获得的肌肉动作电位的振幅变化（或面积）计算得出的
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从基线开始 48 个月
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纤维密度（FD）
大体时间：从基线开始 48 个月
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量化每个运动单位的平均肌纤维数量。
它是从用电极制成的单纤维记录中获得的。
计算肌肉中 20 个不同位置的运动单位电位的平均数。
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从基线开始 48 个月
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PAMC 振幅：mV
大体时间：从基线开始 48 个月
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复合肌肉动作电位 (CMAP)
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从基线开始 48 个月
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PAMC区：mV/ms
大体时间：从基线开始 48 个月
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复合肌肉动作电位 (CMAP)
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从基线开始 48 个月
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肌肉等长收缩时产生的最大力量
大体时间：从基线开始 48 个月
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测量将分别在脚的背屈（从特定角度）和手的食指外展期间用测力计进行。
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从基线开始 48 个月
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Fuerza 肌肉（MRC 医学研究委员会）评分
大体时间：从基线开始 48 个月
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将根据医学研究委员会的量表收集肌肉力量数据。
肌肉力量按 0 到 5 的等级分级，其中 5 为正常肌肉力量，0 为没有肌肉收缩。
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从基线开始 48 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年5月1日
初级完成 (预期的)
2023年5月1日
研究完成 (预期的)
2023年9月1日
研究注册日期
首次提交
2021年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月15日
首次发布 (实际的)
2021年4月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月15日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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